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研究评估最小儿童的囊肿性和功效和安全探索性研究的患者
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| cystinuria | 药物：Adv7103药物：安慰剂 | 第2阶段3 |
这项研究将针对以下年龄组至少15名受试者入学的目标：6个月-5岁（仅B13C部分）； 6 - 11年； 12 - 17年，成人> 18。受试者将在研究中长达7周。
在筛查和入学（最多35天）后，将在适应良好的剂量和方案中对符合条件的患者进行碱化治疗（SOC）7天。计划在此期间结束时进行住院访问。从第1 t0天到T24H，将进行基线评估，包括尿液pH和特定重力。这次访问后，患者以平衡的方式（1：1：1：1）随机分配给4个可能的治疗组之一，低剂量，中剂量或高剂量或Adv7103安慰剂的ADV7103。对于B13C部分中的患者，计划在使用ADV7103治疗7天之前滴定期。在B13C中不使用安慰剂。
尿液pH的对照将在患者家中使用新鲜尿液上的口袋玻璃电极pH米进行，每天至少两次：在adv7103的管理之前，早晨在T0和晚上在T12H（上次Adv7103之后12小时）摄入量和下一次剂量之前）。
受试者将有机会随后进入长期开放标签扩展名。
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 72名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 掩蔽： | 四人（参与者，护理提供者，调查员，成果评估者） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 一项多中心，随机，受控与安慰剂，双盲，4个平行手臂，剂量范围的主要研究，以评估7天治疗后的疗效，安全性，安全性和耐受性以及反复剂量的ADV7103的可接受性，在治疗7天后，患有Cystinuria，Cystinuria，以及最小的孩子的功效和安全探索性研究。 |
| 实际学习开始日期 ： | 2019年2月1日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2020年8月1日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2020年8月1日 |
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 主动比较器：ADV7103 1.5 MEQ/KG/DAY 患者每天两次接受ADV7103。 | 药物：Adv7103 每种剂量的ADV7103都基于活性物质的质量，均包含1/3的Adv7103-CK（柠檬酸钾）和2/3的Adv7103-CK（柠檬酸钾）和2/3的Adv7103-BK（碳酸氢钾）。 |
| 主动比较器：ADV7103 3.0 MEQ/KG/DAY 患者每天两次接受ADV7103。 | 药物：Adv7103 每种剂量的ADV7103都基于活性物质的质量，均包含1/3的Adv7103-CK（柠檬酸钾）和2/3的Adv7103-CK（柠檬酸钾）和2/3的Adv7103-BK（碳酸氢钾）。 |
| 主动比较器：ADV7103 4.5 MEQ/KG/DAY 患者每天两次接受ADV7103。 | 药物：Adv7103 每种剂量的ADV7103都基于活性物质的质量，均包含1/3的Adv7103-CK（柠檬酸钾）和2/3的Adv7103-CK（柠檬酸钾）和2/3的Adv7103-BK（碳酸氢钾）。 |
| 安慰剂比较器：安慰剂 患者每天两次接受安慰剂。 | 药物：安慰剂 安慰剂是2 mm绿色涂层乳糖颗粒和2毫米白色涂层乳糖颗粒的组合。 安慰剂的每剂均包含1/3的绿色颗粒和2/3的白色颗粒。 |
- 在第7天（ADV7103治疗期之后）24h期间24小时内尿pH值的百分比≥7.0[时间范围：24小时]主要终点是基于ADV7103剂量在第7天的所有小尿与安慰剂组的概率中的所有小尿的尿液pH≥7.0的概率之间的比较。分析中将包括第7天的所有小排尿。如果在D7上的每次排尿时pH值≥7.0的机会均优于至少一个ADV7103治疗组，则该研究将被宣布为正。
| 有资格学习的年龄： | 6个月至70岁（儿童，成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
纳入标准：
1.根据医学诊断诊断为囊肿性的患者（至少一个先前的胱氨酸结石发作和/或以前的或当前的cystine crystalluria发作）或遗传诊断（仅针对参加B13CS研究的患者） 。
2.接受良好适应剂量的碱性治疗治疗的患者（定义为旨在维持加班的尿液pH值≥7.0≥7.0和/或与可接受的安全性概况和/或患者的约束或合规性兼容的研究者的每日剂量） 。
3.患者在接受B12CS-B13CS研究过程中使用二线治疗（螯合剂）（螯合剂）时会导致螯合剂中断。
4.男性或女性，包括6个月至17岁的儿童，年龄在70岁之间的年龄≥18岁。
5.对于生育潜力的女性患者（由CTFG定义为肥沃，在初任之后直至成为绝经后，除非永久无菌*）应使用一种高效的避孕方法。
6.愿意并且能够参与研究的患者和/或父母或法律代表，以了解并遵守整个研究的整个研究程序。
7.已经/已提供了签署的书面知情同意书的患者或父母或法律代表。
8.已收集或试图收集同意的患者≤17岁。
9.隶属于社会健康保险系统和/或符合与生物医学研究有关的国家法律建议的患者。
排除标准：
1.在B12CS-B13CS研究期间，接受了第二线治疗的患者，无法停止胱氨酸螯合剂（硫酸化合物）。
