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克里佐替尼对2型神经纤维瘤病的儿童和成人的临床试验和进行性前庭sch纳马瘤（NF110）
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 神经纤维瘤病2进行性前庭切型瘤（VS） | 药物：crizotinib | 阶段2 |
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 19名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 干预模型描述： | 患有2型神经纤维瘤病的受试者（NF2）和进行性前庭切型瘤（VS）将用口服的crizotinib治疗。在连续28天的连续治疗周期中，最多12个周期，将连续服用crizotinib，直到疾病进展或不可接受的毒性。临床反应将在每三个周期结束时通过MRI（体积，主要目标）和听力学评估。具有体积肿瘤进展的受试者将被取消方案。完成12个没有疾病进展的治疗周期的患者，但在接下来的24周内显示疾病的进展（定义为靶向肿瘤量> 20％，与治疗量相比增加了20％），将有资格在研究中进行研究，以进行研究。只要他们仍然符合学习资格标准，多达48个星期。 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 其他 |
| 官方标题： | 开放标签，第2阶段的crizotinib对2型神经纤维瘤病的儿童和成人和成人的临床试验 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年2月18日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2025年8月18日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2025年12月31日 |
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 打开标签连续处理 患有2型神经纤维瘤病的受试者（NF2）和进行性前庭切型瘤（VS）将用口服的crizotinib治疗。在连续28天的连续治疗周期中，最多12个周期，将连续服用crizotinib，直到疾病进展或不可接受的毒性。临床反应将在每三个周期结束时通过MRI（体积，主要目标）和听力学评估。具有体积肿瘤进展的受试者将被取消方案。完成12个没有疾病进展的治疗周期的患者，但在接下来的24周内显示疾病的进展（定义为靶向肿瘤量> 20％，与治疗量相比增加了20％），将有资格在研究中进行研究，以进行研究。只要他们仍然符合学习资格标准，多达48个星期。 | 药物：crizotinib 口服 |
- 体积响应率[时间范围：最多48周]在多达12个周期（48周）治疗期间，在NF2患者中，估计最佳客观体积反应率（IE最大肿瘤收缩率）对Crizotinib估计了Crizotinib。
| 有资格学习的年龄： | 6岁以上（儿童，成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
纳入标准：
参与者必须符合筛查考试的以下标准，才有资格参加研究：
患者必须通过履行国家卫生研究院（NIH）标准或曼彻斯特标准，或通过检测NF2基因的病因突变来确认对神经纤维瘤病2的诊断。
NIH标准包括：
- 双侧前庭schwannomas或
- 具有NF2的一级亲戚和单侧的第八神经量或
- 以下两个：神经纤维瘤，脑膜瘤，神经胶质瘤，切氏瘤，幼体后囊皮不透明度。
曼彻斯特的标准包括：
- 双侧前庭schwannomas，或具有NF2的一级亲戚，单侧第八神经质量或 - 两个：神经纤维瘤，脑膜瘤，胶质瘤，胶质瘤，schwannoma，少年后囊膜下囊肿或
- 单侧前庭造口瘤和任何两个：神经纤维瘤，脑膜瘤，神经胶质瘤，切氏瘤，少年后膜下胸膜不透明度或
- 多个脑膜瘤（两个或多个）和单侧前庭造型瘤或
- 任何两个：切瓦纳瘤，神经胶质瘤，神经纤维瘤，白内障。
患者必须患有进行性和可测量的疾病，定义为至少具有以下质量：
- ≥0.75mL（在体积分析上）可以通过对比增强的颅MRI扫描来准确测量，并通过内部听觉运河进行精细切割（1 mM切片，没有跳过）
- MRI在过去18个月中进展的MRI证据（定义为≥20％的年度量增加）
年龄≥6岁的治疗。
预期寿命超过1年。
Lansky/Karnofsky性能状态≥60
器官和骨髓功能如下所定义：
- 绝对中性粒细胞计数≥1,500/μl
- 血小板≥100,000/μl
- ≤1.5x正常机构上限以内的总胆红素
- AST（SGOT）/ALT（SGPT）≤2.5x正常机构上限
