病情或疾病 | 干预/治疗 |
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法布里病 | 药物:agalsidase beta药物:agalsidase alpha |
研究类型 : | 观察 |
估计入学人数 : | 120名参与者 |
观察模型: | 队列 |
时间观点: | 横截面 |
官方标题: | 一项多国家时间和运动研究,以用agalsidase alfa和agalsidase beta的酶替代疗法来描述临床医生,患者及其护理人员的经验 |
实际学习开始日期 : | 2020年3月1日 |
估计的初级完成日期 : | 2021年12月1日 |
估计 学习完成日期 : | 2021年12月1日 |
组/队列 | 干预/治疗 |
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ERT(agalsidase alfa)患有Fabry病的患者 接受酶替代疗法的Fabry病患者(Agalsidase alfa) | 药物:agalsidase alpha 酶替代疗法 - 每隔一周输注一次 |
ERT上的Fabry病患者(agalsidase beta) 接受酶替代疗法的Fabry病患者(Agalsidase beta) | 药物:agalsidase beta 酶替代疗法 - 每隔一周输注一次 |
照料者 ERT上Fabry病患者的护理人员 |
与健康相关的生活质量通过12项简短表格调查[SF-12]衡量)。 SF-12V2组件摘要度量和健康领域量表是用规模或项目组成,得分水平的数量,标准和急性形式的最低和最高t分数描述的,以及与最低和最高可观察得分相关的健康状态。这些描述基于量表和度量的一般内容以及实现这些极端分数所必需的响应模式。该信息可用于总结每个组件的摘要度量和健康领域量表的衡量标准,并可以作为对SF-12V2结果进行广泛解释的基础。
这8个域表2个子量表:物理成分摘要和心理成分摘要。低分表示测量的域中的局限性。高分表明在测量的域中的限制较少。
有资格学习的年龄: | 18岁以上(成人,老年人) |
有资格学习的男女: | 全部 |
采样方法: | 非概率样本 |
患者纳入标准:
护理人员的纳入标准:
- 自我识别是对有FD患者的护理人员,已获得书面知情同意书以纳入研究。
患者排除标准:
护理人员排除标准:
- 护理人员(和/或他们支持或关心的FD患者)无法或不愿意同意学习。
联系人:Amicus Therapeutics患者倡导 | 609-662-2000 | datientAdvocacy@amicusrx.com |
美国,宾夕法尼亚州 | |
Amicus Therapeutics,Inc。 | 招募 |
费城,宾夕法尼亚州,美国,19104年 |
追踪信息 | |||||
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首先提交日期 | 2020年2月7日 | ||||
第一个发布日期 | 2020年2月24日 | ||||
上次更新发布日期 | 2021年6月4日 | ||||
实际学习开始日期 | 2020年3月1日 | ||||
估计的初级完成日期 | 2021年12月1日(主要结果指标的最终数据收集日期) | ||||
当前的主要结果指标 | HCP在FD患者中制备和给药单剂量ERT的总时间;按国家和ERT产品(agalsidase alfa或agalsidase beta)进行分层。 [时间范围:最多7周] | ||||
原始主要结果指标 | 与电流相同 | ||||
改变历史 | |||||
当前的次要结果指标 |
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原始的次要结果指标 | 与电流相同 | ||||
当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
描述性信息 | |||||
简短标题 | 一项研究,描述了患者及其临床医生通过酶替代疗法治疗Fabry病的经验。 | ||||
官方头衔 | 一项多国家时间和运动研究,以用agalsidase alfa和agalsidase beta的酶替代疗法来描述临床医生,患者及其护理人员的经验 | ||||
简要摘要 | 这是一项针对成年Fabry病及其护理人员的成年患者的国际非差异研究。该研究将包括对患者和护理人员报告的结果的前瞻性时间和运动评估以及横断面评估。该研究将评估与医疗保健提供者在患者中制备和给药ERT的制备和给药的时间,以及对Fabry患者的影响以及与ERT治疗相关的护理时间和成本。该研究还将评估患者的生活质量健康,疲劳和工作生产力。 | ||||
详细说明 | 不提供 | ||||
研究类型 | 观察 | ||||
学习规划 | 观察模型:队列 时间视角:横截面 | ||||
目标随访时间 | 不提供 | ||||
生物测量 | 不提供 | ||||
采样方法 | 非概率样本 | ||||
研究人群 | 接受ERT及其护理人员的FD患者将在四个国家(台湾,土耳其,巴西和日本)的大约12个专业中心中识别和招募。 | ||||
健康)状况 | 法布里病 | ||||
干涉 |
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研究组/队列 |
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出版物 * | 不提供 | ||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符(NCT编号)的出版物。 | |||||
招聘信息 | |||||
招聘状况 | 招募 | ||||
估计入学人数 | 120 | ||||
原始估计注册 | 与电流相同 | ||||
估计学习完成日期 | 2021年12月1日 | ||||
估计的初级完成日期 | 2021年12月1日(主要结果指标的最终数据收集日期) | ||||
资格标准 | 患者纳入标准:
护理人员的纳入标准: - 自我识别是对有FD患者的护理人员,已获得书面知情同意书以纳入研究。 患者排除标准:
护理人员排除标准: - 护理人员(和/或他们支持或关心的FD患者)无法或不愿意同意学习。 | ||||
性别/性别 |
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年龄 | 18岁以上(成人,老年人) | ||||
接受健康的志愿者 | 不提供 | ||||
联系人 |
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列出的位置国家 | 美国 | ||||
删除了位置国家 | |||||
管理信息 | |||||
NCT编号 | NCT04281537 | ||||
其他研究ID编号 | AT-NIS-0001 | ||||
有数据监测委员会 | 不 | ||||
美国FDA调节的产品 |
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IPD共享声明 | 不提供 | ||||
责任方 | 法庭治疗学 | ||||
研究赞助商 | 法庭治疗学 | ||||
合作者 | 不提供 | ||||
调查人员 | 不提供 | ||||
PRS帐户 | 法庭治疗学 | ||||
验证日期 | 2021年6月 |