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出境医 / 临床实验 / 一项研究,描述了患者及其临床医生通过酶替代疗法治疗Fabry病的经验。

一项研究,描述了患者及其临床医生通过酶替代疗法治疗Fabry病的经验。

研究描述
简要摘要:
这是一项针对成年Fabry病及其护理人员的成年患者的国际非差异研究。该研究将包括对患者和护理人员报告的结果的前瞻性时间和运动评估以及横断面评估。该研究将评估与医疗保健提供者在患者中制备和给药ERT的制备和给药的时间,以及对Fabry患者的影响以及与ERT治疗相关的护理时间和成本。该研究还将评估患者的生活质量健康,疲劳和工作生产力。

病情或疾病 干预/治疗
法布里病药物:agalsidase beta药物:agalsidase alpha

学习规划
研究信息的布局表
研究类型观察
估计入学人数 120名参与者
观察模型:队列
时间观点:横截面
官方标题:一项多国家时间和运动研究,以用agalsidase alfa和agalsidase beta的酶替代疗法来描述临床医生,患者及其护理人员的经验
实际学习开始日期 2020年3月1日
估计的初级完成日期 2021年12月1日
估计 学习完成日期 2021年12月1日
武器和干预措施
组/队列 干预/治疗
ERT(agalsidase alfa)患有Fabry病的患者
接受酶替代疗法的Fabry病患者(Agalsidase alfa)
药物:agalsidase alpha
酶替代疗法 - 每隔一周输注一次

ERT上的Fabry病患者(agalsidase beta)
接受酶替代疗法的Fabry病患者(Agalsidase beta)
药物:agalsidase beta
酶替代疗法 - 每隔一周输注一次

照料者
ERT上Fabry病患者的护理人员
结果措施
主要结果指标
  1. HCP在FD患者中制备和给药单剂量ERT的总时间;按国家和ERT产品(agalsidase alfa或agalsidase beta)进行分层。 [时间范围:最多7周]

次要结果度量
  1. HCP在每个单独的任务上花费的总时间与单剂量的ERT(与agalsidase alfa或agalsidase beta)相关联。 [时间范围:最多7周]
  2. 与单次ERT(与Agalsidase alfa或agalsidase beta)一起使用的出勤时间相关的总患者时间。 [时间范围:最多7周]
  3. 与单剂ERT(与agalsidase alfa或agalsidase beta)一起使用的总成本相关。 [时间范围:最多7周]
  4. 由于出席该ERT发作的出勤率,缺勤的患者比例。 [时间范围:最多7周]
  5. 由于此ERT的出席,患者工作缺席的小时数。 [时间范围:最多7周]
  6. 与伴随FD患者进行单剂量ERT(agalsidase alfa或agalsidase beta)相关的总护理人员时间。 [时间范围:最多7周]
  7. 与伴随FD患者进行单剂量ERT的患者(与Agalsidase alfa或agalsidase beta)相关的总成本。 [时间范围:最多7周]
  8. 由于伴随患者在此ERT发作的情况下,护理人员缺席的比例。 [时间范围:最多7周]
  9. 由于伴随患者在此ERT发作的情况下,护理人员的工作时间缺席。 [时间范围:最多7周]
  10. HRQOL(SF-12分数 /响应)[时间范围:最多7周]

    与健康相关的生活质量通过12项简短表格调查[SF-12]衡量)。 SF-12V2组件摘要度量和健康领域量表是用规模或项目组成,得分水平的数量,标准和急性形式的最低和最高t分数描述的,以及与最低和最高可观察得分相关的健康状态。这些描述基于量表和度量的一般内容以及实现这些极端分数所必需的响应模式。该信息可用于总结每个组件的摘要度量和健康领域量表的衡量标准,并可以作为对SF-12V2结果进行广泛解释的基础。

    这8个域表2个子量表:物理成分摘要和心理成分摘要。低分表示测量的域中的局限性。高分表明在测量的域中的限制较少。


  11. 患者通过WHO-5分数 /反应测量的一般健康状况)[时间范围:长达7周]
    世界卫生组织5福利指数[WHO-5]由5个项目组成,响应的时间表基于前2周。这5个项目与感到开朗,平静,活跃,休息和对生活感兴趣有关。原始分数是通过总计五个答案的数字来计算的。原始分数范围从0到25,0代表最坏的可能性,25个代表最佳生活质量。

  12. 患者通过疲劳李克特量表测量的疲劳水平)[时间范围:长达7周]
    测量疲劳的问卷。范围从1-5。 1一点都不累,5非常累

  13. 患者的工作障碍水平(WPAI分数 /反应)[时间范围:最多7周]
    工作生产力和活动指数。 WPAI由6个项目组成,范围为0-100%。 WPAI结果表示为减值百分比,数量较高,表明损害更大,生产率较低,即结果较差。

