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脆弱X患者的二甲双胍
研究描述
简要摘要：
该试验的目的是研究二甲双胍在脆弱X综合征（FXS）患者治疗中的使用。二甲双胍是FDA批准的化合物，具有既定的安全性和最小副作用，该化合物专门针对FXS中病理生理学的多个方面。这是一项随机的双盲安慰剂对照的2臂平行组设计研究，对FXS受试者中的药物二甲双胍和安慰剂研究，具有针对安全性/耐受性的主要结果，以及有关认知，注意力，焦虑，睡眠和生理学的次要结果指标和生化生物标志物。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 脆弱的X综合征 | 药物：二甲双胍药物：安慰剂口服片剂 | 第1阶段2 |
详细说明：
该试验将是一项随机的安慰剂控制的，双盲的，平行的群体设计研究研究对二甲双胍的治疗研究，对安全性/耐受性的主要结果，次要结果测量对认知影响的影响（包括社会和重复行为），注意力，焦虑，焦虑，焦虑，以及FXS患者的生理和生化生物标志物。 FXS代表了定义明确的ASD人群，在该人群中测试特定的目标治疗，以了解一组明确的认知和生物测定措施。
试验长度旨在了解药物是否可以改善认知结果指标。研究持续时间包括筛查期和24周的单盲药物/安慰剂期。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 40名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 掩蔽： | 四人（参与者，护理提供者，调查员，成果评估者） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 二甲双胍治疗的平行组设计在脆弱X综合征患者的安全性和对认知，焦虑，注意力和生物标志物的影响的患者中随机双盲试验 |
| 实际学习开始日期 ： | 2019年10月29日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2021年3月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2021年3月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：二甲双胍 随机分配为二甲双胍的受试者每天每天开始一次500毫克，持续7天，并且可以耐受7天的每天两次，然后在早上至1000毫克，晚餐时为1000毫克，持续7天，然后到1,000mg的目标剂量每天两次。 | 药物：二甲双胍 二甲双胍，1,1二甲基二硫代或系统的（IUPAC）名称N，N-二甲基二二苯乙烯酰胺二酰胺，是FDA在美国在美国批准的一种口服抗糖尿病药Xr，Riomet，Fortamet，Glumetza，Obimet，Glumimet，Glumenben，Dianben，Diabex和Diaburmin，以及与其他药物合用，名称Actoplus Met，Metaglip，Glucofance，Janumet，Kombiglyze，Kombiglyze XR和Prandimet和Prandimet和Prandimet 其他名称：葡萄糖量 |
| 安慰剂比较器：安慰剂 随机分配安慰剂的受试者每天每天开始一次500毫克，持续7天，并且每天两次可容忍7天，然后在早上至1000毫克，晚餐时为500毫克，持续7天，然后到1,000mg的目标剂量每天两次。 | 药物：安慰剂口服片剂 没有治疗作用 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 通过研究过程中报告的不良事件的数量评估，二甲双胍在脆弱X综合征患者中的安全性和耐受性。 [时间范围：1 - 2年]通过报告的不良事件的数量测量，使用安全监控统一报告表（SMURF）评估，修改用于二甲双胍
次要结果度量 ：
- 从基线到结束[时间范围：1-2年]通过在整个研究期间进行的各种问卷和评估来衡量
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 18年至50年（成人） |
| 有资格学习的男女： | 男性 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 同意时，男性在16-50岁之间
- 诊断全突变FXS。
- 在接受研究药物之前至少4周，在任何精神活性药物上稳定，包括抗抑郁药，兴奋剂，抗精神病药和情绪稳定剂。
- 至少在过去三个月中免费癫痫发作。
- 没有预期干扰这项研究的重大健康问题或疾病
- 没有糖尿病病史
- 当前在入学时不服用二甲双胍
- 平均基底血糖HGBA1C <7.0
- 与愿意陪同患者探访和完成看守/合作伙伴学习表格的患者进行频繁接触的学习伙伴
- 没有二甲双胍的禁忌症
- 愿意完成所有基线评估和研究程序
排除标准：
