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遗传性出血性毛道症（HHT）研究结果注册表（HHT）
研究描述
简要摘要：
这项研究的目的是更好地了解HHT，造成的症状和并发症（“结果”）以及疾病如何影响人们的生活。调查人员的目标是从北美四个HHT卓越中心的1000名HHT患者的注册表中招募和收集信息。调查人员将收集有关注册中人员的长期信息，使研究人员能够了解疾病随时间变化以及哪些因素会影响这些变化。最终，这应该有助于改善对疾病的治疗。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 遗传性出血性毛细血管扩张HHT大脑的动脉畸形 | 其他：注册表和唾液样本 |
详细说明：
背景和基本原理HHT估计在多个器官中影响儿童和成人的5000分之1。该疾病的特征是存在血管畸形（VM），包括肺，肝脏，脑，脊髓，脊髓和较小的粘膜病变（Telangiectasia）的肺部，脑，脊髓和较小的鼻畸形（AVM）。这些病变导致急性和慢性出血，中风，心力衰竭和死亡。目前，治疗主要仅限于管理并发症，而尽管手术和医疗疗法最好，大约90％的成年人仍有持续的症状。随着最近与血管生成有关的药物开发，人们对有效的新疗法有希望。研究人员，专家，国际HHT指南，制药代表，CDC和HHT患者倡导者（Curehht.org）都同意，迫切需要这种疾病中的自然病史数据，并具有临床结果的特征，使患者受益从该领域的药物开发爆炸爆炸。
学习规划
| 研究类型 ： | 观察性[患者注册表] |
| 估计入学人数 ： | 1000名参与者 |
| 观察模型： | 队列 |
| 时间观点： | 预期 |
| 目标随访时间： | 10年 |
| 官方标题： | 遗传性出血性毛道症（HHT）研究结果注册表 |
| 实际学习开始日期 ： | 2018年11月1日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2028年12月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2028年12月 |
武器和干预措施
结果措施
主要结果指标 ：
- 来自北美卓越中心的HHT患者队列中HHT的主要结果的前瞻性和纵向表征。 [时间范围：10年]将收集全面的基线临床，人口统计和生活方式数据，并将其纳入我们的HHT注册中心。
- 北美队列中HHT主要结果的纵向表征[时间范围：10年]年度结果数据将被收集并进入招聘准备就绪，新开发了我们的HHT注册表。
次要结果度量 ：
- 通过前瞻性和纵向测量HHT的临床结果率[时间范围：10年]来表征HHT的决定因素将测量严重的HHT并发症的发生率，并表征其决定因素。
- 影响HHT成年人90％的脑力症将以测量临床结局的速度来表征。 [时间范围：10年]将研究脑力的特征和决定因素。
- HHT患者中器官VM的前瞻性开发[时间范围：10年]将测量新的VMS/VMS生长的开发。
- HHT患者中静脉血栓栓塞率（VTE）的发生率[时间范围：10年]HHT患者中静脉血栓栓塞的发生率和决定因素将被前瞻性测量。
- HHT受试者的DNA存储库将被创建为未来遗传，药物遗传学和靶向治疗研究的资源。 [时间范围：10年]所有招募受试者的唾液样本将收集以创建DNA存储库
其他结果措施：
- 参与者输入数据[时间范围：10年]从参与者收集症状和HHT知识的数据
生物测量保留率：DNA样品
唾液
资格标准
联系人和位置
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交日期 | 2019年9月18日 | ||||||||
| 第一个发布日期 | 2019年11月5日 | ||||||||
| 上次更新发布日期 | 2020年11月17日 | ||||||||
| 实际学习开始日期 | 2018年11月1日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2028年12月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果指标 |
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| 原始主要结果指标 | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果指标 |
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| 原始的次要结果指标 | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 参与者输入数据[时间范围：10年] 从参与者收集症状和HHT知识的数据 | ||||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 与电流相同 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短标题 | 遗传性出血性毛道症（HHT）研究结果注册表 | ||||||||
| 官方头衔 | 遗传性出血性毛道症（HHT）研究结果注册表 | ||||||||
| 简要摘要 | 这项研究的目的是更好地了解HHT，造成的症状和并发症（“结果”）以及疾病如何影响人们的生活。调查人员的目标是从北美四个HHT卓越中心的1000名HHT患者的注册表中招募和收集信息。调查人员将收集有关注册中人员的长期信息，使研究人员能够了解疾病随时间变化以及哪些因素会影响这些变化。最终，这应该有助于改善对疾病的治疗。 | ||||||||
| 详细说明 | 背景和基本原理HHT估计在多个器官中影响儿童和成人的5000分之1。该疾病的特征是存在血管畸形（VM），包括肺，肝脏，脑，脊髓，脊髓和较小的粘膜病变（Telangiectasia）的肺部，脑，脊髓和较小的鼻畸形（AVM）。这些病变导致急性和慢性出血，中风，心力衰竭和死亡。目前，治疗主要仅限于管理并发症，而尽管手术和医疗疗法最好，大约90％的成年人仍有持续的症状。随着最近与血管生成有关的药物开发，人们对有效的新疗法有希望。研究人员，专家，国际HHT指南，制药代表，CDC和HHT患者倡导者（Curehht.org）都同意，迫切需要这种疾病中的自然病史数据，并具有临床结果的特征，使患者受益从该领域的药物开发爆炸爆炸。 | ||||||||
| 研究类型 | 观察性[患者注册表] | ||||||||
| 学习规划 | 观察模型：队列 时间观点：潜在 | ||||||||
| 目标随访时间 | 10年 | ||||||||
| 生物测量 | 保留：DNA样品 描述： 唾液 | ||||||||
| 采样方法 | 概率样本 | ||||||||
| 研究人群 | 居住在北美 | ||||||||
| 健康）状况 |
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| 干涉 | 其他：注册表和唾液样本 收集的唾液样本进行DNA分析 | ||||||||
| 研究组/队列 | 不提供 | ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状况 | 招募 | ||||||||
| 估计入学人数 | 1000 | ||||||||
| 原始估计注册 | 与电流相同 | ||||||||
| 估计学习完成日期 | 2028年12月 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2028年12月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准 | 纳入标准：
排除标准：
| ||||||||
| 性别/性别 |
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| 年龄 | 18岁以上（成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者 | 不 | ||||||||
| 联系人 |
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| 列出的位置国家 | 加拿大 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号 | NCT04150822 | ||||||||
| 其他研究ID编号 | 我们的hht | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享声明 |
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| 责任方 | 多伦多团结健康 | ||||||||
| 研究赞助商 | 多伦多团结健康 | ||||||||
| 合作者 |
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| 调查人员 |
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| PRS帐户 | 多伦多团结健康 | ||||||||
| 验证日期 | 2020年11月 | ||||||||