2.出现卡拉米亚的患者> 5.0 mmol/l。 3.表现出中度或严重的肾功能不全的患者（根据Schwartz公式的儿童和成人MDRDS和CKD-EPI，估计的肾小球过滤率（EGFR）<45 mL/min/1.73 m2）。
4.提出的患者 - 禁止研究疾病 - 任何以前或并发的医疗状况，或任何实验室或临床发现或研究人员认为会对研究产品产生负面影响的任何其他条件，或者会影响研究产品或这排除了他的参与，例如不受控制的糖尿病，肾上腺功能不全，心脏障碍，反复感染，代谢性碱中毒，慢性腹泻。
5.怀孕或母乳喂养的女性患者。 6.无法停止钾含利尿剂的患者（例如，醛固酮的拮抗剂，例如螺内酯，典型和eplerenone，艾米洛烯，triamterene），血管紧张素转化酶抑制剂，血管紧张素II受体II受体拮抗剂，tacrolimus，tocrolimus，toctrolimus，botassium decodim desodic salts salts。
7.接受任何可能干扰研究治疗的药物在研究纳入研究之前的4周内，包括血管紧张素转化酶抑制剂，血管紧张素II受体拮抗剂，他克莫里司，克罗莫司，环孢素，钾解次盐盐，抗生素。
8.在纳入研究前6周，接受钾股利尿剂的患者。
9.对研究治疗的治疗提出反对指示的患者，例如已知的过敏反应或对活性药物成分或其他研究治疗配方的其他赋形剂（例如乳糖）的过敏性，难以进入口服给药的历史可能会妨碍研究治疗的途径和/或条件（例如，吞咽，吸收不良，胃排空延迟的任何困难，食管压缩，肠梗阻或其他慢性胃肠道疾病）。
10.在紧急情况下被送往医院的患者。 11.在入学前三个月内参加了临床试验的患者。
12.在调查人员的判断中有不遵守的患者。
13.可以提出任何其他疾病的患者（研究人员认为）将排除参与研究的参与。
14.在紧急情况下无法联系的患者。 15.在任何行政或法律监督下的患者。
| 比利时 | |
| Cinchiques Universitaires Saint-Luc | 尚未招募 |
| 布鲁塞尔，比利时 | |
| 联系人：Vinciane de Backer 003216342201 | |
| 首席研究员：情人节 | |
| 加斯特堡医院UZ Leuven | 尚未招募 |
| 比利时鲁汶 | |
| 联系人：Caroline Huget 003216342201 caroline.huget@uzleuven.be | |
| 首席研究员：Elena Levtchenko | |
| 法国 | |
| 中心医院的里昂大学-Hôpitalfemmemèreenfant | 尚未招募 |
| 法国布朗，69500 | |
| 联系人：SégolèneGaillard334278577 segolene.gaillard@chu-lyon.fr | |
| 首席研究员：AurélieBertholet | |
| 楚格勒布尔 | 尚未招募 |
| 格伦布尔塞德克斯，法国，38043 | |
| 联系（33）4 76 76 58 94 | |
| 首席研究员：GuylhèneBourdat-Michel | |
| 克鲁里尔 | 尚未招募 |
| 法国里尔，59000 | |
| 联系（33）3 20 44 50 70 | |
| 首席调查员：罗伯特·诺瓦（Robert Novo） | |
| chupitié-salpétrière | 尚未招募 |
| 法国巴黎，15013年 | |
| 联系（33）1 42 17 72 07 | |
| 首席研究员：Isabelle Tostivint | |
| HôpitalNecker AP-HP | 招募 |
| 法国巴黎，75015 | |
| 联系人：Magatte Fall（33）1 44 49 45 75 Magatte.fall@aphp.fr | |
| 首席研究员：伯特兰·克内贝尔曼 | |
| hôpital颈痛 | 尚未招募 |
| 法国巴黎，75015 | |
| 联系人：Magatte Fall（33）1 44 49 45 75 Magatte.fall@aphp.fr | |
| 首席调查员：奥利维亚·博耶（Olivia Boyer） | |
| HôpitalTénon-探索fonctionnelles mutlidledivepoldaires et inserm umr s 1155 | 尚未招募 |
| 法国巴黎，75020 | |
| 联系（33）1 56 01 67 73 | |
| 首席调查员：伊曼纽尔·莱塔维耶（Emmanuel Letavernier） | |
| HôpitalAméricainChude Reims | 尚未招募 |
| 雷姆斯，法国，51092 | |
| 联系（33）3 26 78 74 89 | |
| 首席调查员：克里斯汀·佩特雷特（Christine Pietrement） | |
| Chu Reims | 尚未招募 |
| 法国Reims，51100 | |
| 联系（33）3 26 78 76 38 | |
| 首席调查员：菲利普·鲁（Philippe Rieu） | |
| Chu Purpan | 尚未招募 |
| 图卢兹Cedex 9，法国，31059 | |
| 联系（33）5 34 55 84 58 | |
| 首席研究员：StéphaneDefamer | |
| 学习主席： | Luc-AndréGranier | Advicenne Pharma |
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2019年10月23日 | ||||