- 患有医疗状况，可以使治疗不安全，例如糖尿病，胰腺疾病，肝脏或肾脏疾病，不受控制的癫痫病或癫痫病史以及研究医生确定的任何其他医学状况。
- 具有临床诊断的饮食失调症，使其易于低BMI。
- 在研究药物的第一个剂量之前的30天内，已收到任何研究化合物。
- 在先前的临床研究中或作为治疗剂接受了二甲双胍。
- 是直接家庭成员，研究地点员工，或与参与本研究的研究现场员工（例如，配偶，父母，子女，兄弟姐妹）或可能同意胁迫的研究地点员工的依赖关系。
- 具有不受控制的，临床上显着的神经系统，心血管，肺，肝，肾脏，代谢，胃肠道或内分泌疾病或其他异常，这可能会影响参与者参与或潜在地混淆研究结果的能力。
- 对二甲双胍制定的任何组成部分具有已知的超敏反应。
- 在筛查前的6个月内，有滥用药物滥用病史（定义为任何非法吸毒）或酗酒史，或者不愿意在整个研究过程中同意戒酒和药物。
- 目前服用任何排除的药物，补充剂或食品，或在前访问的3周内服用任何药物。这包括碳酸酐酶抑制剂和Topamax药物。
- 有目前心血管，肝，造血疾病，肾功能障碍，代谢或内分泌功能障碍，严重的过敏，哮喘低氧血症，高血压或过敏性皮疹的证据。参与者的病史，体格检查或安全实验室检查中有任何发现，这使人们对疾病有合理的怀疑，这些疾病会禁忌服用二甲双胍或类似药物，或者可能会干扰研究的进行。这包括但不限于不受控制的癫痫发作和心律不齐。
- 任何已知会影响吸收的手术干预的病史（例如，减肥手术或肠切除）。
- 根据肌酐水平> 1.5mg/dl和/或肌酐清除率<45ml/min，基于cockcroft-gault计算，在筛选时损害了肾功能。
- 丙氨酸转氨酶（ALT/SGPT）值>正常或天冬氨酸转氨酶（AST/SGOT）值>正常或总胆红素> 2x正常上限的肝功能障碍>正常或总胆红素> 2x上极限的正常或天冬氨酸转氨酸酶（AST/SGOT）值> 2x上限> 2倍。
- 在第1天前3个月内，捐赠或损失了450 mL或更多的血液体积（包括血浆术），或者在3个月内输血。
- 具有异常（临床意义）心电图（ECG）的病史。必须批准任何患有异常（临床意义）ECG的参与者（非临床意义），并由首席研究员签名记录。
- 具有异常筛查或第1天的生命体征值，表明具有临床意义的潜在疾病。
- 有自杀的风险，在过去的一年内已自杀企图，或者目前具有积极的自杀念头。根据先前对FXS患者的FDA管制研究，该决定将包括3个问题。 1）该主题是否自杀了？ 2）主题是否表达了任何（积极的）自杀念头或打算伤害他/她自己或其他人？ 3）自我伤害行为的严重性或频率是否显着增加，或者对他人的伤害，以使持续的安全是一个问题？
- B12的实验室异常或其他可能有助于认知或参与研究的常见实验室参数
- 在调查员或赞助商的看来，参与者不适合将其纳入研究。
联系人和位置
联系人
| 联系人：劳伦·费多（Lauren Fedor） | 856-566-6003 | fedor@rowan.edu |
位置
| 美国，新泽西州 | |
| 罗文大学骨病学院 | 招募 |
| 斯特拉特福德，新泽西州，美国，08084 | |
| 联系人：Lauren Fedor 856-566-6003 Fedor@rowan.edu | |
赞助商和合作者
罗文大学
Fraxa Research Foundation
宾夕法尼亚大学
调查人员
| 首席研究员： | 肖恩·麦克布赖德（Sean McBride），医学博士 | 罗文大学 |
| 追踪信息 | |||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2019年10月24日 | ||||||
| 第一个发布日期icmje | 2019年10月28日 | ||||||
| 上次更新发布日期 | 2019年10月31日 | ||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2019年10月29日 | ||||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年3月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 通过研究过程中报告的不良事件的数量评估，二甲双胍在脆弱X综合征患者中的安全性和耐受性。 [时间范围：1 - 2年] 通过报告的不良事件的数量测量，使用安全监控统一报告表（SMURF）评估，修改用于二甲双胍 | ||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 确定二甲双胍在脆弱X综合征患者中的安全性和耐受性：报告的不良事件数量[时间范围：1-2年] 通过报告的不良事件的数量测量，使用安全监控统一报告表（SMURF）评估，修改用于二甲双胍 | ||||||
| 改变历史 | |||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE | 从基线到结束[时间范围：1-2年] 通过在整个研究期间进行的各种问卷和评估来衡量 | ||||||
