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出境医 / 临床实验 / 维生素E混合生育酚在肌萎缩性侧索硬化症患者(ALS)中的功效和安全性

维生素E混合生育酚在肌萎缩性侧索硬化症患者(ALS)中的功效和安全性

研究描述
简要摘要:

目前在ALS中没有有效的治疗方法。假设氧化应激,可能与其他神经退行性过程相互作用,在发病机理中起主要作用。这些包括促进谷氨酸兴奋性,线粒体功能障碍和轴突功能障碍的机制。

在一种临床表型类似于ALS的疾病的疾病的转基因小鼠模型中,饮食维生素E补充延迟了疾病的发作和进展减慢,尽管它没有延长生存率。当在人类试验中用作实验疗法时,维生素E不会显着影响生存,但可能会减慢ALS的进展。两项大型的前瞻性流行病学研究表明,长期使用维生素E补充剂可能与ALS或ALS死亡的风险成反比。在另一项研究中,较高的基线血清α-生育酚与随后的ALS风险较低有关。在基线血清α-生育酚水平低于中值水平的受试者中可以看到适度的,不重要的保护作用。在当前的研究中,我们旨在研究生育三烯对ALS患者的影响,尤其是在延迟疾病进展以及评估这组患者的安全性方面的影响。


病情或疾病 干预/治疗阶段
肌萎缩性侧硬化症饮食补充剂:生育三烯醇饮食补充剂:安慰剂阶段2

学习规划
研究信息的布局表
研究类型介入(临床试验)
估计入学人数 20名参与者
分配:随机
干预模型:并行分配
掩蔽:四人(参与者,护理提供者,调查员,成果评估者)
主要意图:治疗
官方标题:维生素E混合生育酚在肌萎缩性侧面硬化症患者(ALS)中的功效和安全性:一项试点探索性研究
实际学习开始日期 2019年6月17日
估计的初级完成日期 2020年4月1日
估计 学习完成日期 2020年9月1日
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
主动比较器:治疗组
这是一项飞行员,随机,双盲,安慰剂对照,平行组研究,以评估ALS患者的24周育三烯醇(Tocovid Suprabio)的影响。每天400毫克。
饮食补充:生育三烯醇
生育三烯醇作为一种有效的抗氧化剂来调节氧化应激和炎症反应

安慰剂比较器:安慰剂组
这是一项飞行员,随机,双盲,安慰剂对照,平行组研究,以评估24周育三烯酚(tocovid suprabio)补充ALS患者的影响。安慰剂的外观相似,但不含有植物三烯醇,由棕榈油组成。
饮食补充剂:安慰剂
安慰剂的外观相似,但不包含生育三烯醇,由棕榈油组成

结果措施
主要结果指标
  1. 基线时修订后的ALS功能评级量表(ALSFRS-R)的平均变化和治疗组差异之间的6个月。 [时间范围:6个月]
    根据特定时间点,治疗组差异之间ALSFRS-R的累积评分,口服混合生育酚在ALS患者延迟疾病进展方面的疗效。


次要结果度量
  1. 每次访问[时间范围:6个月],都监测与治疗相关的不良事件,血液学,肾脏和肝脏概况的参与者人数
    ALS患者的口服混合生育酚的安全性


资格标准
有资格信息的布局表
有资格学习的年龄:儿童,成人,老年人
有资格学习的男女:全部
接受健康的志愿者:
标准

纳入标准:

  • 在筛查和入学前的12周观察期间,ALSFRS-R分数的1-4分降低1-4点的患者
  • ALS诊断后不到2年的患者。
  • 没有呼吸道症状的患者(呼呼,呼吸困难)
  • 能够给予签署的知情同意

排除标准:

  • 发生呼吸衰竭的患者需要通风
  • 患有不安全吞咽的患者需要肠内喂食管插入
  • 患有其他神经退行性疾病的患者,例如帕金森氏病和严重的精神健康疾病
  • 可能会影响安全/功效评估的某些伴随疾病的患者,即在过去5年内,充血性心脏病,肝病,肾衰竭,出血性疾病和其他自身免疫性疾病等。
  • 怀孕,哺乳,可能是怀孕的患者。
  • 服用维生素E生育酚或生育三烯醇的患者在筛查和随机化后的1个月内服用。
  • 在同意前12周内参加了其他试验或目前正在参加其他临床试验的患者。
  • 除非愿意采取有效的避孕措施,否则有潜力或养育母亲的儿童妇女。
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人:Piek Lian Wang +603-79492622 wangpl@ummc.edu.my