| 第一个发布日期icmje | 2019年11月1日 | ||||
| 上次更新发布日期 | 2019年11月1日 | ||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2019年2月1日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2020年8月1日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 在第7天（ADV7103治疗期之后）24h期间24小时内尿pH值的百分比≥7.0[时间范围：24小时] 主要终点是基于ADV7103剂量在第7天的所有小尿与安慰剂组的概率中的所有小尿的尿液pH≥7.0的概率之间的比较。分析中将包括第7天的所有小排尿。如果在D7上的每次排尿时pH值≥7.0的机会均优于至少一个ADV7103治疗组，则该研究将被宣布为正。 | ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | 没有发布更改 | ||||
| 当前的次要结果度量ICMJE | 不提供 | ||||
| 原始的次要结果措施ICMJE | 不提供 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | 研究评估最小儿童的囊肿性和功效和安全探索性研究的患者 | ||||
| 官方标题ICMJE | 一项多中心，随机，受控与安慰剂，双盲，4个平行手臂，剂量范围的主要研究，以评估7天治疗后的疗效，安全性，安全性和耐受性以及反复剂量的ADV7103的可接受性，在治疗7天后，患有Cystinuria，Cystinuria，以及最小的孩子的功效和安全探索性研究。 | ||||
| 简要摘要 | 这是一项多中心，随机，受控与安慰剂，双盲，4个平行手臂，剂量范围的主要研究，用于评估7天治疗后，adv7103重复剂量的疗效，安全性和耐受性以及可接受性，用于治疗的患者， Cystinuria，以及最小的孩子的功效和安全探索性研究。 | ||||
| 详细说明 | 这项研究将针对以下年龄组至少15名受试者入学的目标：6个月-5岁（仅B13C部分）； 6 - 11年； 12 - 17年，成人> 18。受试者将在研究中长达7周。 在筛查和入学（最多35天）后，将在适应良好的剂量和方案中对符合条件的患者进行碱化治疗（SOC）7天。计划在此期间结束时进行住院访问。从第1 t0天到T24H，将进行基线评估，包括尿液pH和特定重力。这次访问后，患者以平衡的方式（1：1：1：1）随机分配给4个可能的治疗组之一，低剂量，中剂量或高剂量或Adv7103安慰剂的ADV7103。对于B13C部分中的患者，计划在使用ADV7103治疗7天之前滴定期。在B13C中不使用安慰剂。 尿液pH的对照将在患者家中使用新鲜尿液上的口袋玻璃电极pH米进行，每天至少两次：在adv7103的管理之前，早晨在T0和晚上在T12H（上次Adv7103之后12小时）摄入量和下一次剂量之前）。 受试者将有机会随后进入长期开放标签扩展名。 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 阶段3 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 掩盖：四倍（参与者，护理提供者，调查员，成果评估者） 主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE | cystinuria | ||||
| 干预ICMJE |
| ||||
| 研究臂ICMJE |
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| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||
| 估计注册ICMJE | 72 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2020年8月1日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2020年8月1日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||
| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 6个月至70岁（儿童，成人，老年人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE | |||||
| 列出的位置国家ICMJE | 比利时，法国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04147871 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | B12CS-B13C | ||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | Advicenne Pharma | ||||
| 研究赞助商ICMJE | Advicenne Pharma | ||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | Advicenne Pharma | ||||
| 验证日期 | 2019年10月 | ||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
