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碳酸在有机酸血症中的长期疗效。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 丙酸血症（PA），甲基丙二酸酸血症（MMA） | 药物：碳酸（Carbaglu®） | 不适用 |
研究程序：
A.学习期：24个月；治疗期：12个月。
B.患者除标准治疗（蛋白质限制饮食，L-肉碱，甲硝唑和维生素B12）外，还将接受50 mg/kg/天的碳酸（Carbaglu®）。
C.患者需要定期回来在第0天，第3个月，第6个月和第12个月进行后续检查。
D.患者应报告治疗期间发生的任何不良事件。
E.在治疗期间，将记录患者因高症，氨水，氨基酸分析，尿中有机酸分析，血浆氨基酸分析引起的紧急就诊数量。
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 5名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 评估丙酸（Carbaglu®）在丙酸血症（PA）或甲基甲酸酸血症（MMA）患者中使用碳酸（Carbaglu®）的长期有效性和安全性。 |
| 实际学习开始日期 ： | 2019年11月28日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2021年12月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2021年12月 |
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：接受碳酸酸 实验案例_碳酸 | 药物：碳酸（Carbaglu®） A.学习期：24个月；治疗期：12个月。 B.患者除标准治疗（蛋白质限制饮食，L-肉碱，甲硝唑和维生素B12）外，还将接受50 mg/kg/天的碳酸（Carbaglu®）50 mg/kg/day。 C.患者需要定期回来在第0天，第3个月，第6个月和第12个月进行后续检查。 D.患者应报告治疗期间发生的任何不良事件。 E.在治疗期间，将记录患者因高症，氨水，氨基酸分析，尿中有机酸分析，血浆氨基酸分析引起的紧急就诊数量。 |
- 在12个月内因高症血症引起的紧急访问数量[时间范围：12个月]不良事件
- 是由于开始治疗的高症血症而首次访问急诊室的时间[时间范围：12个月]不良事件
- 血浆氨水水平的评估[时间范围：基线，3,6,9和12，在接受Carbaglu后几个月。这是给出的在研究治疗期间血浆氨水水平。
- 住院天数[时间范围：12个月]研究期间住院时间的数量。
- 酰基肉碱水平的评估[时间范围：基线，3,6,9和12，在接受Carbaglu后几个月。这是给出的所有患者的酰基肉碱水平
- 尿液有机酸水平的评估[时间范围：基线，3,6,9和12，在接受Carbaglu后几个月。这是给出的测量两种疾病的尿液有机酸水平。
- 评估血浆氨基酸水平[时间范围：基线，3,6,9和12，在接受Carbaglu后几个月。这是给出的测量两种疾病的血浆氨基酸水平。
| 有资格学习的年龄： | 18岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 是的 |
纳入标准：
PA或MMA使用以下标准确认：
- PA confirmed by the measurement of acylcarnitine profile, urine organic acid, measurement of propionyl Co-A carboxylase in leukocytes or cultured fibroblasts or by DNA molecular testing of PCCA (Propionyl CoA Carboxylase, Alpha Polypeptide) or PCCB (propionyl CoA carboxylase, beta polypeptide)基因
- MMA通过测量酰基肉碱谱，尿液有机酸，甲基氨基酰基co-A突变酶在培养成纤维细胞中的测量或Mutgene的DNA分子测试。
- 18岁以下的男性或女子女。
- 以前患有高症（NH3≧100UM）。
- 在过去30天内不参加任何其他临床试验
排除标准：
- 患有其他有机酸血症或任何其他因血症血症的患者
- 患者接受其他研究治疗PA或MMA
- 患有PA或MMA以及其他遗传遗传状况或先天异常的患者
- 对Carbaglu®的超敏反应或药物过敏的历史
| 台湾 | |
| 台湾国家医院 | |
| 台湾台北，10041 | |
| 首席研究员： | Ni-Chung Lee，医学博士，博士 | 台湾国家医院 |
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年2月24日 | ||||
| 第一个发布日期icmje | 2020年2月26日 | ||||
| 上次更新发布日期 | 2020年2月26日 | ||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2019年11月28日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年12月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 在12个月内因高症血症引起的紧急访问数量[时间范围：12个月] 不良事件 | ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | 没有发布更改 | ||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始的次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | 碳酸在有机酸血症中的长期疗效。 | ||||
| 官方标题ICMJE | 评估丙酸（Carbaglu®）在丙酸血症（PA）或甲基甲酸酸血症（MMA）患者中使用碳酸（Carbaglu®）的长期有效性和安全性。 | ||||
| 简要摘要 | 评估丙酸（Carbaglu®）在丙酸血症（PA）或甲基甲酸酸血症（MMA）患者中使用碳酸（Carbaglu®）的长期有效性和安全性。 | ||||
| 详细说明 | 研究程序： A.学习期：24个月；治疗期：12个月。 B.患者除标准治疗（蛋白质限制饮食，L-肉碱，甲硝唑和维生素B12）外，还将接受50 mg/kg/天的碳酸（Carbaglu®）。 C.患者需要定期回来在第0天，第3个月，第6个月和第12个月进行后续检查。 D.患者应报告治疗期间发生的任何不良事件。 E.在治疗期间，将记录患者因高症，氨水，氨基酸分析，尿中有机酸分析，血浆氨基酸分析引起的紧急就诊数量。 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 不适用 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单一组分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE | 丙酸血症（PA），甲基丙二酸酸血症（MMA） | ||||
| 干预ICMJE | 药物：碳酸（Carbaglu®） A.学习期：24个月；治疗期：12个月。 B.患者除标准治疗（蛋白质限制饮食，L-肉碱，甲硝唑和维生素B12）外，还将接受50 mg/kg/天的碳酸（Carbaglu®）50 mg/kg/day。 C.患者需要定期回来在第0天，第3个月，第6个月和第12个月进行后续检查。 D.患者应报告治疗期间发生的任何不良事件。 E.在治疗期间，将记录患者因高症，氨水，氨基酸分析，尿中有机酸分析，血浆氨基酸分析引起的紧急就诊数量。 | ||||
| 研究臂ICMJE | 实验：接受碳酸酸 实验案例_碳酸 干预：药物：碳酸（Carbaglu®） | ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 通过邀请注册 | ||||
| 估计注册ICMJE | 5 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2021年12月 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年12月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
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| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 18岁以上（成人，老年人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 是的 | ||||
| 联系ICMJE | 仅当研究招募主题时才显示联系信息 | ||||
| 列出的位置国家ICMJE | 台湾 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04284917 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | 201810033MIPB | ||||
| 有数据监测委员会 | 不提供 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||
| 责任方 | 台湾国家医院 | ||||
| 研究赞助商ICMJE | 台湾国家医院 | ||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | 台湾国家医院 | ||||
| 验证日期 | 2019年11月 | ||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||