  14. 护理人员的工作障碍水平(WPAI-CG分数 /响应)。 [时间范围:最多7周]
    工作生产力和活动指数。 WPAI由6个项目组成,范围为0-100%。 WPAI结果表示为减值百分比,数量较高,表明损害更大,生产率较低,即结果较差。

  15. 为FD患者提供护理的压力水平(CSI分数 /反应)。 [时间范围:最多7周]
    护理人员菌株指数。 CSI由13个项目组成,并衡量五个领域(财务,身体,心理,社会和个人)的护理压力。范围从0-13起,任何积极的答案都可能表明需要在该领域进行干预。得分为7或更高表示压力很高。


资格标准
有资格信息的布局表
有资格学习的年龄: 18岁以上(成人,老年人)
有资格学习的男女:全部
采样方法:非概率样本
研究人群
接受ERT及其护理人员的FD患者将在四个国家(台湾,土耳其,巴西和日本)的大约12个专业中心中识别和招募。
标准

患者纳入标准:

  • 有记录的FD诊断的患者
  • 接受≥4剂ERT(agalsidase alfa或agalsidase beta)的患者进行FD治疗。
  • 在数据收集期间,出席参与医院或治疗中心的患者(作为常规治疗的一部分)。

护理人员的纳入标准:

- 自我识别是对有FD患者的护理人员,已获得书面知情同意书以纳入研究。

患者排除标准:

  • 无法或不愿意同意学习的患者。
  • ERT准备和给药的患者仅在家庭环境中进行,而没有HCP参与进输注。
  • 在时间和运动评估中:ERT由不同意观察到的HCP管理的患者。

护理人员排除标准:

- 护理人员(和/或他们支持或关心的FD患者)无法或不愿意同意学习。

联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人:Amicus Therapeutics患者倡导609-662-2000 datientAdvocacy@amicusrx.com

