• γ-珠蛋白重新激活自体造血干细胞的安全评估[时间范围：移植后6个月]
  雕刻的比例；总体生存。
• 不良事件的发病率和严重性是根据NCI-CTCAE V5.0计算机评估的安全性和耐受性不良事件的量度[时间范围：移植后最多6个月]
  移植后AES和SAE的发病率

纳入标准：

• 充分理解并自愿签署知情同意。 5-15岁。至少一名法定监护人和/或受试者签署知情同意。
• 在临床上被诊断为β-丘脑贫血主要，包括β0β0，β+β0，βEβ0基因型，包括β0β0，β0β0。
• 对EBV，HIV，CMV，TP，HAV，HBV和HCV的受试者。
• 受试者的身体状况有资格获得自体干细胞移植。

排除标准：

• 可以接受同种异性造血干细胞移植的受试者，并具有可用的完全匹配的相关供体。
• 活性细菌，病毒或真菌感染。
• 在3个月前用促红细胞生成素治疗。
• 直系亲属患有任何已知的血液学肿瘤。
• 严重的精神疾病的受试者无法合作。
• 最近被诊断为疟疾。
• 复杂自身免疫性疾病的病史。
• 持续的天冬氨酸转氨酶（AST），丙氨酸转氨酶（ALT）或总胆红素值> 3 x正常的上限（ULN）。
• 患有严重心脏，肺和肾脏疾病的受试者。
• 用严重的铁超负荷，血清铁蛋白> 5000mg/ml。
• 由主持人医师或研究者确定的任何其他条件都将使受试者不符合HSCT的资格。
• 正在接受另一项临床研究或接受另一种基因治疗的受试者。
• 受试者或监护人抵制了主治医生的指导。
• 研究人员认为不适合参加这项临床研究的受试者。