4006-776-356 出国就医服务电话

免费获得国外相关药品，最快 1 个工作日回馈药物信息

出境医 / 临床实验 / 评估PF-06939926治疗Duchenne肌肉营养不良的3阶段研究

评估PF-06939926治疗Duchenne肌肉营养不良的3阶段研究

研究描述
简要摘要：
该研究将评估基因疗法在DMD男孩中的安全性和功效。这是一项随机，双盲的，安慰剂对照的研究，三分之二的参与者分配给了基因治疗。在第二年初，随机分配到安慰剂部门的参与者中有三分之一将有机会进行基因治疗。

病情或疾病 干预/治疗阶段
Duchenne肌肉营养不良遗传：PF-06939926其他：安慰剂阶段3

详细说明：

该研究将评估PF-06939926基因治疗对卧床功能的疗效，同时还监测其安全性。大约有99名DMD男孩将被招募并随机分配给两组之一：大约三分之二将在同伴1中，并在研究开始时接受基因治疗；大约三分之一将在队列2中，并在研究开始时接受安慰剂，并在一年后接受基因治疗，只要它仍然安全。该治疗（PF-06939926基因治疗或安慰剂）将作为持续2小时的静脉输注。

该研究包括至少4岁且不到8岁的男孩（包括7岁的孩子直到8岁生日）。所有男孩都需要在入学前至少3个月服用每天服用糖皮质激素（泼尼松，泼尼松龙或Deflazacort），并在研究的头两年中保持每日糖皮质激素。所有男孩都需要对针对AAV9的抗体进行阴性，这是由研究作为筛查的一部分进行的测试来衡量的。

研究的主要结果将在52周内评估。基因治疗治疗后5年，将遵循所有参与者。

研究药物，与研究相关的所有医疗测试以及对研究地点的访问都是免费的。还将支持参与者与学习访问相关的旅行费用。

学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
估计入学人数 ： 99名参与者
分配：随机
干预模型：并行分配
干预模型描述：并行直到第52周的主要结果的测量。 PF-06939926治疗后，将遵循所有参与者5年。
掩蔽：四人（参与者，护理提供者，调查员，成果评估者）
掩盖说明：该研究将是四倍的盲目。
主要意图：治疗
官方标题：第3阶段，多中心，随机，双盲，安慰剂对照研究，以评估PF 06939926治疗Duchenne肌肉营养不良的安全性和功效
实际学习开始日期 ： 2020年11月5日
估计的初级完成日期 ： 2022年10月14日
估计 学习完成日期 ： 2027年10月14日
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
队列1
大约三分之二的参与者将被随机分为队列1。
遗传：PF-06939926
PF-06939926将以同类1年的1年级输注为单个IV输注。

其他：安慰剂
安慰剂将在2年级的同类术中作为单个IV输注。

队列2
大约三分之一的参与者将被随机分为队列2。
其他：安慰剂
安慰剂将作为同类2年级的单个IV输注作为单个IV输注。

遗传：PF-06939926
PF-06939926将作为同类2年级的单个IV输注。

结果措施
主要结果指标 ：
  1. 从北星门诊评估（NSAA）中的基线变化[时间范围：第52周]
    NSAA是一项17项测试，可测量Duchenne儿童的总体运动功能。


次要结果度量 ：
  1. 在肌肉中的微型链霉素表达水平中，从基线变化[时间范围：第52周]
    肌肉活检的微型肺炎表达水平将通过液相色谱质谱法（LC-MS）评估。

  2. 在肌肉中微型链霉素表达的分布中的基线变化[时间范围：第52周]
    从肌肉活检中的微型肺炎蛋白分布将通过免疫荧光评估。

  3. 从血清肌酸激酶（CK）中的基线变化[时间范围：第52周]
    CK循环水平的变化。

  4. 根据NSAA的各个项目获得的技能数量。 [时间范围：第52周]
    根据NSAA的各个项目来计算每个孩子获得的技能。

  5. 根据NSAA的各个项目提高或维护的技能数量[时间范围：第52周]
    根据NSAA的各个项目，计算每个孩子都能提高或维护的技能。

  6. 从10米跑/步行测试速度中的基线更改[时间范围：第52周]
    速度是根据完成10米运行/步行测试所需的时间来计算的。

  7. 从地板速度上升的基线变化[时间范围：第52周]
    速度是根据从地板上升到的时间来计算的。

  8. 修改后的小儿结果数据收集工具（PODCI）中的基线变化：转移和基本移动性核心量表[时间范围：第52周]
    PODCI包含一系列问题，以评估每个护理人员/儿童如何评估孩子走路，站立和执行日常生活活动的能力。

  9. 在修改后的小儿结果数据收集指令（PODCI）中，从基线变化：运动和身体功能核心量表[时间范围：第52周]
    PODCI包含一系列问题，以评估每个护理人员/儿童如何评估孩子进行休闲活动的能力。


资格标准
有资格信息的布局表
有资格学习的年龄： 4年至7岁（孩子）
有资格学习的男女：男性
基于性别的资格：是的
性别资格描述：男性
接受健康的志愿者：不
标准