位置
布局表以获取位置信息
美国,宾夕法尼亚州
Amicus Therapeutics,Inc。招募
费城,宾夕法尼亚州,美国,19104年
赞助商和合作者
法庭治疗学
追踪信息
首先提交日期2020年2月7日
第一个发布日期2020年2月24日
上次更新发布日期2021年6月4日
实际学习开始日期2020年3月1日
估计的初级完成日期2021年12月1日(主要结果指标的最终数据收集日期)
当前的主要结果指标
(提交:2020年2月20日)
HCP在FD患者中制备和给药单剂量ERT的总时间;按国家和ERT产品(agalsidase alfa或agalsidase beta)进行分层。 [时间范围:最多7周]
原始主要结果指标与电流相同
改变历史
当前的次要结果指标
(提交:2020年2月20日)
  • HCP在每个单独的任务上花费的总时间与单剂量的ERT(与agalsidase alfa或agalsidase beta)相关联。 [时间范围:最多7周]
  • 与单次ERT(与Agalsidase alfa或agalsidase beta)一起使用的出勤时间相关的总患者时间。 [时间范围:最多7周]
  • 与单剂ERT(与agalsidase alfa或agalsidase beta)一起使用的总成本相关。 [时间范围:最多7周]
  • 由于出席该ERT发作的出勤率,缺勤的患者比例。 [时间范围:最多7周]
  • 由于此ERT的出席,患者工作缺席的小时数。 [时间范围:最多7周]
  • 与伴随FD患者进行单剂量ERT(agalsidase alfa或agalsidase beta)相关的总护理人员时间。 [时间范围:最多7周]
  • 与伴随FD患者进行单剂量ERT的患者(与Agalsidase alfa或agalsidase beta)相关的总成本。 [时间范围:最多7周]
  • 由于伴随患者在此ERT发作的情况下,护理人员缺席的比例。 [时间范围:最多7周]
  • 由于伴随患者在此ERT发作的情况下,护理人员的工作时间缺席。 [时间范围:最多7周]
  • HRQOL(SF-12分数 /响应)[时间范围:最多7周]
    与健康相关的生活质量通过12项简短表格调查[SF-12]衡量)。 SF-12V2组件摘要度量和健康领域量表是用规模或项目组成,得分水平的数量,标准和急性形式的最低和最高t分数描述的,以及与最低和最高可观察得分相关的健康状态。这些描述基于量表和度量的一般内容以及实现这些极端分数所必需的响应模式。该信息可用于总结每个组件的摘要度量和健康领域量表的衡量标准,并可以作为对SF-12V2结果进行广泛解释的基础。这8个域表2个子量表:物理成分摘要和心理成分摘要。低分表示测量的域中的局限性。高分表明在测量的域中的限制较少。
  • 患者通过WHO-5分数 /反应测量的一般健康状况)[时间范围:长达7周]
    世界卫生组织5福利指数[WHO-5]由5个项目组成,响应的时间表基于前2周。这5个项目与感到开朗,平静,活跃,休息和对生活感兴趣有关。原始分数是通过总计五个答案的数字来计算的。原始分数范围从0到25,0代表最坏的可能性,25个代表最佳生活质量。
  • 患者通过疲劳李克特量表测量的疲劳水平)[时间范围:长达7周]
    测量疲劳的问卷。范围从1-5。 1一点都不累,5非常累
  • 患者的工作障碍水平(WPAI分数 /反应)[时间范围:最多7周]
    工作生产力和活动指数。 WPAI由6个项目组成,范围为0-100%。 WPAI结果表示为减值百分比,数量较高,表明损害更大,生产率较低,即结果较差。
  • 护理人员的工作障碍水平(WPAI-CG分数 /响应)。 [时间范围:最多7周]
    工作生产力和活动指数。 WPAI由6个项目组成,范围为0-100%。 WPAI结果表示为减值百分比,数量较高,表明损害更大,生产率较低,即结果较差。
  • 为FD患者提供护理的压力水平(CSI分数 /反应)。 [时间范围:最多7周]
    护理人员菌株指数。 CSI由13个项目组成,并衡量五个领域(财务,身体,心理,社会和个人)的护理压力。范围从0-13起,任何积极的答案都可能表明需要在该领域进行干预。得分为7或更高表示压力很高。
原始的次要结果指标与电流相同
当前其他预先指定的结果指标不提供
原始其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短标题一项研究,描述了患者及其临床医生通过酶替代疗法治疗Fabry病的经验。
官方头衔一项多国家时间和运动研究,以用agalsidase alfa和agalsidase beta的酶替代疗法来描述临床医生,患者及其护理人员的经验
简要摘要这是一项针对成年Fabry病及其护理人员的成年患者的国际非差异研究。该研究将包括对患者和护理人员报告的结果的前瞻性时间和运动评估以及横断面评估。该研究将评估与医疗保健提供者在患者中制备和给药ERT的制备和给药的时间,以及对Fabry患者的影响以及与ERT治疗相关的护理时间和成本。该研究还将评估患者的生活质量健康,疲劳和工作生产力。
详细说明不提供
研究类型观察
学习规划观察模型:队列
时间视角:横截面
目标随访时间不提供
生物测量不提供
采样方法非概率样本
研究人群接受ERT及其护理人员的FD患者将在四个国家(台湾,土耳其,巴西和日本)的大约12个专业中心中识别和招募。
健康)状况法布里病
干涉
  • 药物:agalsidase beta
    酶替代疗法 - 每隔一周输注一次
  • 药物:agalsidase alpha
    酶替代疗法 - 每隔一周输注一次
研究组/队列
  • ERT(agalsidase alfa)患有Fabry病的患者
    接受酶替代疗法的Fabry病患者(Agalsidase alfa)
    干预:药物:agalsidase alpha
  • ERT上的Fabry病患者(agalsidase beta)
    接受酶替代疗法的Fabry病患者(Agalsidase beta)
    干预:药物:agalsidase beta
  • 照料者
    ERT上Fabry病患者的护理人员
出版物 *不提供

*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符(NCT编号)的出版物。
招聘信息
招聘状况招募
估计入学人数
(提交:2020年2月20日)
120
原始估计注册与电流相同
估计学习完成日期2021年12月1日
估计的初级完成日期2021年12月1日(主要结果指标的最终数据收集日期)
资格标准

患者纳入标准:

  • 有记录的FD诊断的患者
  • 接受≥4剂ERT(agalsidase alfa或agalsidase beta)的患者进行FD治疗。
  • 在数据收集期间,出席参与医院或治疗中心的患者(作为常规治疗的一部分)。

护理人员的纳入标准:

- 自我识别是对有FD患者的护理人员,已获得书面知情同意书以纳入研究。

患者排除标准:

  • 无法或不愿意同意学习的患者。
  • ERT准备和给药的患者仅在家庭环境中进行,而没有HCP参与进输注。
  • 在时间和运动评估中:ERT由不同意观察到的HCP管理的患者。

护理人员排除标准:

- 护理人员(和/或他们支持或关心的FD患者)无法或不愿意同意学习。

性别/性别
有资格学习的男女:全部
年龄18岁以上(成人,老年人)
接受健康的志愿者不提供
联系人
联系人:Amicus Therapeutics患者倡导609-662-2000 datientAdvocacy@amicusrx.com
列出的位置国家美国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号NCT04281537
其他研究ID编号AT-NIS-0001
有数据监测委员会
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物:
研究美国FDA调节的设备产品:
IPD共享声明不提供
责任方法庭治疗学
研究赞助商法庭治疗学
合作者不提供
调查人员不提供
PRS帐户法庭治疗学
验证日期2021年6月