- 患者必须具有肌酐清除率或放射性同位素GFR≥60ml/min/1.73≥60ml/min/1.73 m2或基于下表中描述的年龄/性别的正常血清肌酐：
- 年龄：男性最大血清肌酐（mg/dl），女性为6至<10年，女性为1
- 年龄：10至<13岁，男性最大血清肌酐（mg/dl）为1.2，女性为1.2
- 年龄：13至<16岁，男性最大血清肌酐（mg/dl）为1.5，女性为1.4
- 年龄：≥16岁，男性最大血清肌酐（mg/dl）为1.7，女性为1.4
该表中的阈值肌酐值源自Schwartz公式，用于估算使用CDC发布的儿童长度和身材数据的GFR。
从任何先前的化学疗法，生物修饰剂或放射治疗的急性毒性作用中完全恢复
任何神经系统缺陷都必须稳定≥1周
患者或父母/法律监护人必须能够提供已签署的知情同意和同意（适用于未成年人）
排除标准：
在筛查中表现出以下任何条件的参与者将不符合参加研究的资格。
目前接受医疗抗癌疗法或在研究药物开始后4周内接受过医学抗癌疗法的患者（包括化学疗法和分子靶向剂），因为这些可能会干扰研究药物
单克隆抗体治疗和/或具有长时间寿命的药物：至少三个半衰期必须从最后一个剂量开始。
在入学前1年内或在入学前4周内进行任何辐射疗法的放射疗法靶向肿瘤，因为这些疗法可能会干扰我们评估研究药物反应的能力
前4周内用任何研究药物治疗，因为它们可能会干扰研究药物
不稳定或快速进行性疾病，包括需要糖皮质激素来控制大脑或脊柱肿瘤的患者，因为这将代表无法遵守研究要求的高风险
Use of drugs or foods that are known potent CYP3A4 inhibitors, including but not limited to ketoconazole, itraconazole, miconazole, clarithromycin, erythromycin, ritonavir, indinavir, nelfinavir, saquinavir, amprenavir, delavirdine, nefazodone, diltiazem, verapamil, and grapefruit juice, as这将干扰研究药物代谢
使用已知有效CYP3A4诱导剂的药物，包括但不限于卡马西平，苯巴比妥，苯苯苯苯酚，利福布丁，利福平，蒂普拉纳维尔，利托纳维尔和圣约翰麦芽汁
使用具有狭窄治疗指标的CYP3A4底物的药物，包括但不限于吡喃二氮，阿拉唑仑，三唑仑，二羟胺，麦角胺，阿斯特梅唑，astemizole，cisapride，scapride，terfenadine和halofantrine，以及这些都会与此研究的药物融合，
CTCAE≥2级的持续心脏心律失常，不受控制的任何等级或延长QTC间隔（> 480毫秒），因为这些疾病患者有望与研究药物有关的心脏毒性具有增加的风险
患有任何严重和/或不受控制的医疗状况或其他可能影响其研究参与的患者，例如：
- 纽约心脏协会III或IV的症状充血性心力衰竭
- 不稳定的心绞痛，有症状的充血性心力衰竭，心肌梗塞在开始研究药物后6个月内，严重的不受控制的心律失常或任何其他临床意义的心脏病
- 严重受损的肺功能定义为肺活量测定法和DLCO，是正常预测值和/或O2饱和度的50％，在房间空气上静止90％或以下
- 活性（急性或慢性）或不受控制的严重感染肝病，例如肝硬化或严重的肝损伤（Child-Pugh C类）
胃肠道功能或胃肠道疾病的损害可能会显着改变克罗唑替尼的吸收（例如，溃疡性疾病，不受控制的恶心，呕吐，腹泻，不良吸收综合征或小肠肠切除）
怀孕或母乳喂养的女性患者，或不使用有效避孕方法的生殖潜力的成年人。在整个试验中，必须在最后剂量的研究药物后90天使用足够的避孕药，因为尚不清楚克里佐替尼对未出生的胎儿的影响。生育潜力的女性必须在服用克唑替尼之前的7天内进行阴性血清妊娠试验。
性伴侣的男性患者是具有儿童承受潜力的妇女，在研究期间和最后剂量的研究药物后的90天内不愿意使用足够的避孕药。
与医疗方案的重要史，会危害遵守研究疗法的历史
不愿或无法遵守研究方案的患者
| 联系人：MATTHIAS KARAJANNIS，医学博士 | 212-639-3171 | karajanm@mskcc.org | |
| 联系人：Karen A Cole-plourde，BS | 205-934-5140 | kplourde@uab.edu |
显示17个研究地点
| 研究主任： | Bruce R Korf，医学博士，博士 | 伯明翰阿拉巴马大学 | |
| 学习主席： | MATTHIAS A KARAJANNIS，医学博士，MS | 纪念斯隆·克特林癌中心 |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年2月22日 | ||||||||