| 原始的次要结果措施ICMJE | 确定二甲双胍在改善认知，睡眠，注意力或焦虑方面是否比安慰剂更有效。 [时间范围：1 - 2年] 通过在整个研究期间进行的各种问卷和评估来衡量 | ||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||
| 描述性信息 | |||||||
| 简短的标题ICMJE | 脆弱X患者的二甲双胍 | ||||||
| 官方标题ICMJE | 二甲双胍治疗的平行组设计在脆弱X综合征患者的安全性和对认知，焦虑，注意力和生物标志物的影响的患者中随机双盲试验 | ||||||
| 简要摘要 | 该试验的目的是研究二甲双胍在脆弱X综合征（FXS）患者治疗中的使用。二甲双胍是FDA批准的化合物，具有既定的安全性和最小副作用，该化合物专门针对FXS中病理生理学的多个方面。这是一项随机的双盲安慰剂对照的2臂平行组设计研究，对FXS受试者中的药物二甲双胍和安慰剂研究，具有针对安全性/耐受性的主要结果，以及有关认知，注意力，焦虑，睡眠和生理学的次要结果指标和生化生物标志物。 | ||||||
| 详细说明 | 该试验将是一项随机的安慰剂控制的，双盲的，平行的群体设计研究研究对二甲双胍的治疗研究，对安全性/耐受性的主要结果，次要结果测量对认知影响的影响（包括社会和重复行为），注意力，焦虑，焦虑，焦虑，以及FXS患者的生理和生化生物标志物。 FXS代表了定义明确的ASD人群，在该人群中测试特定的目标治疗，以了解一组明确的认知和生物测定措施。 试验长度旨在了解药物是否可以改善认知结果指标。研究持续时间包括筛查期和24周的单盲药物/安慰剂期。 | ||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段1 阶段2 | ||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 掩盖：四倍（参与者，护理提供者，调查员，成果评估者） 主要目的：治疗 | ||||||
| 条件ICMJE | 脆弱的X综合征 | ||||||
| 干预ICMJE |
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| 研究臂ICMJE |
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| 出版物 * | 不提供 | ||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||
| 招聘信息 | |||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||
| 估计注册ICMJE | 40 | ||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2021年3月 | ||||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年3月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
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| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 18年至50年（成人） | ||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||||
| 删除了位置国家 | |||||||
| 管理信息 | |||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04141163 | ||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | Pro2018000310 | ||||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||||
| 责任方 | 罗文大学肖恩·麦克布赖德（Sean McBride），医学博士 | ||||||
| 研究赞助商ICMJE | 罗文大学 | ||||||
| 合作者ICMJE |
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| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | 罗文大学 | ||||||
| 验证日期 | 2019年10月 | ||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||
