• AVR-RD-01药物产品的治疗急性不良事件的发病率[时间范围：基线到第52周基因治疗]
  CTCAE V4.0评估的与治疗相关的不良事件的参与者数量”。
• 用AVR-RD-02研究产品治疗后，评估GCASE酶活性。 [时间范围：基线至第52周基因治疗]
  除AVR-RD-02研究产品治疗后，除了需要酶替代疗法（ERT）之外，评估血浆和外周血白细胞中的GCASE酶活性。

• AVR-RD-01药物产品的治疗急性不良事件的发病率[时间范围：基线到第52周基因治疗]
  不良事件的发生率和严重性和严重的不良事件
• 用AVR-RD-02研究产品治疗后，评估GCASE酶活性。 [时间范围：基线至第52周基因治疗]
  除了使用AVR-RD-02研究产品治疗后需要酶替代疗法（ERT）之外，评估GCASE酶活性。

每个受试者参与这项研究的持续时间约为68周（或1年，16周），包括五个研究期（筛查，基线，移植前，移植和移植后随访）。在筛选期（最长60天）中，将获得书面知情同意书（并同意，如果适用），受试者将完成其他筛选程序以确认学习资格。一旦确认了研究资格，受试者将进入基线周期（最多3天），在此期间将进行评估以建立移植前基线。一旦完成基线评估，受试者将进入移植期（约6-8周），在此期间动员，格式，AVR-RD-02药物制剂准备和释放测试以及计划的调理方案将进行。必须在预定移植日之前至少2周停止酶替代疗法。移植前期结束后，受试者将进入移植期（1天），在此期间将进行AVR-RD-02输注。在AVR-RD-02输注后，受试者将进入移植后的随访期（约52周），在此期间，将进行周期性的安全性和功效评估，以评估安全性，植入后的临床反应量度移植。移植后的随访将在以下时间点进行：第1周（第1至7天），第2周（第10和14天），第4周（第28天），第8周（第56天），第13周（第13周） 91），第26周（第182天），第39周（第273天）和第52周（第364天）。在移植后期，除非满足预先指定的临床标准（表明需要ERT启动），否则受试者将不会接受ERT。

研究完成后，招募的受试者将通过对AVRO-RD-02-201的后续研究进行周期性的安全性和功效评估约14年（移植后15年）。

• 实验：开关稳定
  研究部门将包括在筛查之前至少接收ERT至少24个月的受试者，在筛查前的6个月内已证明临床稳定性，并且在24个月之前尚未使用底物还原治疗（SRT）进行治疗。筛选（即，开关稳定主题）。开关稳定的受试者必须在移植之前停止ERT。
  干预：药物：AVR-RD-02
• 实验：治疗
  将包括从未收到ERT或SRT的受试者，或者在筛选后的12个月内未收到ERT或SRT
  干预：药物：AVR-RD-02

所有招收的（开关稳定和治疗）受试者的常见纳入标准：

1. 受试者≥16且≤35岁，后假期

2. 受试者基于基因分型，缺乏GCASE酶活性（定义为PBL中的GCASE酶活性（定义为≤15％）和临床表型，对1型Gaucher疾病的诊断。

   A。对于开关稳定的受试者，需要在开始使用ERT之前的Gcase酶活性（≤15％）。如果无法使用ERT之前的GCASE水平，则需要GCASE酶活性（≤15％）。

   开关稳定受试者的其他纳入标准：

3. 受试者的ERT≥15u/kg，每隔一周（或等效；输注的任何组合，导致每月总剂量> 30 u/kg和<120 u/kg），连续≥24连续≥24筛查时Gaucher病的月份。
4. 受试者在筛查时具有正常或接近正常的血液学值。
5. 在筛查之前的6个月内，受试者患有稳定的Gaucher病。

6. 在筛查之前的24个月内，受试者尚未接受SRT的Gaucher病。

   针对治疗对象的其他纳入标准：

7. 受试者从未因Gaucher病的ERT或SRT接受过ERT或SRT，也没有在筛查后的12个月内因Gaucher病的ERT或SRT而接受ERT或SRT。

8. 受试者的血红蛋白水平≤1g/dL低于筛查时年龄和性别的正常（LLN）的下限，而在筛查中至少有一个：

   1. 血小板计数<120x10/9l
   2. 通过触诊扩大肝脏，在腹部MRI上得到证实
   3. 腹部MRI中度脾肿大。

   排除标准：

   • 排除标准：
9. 受试者患有2型或3型gaucher病，怀疑患有3型Gaucher病，具有严重的神经系统症状和症状，定义为完全的眼部瘫痪，肌阵挛或癫痫病史，神经性高刺病的特征，或患有震颤，或有震颤，外周，周围神经病或帕金森氏病的症状。

10. 主题具有以下任何一个：

    1. 血红蛋白值<9.0 g/dl或
    2. 血小板计数<70x109/l或
    3. 脾脏量> 5 x正常，或
    4. 肺动脉高压
11. 受试者已经或计划进行部分或全部脾切除术。
12. 受试者已经经历了对ERT的先前过敏反应或过敏反应（任何严重程度）。
13. 对治疗的受试者对GCASE是抗体阳性的。
14. 受试者对ERT有禁忌症。
15. 受试者具有特发性血小板减少紫红色（ITP），血小板性血小板减少紫红色（TTP），血小板细胞减少症，贫血，肝癌，脾肿大，脾肿大，和/或骨质疏松症，与鹰嘴豆疾病无关。
16. 受试者具有积极的进行性骨坏死。
17. 在研究的筛查，基线或移植前的期间，受试者具有活跃的慢性感染。
18. 受试者的先前病史（或当前）癌症或癌前病变具有已知的遗传易感性。一个例外是切除的鳞状细胞癌的先前病史。
19. 受试者先前已经接受了AVR-RD-02或任何其他基因疗法的治疗。