| 第一个发布日期icmje | 2020年2月25日 | ||||||||
| 上次更新发布日期 | 2021年2月4日 | ||||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年2月18日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2025年8月18日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 体积响应率[时间范围：最多48周] 在多达12个周期（48周）治疗期间，在NF2患者中，估计最佳客观体积反应率（IE最大肿瘤收缩率）对Crizotinib估计了Crizotinib。 | ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 原始的次要结果措施ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | 克里佐替尼对2型神经纤维瘤病的儿童和成人的临床试验和进行性前庭sch瘤 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 开放标签，第2阶段的crizotinib对2型神经纤维瘤病的儿童和成人和成人的临床试验 | ||||||||
| 简要摘要 | 患有2型神经纤维瘤病的受试者（NF2）和进行性前庭切型瘤（VS）将用口服的crizotinib治疗。在连续28天的连续治疗周期中，最多12个周期，将连续服用crizotinib，直到疾病进展或不可接受的毒性。 | ||||||||
| 详细说明 | 患有2型神经纤维瘤病的受试者（NF2）和进行性前庭切型瘤（VS）将用口服的crizotinib治疗。在连续28天的连续治疗周期中，最多12个周期，将连续服用crizotinib，直到疾病进展或不可接受的毒性。临床反应将在每三个周期结束时通过MRI（体积，主要目标）和听力学评估。具有体积肿瘤进展的受试者将被取消方案。完成12个没有疾病进展的治疗周期的患者，但在接下来的24周内显示疾病的进展（定义为靶向肿瘤量> 20％，与治疗量相比增加了20％），将有资格在研究中进行研究，以进行研究。只要他们仍然符合学习资格标准，多达48个星期。 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单一组分配 干预模型描述： 患有2型神经纤维瘤病的受试者（NF2）和进行性前庭切型瘤（VS）将用口服的crizotinib治疗。在连续28天的连续治疗周期中，最多12个周期，将连续服用crizotinib，直到疾病进展或不可接受的毒性。临床反应将在每三个周期结束时通过MRI（体积，主要目标）和听力学评估。具有体积肿瘤进展的受试者将被取消方案。完成12个没有疾病进展的治疗周期的患者，但在接下来的24周内显示疾病的进展（定义为靶向肿瘤量> 20％，与治疗量相比增加了20％），将有资格在研究中进行研究，以进行研究。只要他们仍然符合学习资格标准，多达48个星期。 掩蔽：无（打开标签）主要目的：其他 | ||||||||
| 条件ICMJE |
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| 干预ICMJE | 药物：crizotinib 口服 | ||||||||
| 研究臂ICMJE | 打开标签连续处理 患有2型神经纤维瘤病的受试者（NF2）和进行性前庭切型瘤（VS）将用口服的crizotinib治疗。在连续28天的连续治疗周期中，最多12个周期，将连续服用crizotinib，直到疾病进展或不可接受的毒性。临床反应将在每三个周期结束时通过MRI（体积，主要目标）和听力学评估。具有体积肿瘤进展的受试者将被取消方案。完成12个没有疾病进展的治疗周期的患者，但在接下来的24周内显示疾病的进展（定义为靶向肿瘤量> 20％，与治疗量相比增加了20％），将有资格在研究中进行研究，以进行研究。只要他们仍然符合学习资格标准，多达48个星期。 干预：药物：克里佐蒂尼 | ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 19 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2025年12月31日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2025年8月18日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准： 参与者必须符合筛查考试的以下标准，才有资格参加研究： 患者必须通过履行国家卫生研究院（NIH）标准或曼彻斯特标准，或通过检测NF2基因的病因突变来确认对神经纤维瘤病2的诊断。 NIH标准包括：