位置
布局表以获取位置信息
马来西亚
临床调查中心(CIC)招募
马来西亚吉隆坡,59100
联系人:Piek Lian Wang +603-79492622 wangpl@ummc.edu.my
首席研究员:Nortina Shahrizaila
赞助商和合作者
马来亚大学
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2019年10月21日
第一个发布日期icmje 2019年10月25日
上次更新发布日期2019年10月25日
实际学习开始日期ICMJE 2019年6月17日
估计的初级完成日期2020年4月1日(主要结果度量的最终数据收集日期)
当前的主要结果度量ICMJE
(提交:2019年10月23日)
基线时修订后的ALS功能评级量表(ALSFRS-R)的平均变化和治疗组差异之间的6个月。 [时间范围:6个月]
根据特定时间点,治疗组差异之间ALSFRS-R的累积评分,口服混合生育酚在ALS患者延迟疾病进展方面的疗效。
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史没有发布更改
当前的次要结果度量ICMJE
(提交:2019年10月23日)
每次访问[时间范围:6个月],都监测与治疗相关的不良事件,血液学,肾脏和肝脏概况的参与者人数
ALS患者的口服混合生育酚的安全性
原始的次要结果措施ICMJE与电流相同
当前其他预先指定的结果指标不提供
原始其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE维生素E混合生育酚在肌萎缩性侧索硬化症患者(ALS)中的功效和安全性
官方标题ICMJE维生素E混合生育酚在肌萎缩性侧面硬化症患者(ALS)中的功效和安全性:一项试点探索性研究
简要摘要

目前在ALS中没有有效的治疗方法。假设氧化应激,可能与其他神经退行性过程相互作用,在发病机理中起主要作用。这些包括促进谷氨酸兴奋性,线粒体功能障碍和轴突功能障碍的机制。

在一种临床表型类似于ALS的疾病的疾病的转基因小鼠模型中,饮食维生素E补充延迟了疾病的发作和进展减慢,尽管它没有延长生存率。当在人类试验中用作实验疗法时,维生素E不会显着影响生存,但可能会减慢ALS的进展。两项大型的前瞻性流行病学研究表明,长期使用维生素E补充剂可能与ALS或ALS死亡的风险成反比。在另一项研究中,较高的基线血清α-生育酚与随后的ALS风险较低有关。在基线血清α-生育酚水平低于中值水平的受试者中可以看到适度的,不重要的保护作用。在当前的研究中,我们旨在研究生育三烯对ALS患者的影响,尤其是在延迟疾病进展以及评估这组患者的安全性方面的影响。

详细说明不提供
研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段2
研究设计ICMJE分配:随机
干预模型:平行分配
掩盖:四倍(参与者,护理提供者,调查员,成果评估者)
主要目的:治疗
条件ICMJE肌萎缩性侧硬化症
干预ICMJE
  • 饮食补充:生育三烯醇
    生育三烯醇作为一种有效的抗氧化剂来调节氧化应激和炎症反应
  • 饮食补充剂:安慰剂
    安慰剂的外观相似,但不包含生育三烯醇,由棕榈油组成
研究臂ICMJE
  • 主动比较器:治疗组
    这是一项飞行员,随机,双盲,安慰剂对照,平行组研究,以评估ALS患者的24周育三烯醇(Tocovid Suprabio)的影响。每天400毫克。
    干预:饮食补充:生育三烯醇
  • 安慰剂比较器:安慰剂组
    这是一项飞行员,随机,双盲,安慰剂对照,平行组研究,以评估24周育三烯酚(tocovid suprabio)补充ALS患者的影响。安慰剂的外观相似,但不含有植物三烯醇,由棕榈油组成。
    干预:饮食补充剂:安慰剂
出版物 *不提供

*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符(NCT编号)的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE招募
估计注册ICMJE
(提交:2019年10月23日)
20
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2020年9月1日
估计的初级完成日期2020年4月1日(主要结果度量的最终数据收集日期)
资格标准ICMJE

纳入标准:

  • 在筛查和入学前的12周观察期间,ALSFRS-R分数的1-4分降低1-4点的患者
  • ALS诊断后不到2年的患者。
  • 没有呼吸道症状的患者(呼呼,呼吸困难)
  • 能够给予签署的知情同意

排除标准:

  • 发生呼吸衰竭的患者需要通风
  • 患有不安全吞咽的患者需要肠内喂食管插入
  • 患有其他神经退行性疾病的患者,例如帕金森氏病和严重的精神健康疾病
  • 可能会影响安全/功效评估的某些伴随疾病的患者,即在过去5年内,充血性心脏病,肝病,肾衰竭,出血性疾病和其他自身免疫性疾病等。
  • 怀孕,哺乳,可能是怀孕的患者。
  • 服用维生素E生育酚或生育三烯醇的患者在筛查和随机化后的1个月内服用。
  • 在同意前12周内参加了其他试验或目前正在参加其他临床试验的患者。
  • 除非愿意采取有效的避孕措施,否则有潜力或养育母亲的儿童妇女。
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女:全部
年龄ICMJE儿童,成人,老年人
接受健康的志愿者ICMJE
联系ICMJE
联系人:Piek Lian Wang +603-79492622 wangpl@ummc.edu.my
列出的位置国家ICMJE马来西亚
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04140136
其他研究ID编号ICMJE 2018613-6392
有数据监测委员会是的
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物:
研究美国FDA调节的设备产品:
IPD共享语句ICMJE不提供
责任方马来亚大学Nortina Shahrizaila教授
研究赞助商ICMJE马来亚大学
合作者ICMJE不提供
研究人员ICMJE不提供
PRS帐户马来亚大学
验证日期2019年10月

国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素