曼彻斯特的标准包括：
患者必须患有进行性和可测量的疾病，定义为至少具有以下质量：
年龄≥6岁的治疗。 预期寿命超过1年。 Lansky/Karnofsky性能状态≥60 器官和骨髓功能如下所定义：
该表中的阈值肌酐值源自Schwartz公式，用于估算使用CDC发布的儿童长度和身材数据的GFR。 从任何先前的化学疗法，生物修饰剂或放射治疗的急性毒性作用中完全恢复 任何神经系统缺陷都必须稳定≥1周 患者或父母/法律监护人必须能够提供已签署的知情同意和同意（适用于未成年人） 排除标准： 在筛查中表现出以下任何条件的参与者将不符合参加研究的资格。 目前接受医疗抗癌疗法或在研究药物开始后4周内接受过医学抗癌疗法的患者（包括化学疗法和分子靶向剂），因为这些可能会干扰研究药物 单克隆抗体治疗和/或具有长时间寿命的药物：至少三个半衰期必须从最后一个剂量开始。 在入学前1年内或在入学前4周内进行任何辐射疗法的放射疗法靶向肿瘤，因为这些疗法可能会干扰我们评估研究药物反应的能力 前4周内用任何研究药物治疗，因为它们可能会干扰研究药物 不稳定或快速进行性疾病，包括需要糖皮质激素来控制大脑或脊柱肿瘤的患者，因为这将代表无法遵守研究要求的高风险 Use of drugs or foods that are known potent CYP3A4 inhibitors, including but not limited to ketoconazole, itraconazole, miconazole, clarithromycin, erythromycin, ritonavir, indinavir, nelfinavir, saquinavir, amprenavir, delavirdine, nefazodone, diltiazem, verapamil, and grapefruit juice, as这将干扰研究药物代谢 使用已知有效CYP3A4诱导剂的药物，包括但不限于卡马西平，苯巴比妥，苯苯苯苯酚，利福布丁，利福平，蒂普拉纳维尔，利托纳维尔和圣约翰麦芽汁 使用具有狭窄治疗指标的CYP3A4底物的药物，包括但不限于吡喃二氮，阿拉唑仑，三唑仑，二羟胺，麦角胺，阿斯特梅唑，astemizole，cisapride，scapride，terfenadine和halofantrine，以及这些都会与此研究的药物融合， CTCAE≥2级的持续心脏心律失常，不受控制的任何等级或延长QTC间隔（> 480毫秒），因为这些疾病患者有望与研究药物有关的心脏毒性具有增加的风险 患有任何严重和/或不受控制的医疗状况或其他可能影响其研究参与的患者，例如：
胃肠道功能或胃肠道疾病的损害可能会显着改变克罗唑替尼的吸收（例如，溃疡性疾病，不受控制的恶心，呕吐，腹泻，不良吸收综合征或小肠肠切除） 怀孕或母乳喂养的女性患者，或不使用有效避孕方法的生殖潜力的成年人。在整个试验中，必须在最后剂量的研究药物后90天使用足够的避孕药，因为尚不清楚克里佐替尼对未出生的胎儿的影响。生育潜力的女性必须在服用克唑替尼之前的7天内进行阴性血清妊娠试验。 性伴侣的男性患者是具有儿童承受潜力的妇女，在研究期间和最后剂量的研究药物后的90天内不愿意使用足够的避孕药。 与医疗方案的重要史，会危害遵守研究疗法的历史 不愿或无法遵守研究方案的患者 | ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 6岁以上（儿童，成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04283669 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | IRB-300003645 W81XWH-17-2-0037（其他赠款/资金编号：美国陆军国防部CDMRP） | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | 阿拉巴马大学伯明翰大学医学博士布鲁斯·科夫（Bruce Korf） | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 伯明翰阿拉巴马大学 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 纪念斯隆·克特林癌中心 | ||||||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | 伯明翰阿拉巴马大学 | ||||||||
| 验证日期 | 2021年2月 | ||||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||