关键纳入标准：

  1. 通过先前的基因检测确认诊断为Duchenne肌肉营养不良
  2. 在筛选前至少3个月内至少接受每日稳定的每日剂量（至少0.5 mg/kg/day泼尼松或泼尼松龙，或至少0.75 mg/kg/day Deflazacort）
  3. 卧床，如协议指定的标准评估

关键排除标准：

  1. 辉瑞对AAV9进行中和抗体进行的阳性测试
  2. 任何旨在在筛查前6个月内增加肌营养不良蛋白表达的治疗方法（例如，Tranclarna™，Exondys 51™，Vyondys 53™）
  3. 基因治疗的任何先前治疗
  4. 任何可能影响功能测试的非治疗伤害（例如NSAA）
  5. 指定实验室测试的异常，包括血数，肝脏和肾功能
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人：辉瑞CT.GOV呼叫中心1-800-718-1021 clinicaltrials.gov_inquiries@pfizer.com

位置
展示显示17个研究地点
赞助商和合作者
辉瑞
调查人员
调查员信息的布局表
研究主任：辉瑞CT.GOV呼叫中心辉瑞
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2020年2月11日
第一个发布日期icmje 2020年2月24日
上次更新发布日期2021年6月29日
实际学习开始日期ICMJE 2020年11月5日
估计的初级完成日期2022年10月14日（主要结果度量的最终数据收集日期）
当前的主要结果度量ICMJE
（提交：2020年2月20日）		从北星门诊评估（NSAA）中的基线变化[时间范围：第52周]
NSAA是一项17项测试，可测量Duchenne儿童的总体运动功能。
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE
（提交：2020年2月20日）
  • 在肌肉中的微型链霉素表达水平中，从基线变化[时间范围：第52周]
    肌肉活检的微型肺炎表达水平将通过液相色谱质谱法（LC-MS）评估。
  • 在肌肉中微型链霉素表达的分布中的基线变化[时间范围：第52周]
    从肌肉活检中的微型肺炎蛋白分布将通过免疫荧光评估。
  • 从血清肌酸激酶（CK）中的基线变化[时间范围：第52周]
    CK循环水平的变化。
  • 根据NSAA的各个项目获得的技能数量。 [时间范围：第52周]
    根据NSAA的各个项目来计算每个孩子获得的技能。
  • 根据NSAA的各个项目提高或维护的技能数量[时间范围：第52周]
    根据NSAA的各个项目，计算每个孩子都能提高或维护的技能。
  • 从10米跑/步行测试速度中的基线更改[时间范围：第52周]
    速度是根据完成10米运行/步行测试所需的时间来计算的。
  • 从地板速度上升的基线变化[时间范围：第52周]
    速度是根据从地板上升到的时间来计算的。
  • 修改后的小儿结果数据收集工具（PODCI）中的基线变化：转移和基本移动性核心量表[时间范围：第52周]
    PODCI包含一系列问题，以评估每个护理人员/儿童如何评估孩子走路，站立和执行日常生活活动的能力。
  • 在修改后的小儿结果数据收集指令（PODCI）中，从基线变化：运动和身体功能核心量表[时间范围：第52周]
    PODCI包含一系列问题，以评估每个护理人员/儿童如何评估孩子进行休闲活动的能力。
原始的次要结果措施ICMJE与电流相同
当前其他预先指定的结果指标不提供
原始其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE评估PF-06939926治疗Duchenne肌肉营养不良的3阶段研究
官方标题ICMJE第3阶段，多中心，随机，双盲，安慰剂对照研究，以评估PF 06939926治疗Duchenne肌肉营养不良的安全性和功效
简要摘要该研究将评估基因疗法在DMD男孩中的安全性和功效。这是一项随机，双盲的，安慰剂对照的研究，三分之二的参与者分配给了基因治疗。在第二年初，随机分配到安慰剂部门的参与者中有三分之一将有机会进行基因治疗。
详细说明

该研究将评估PF-06939926基因治疗对卧床功能的疗效，同时还监测其安全性。大约有99名DMD男孩将被招募并随机分配给两组之一：大约三分之二将在同伴1中，并在研究开始时接受基因治疗；大约三分之一将在队列2中，并在研究开始时接受安慰剂，并在一年后接受基因治疗，只要它仍然安全。该治疗（PF-06939926基因治疗或安慰剂）将作为持续2小时的静脉输注。

该研究包括至少4岁且不到8岁的男孩（包括7岁的孩子直到8岁生日）。所有男孩都需要在入学前至少3个月服用每天服用糖皮质激素（泼尼松，泼尼松龙或Deflazacort），并在研究的头两年中保持每日糖皮质激素。所有男孩都需要对针对AAV9的抗体进行阴性，这是由研究作为筛查的一部分进行的测试来衡量的。

研究的主要结果将在52周内评估。基因治疗治疗后5年，将遵循所有参与者。

研究药物，与研究相关的所有医疗测试以及对研究地点的访问都是免费的。还将支持参与者与学习访问相关的旅行费用。

研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段3
研究设计ICMJE分配：随机
干预模型：平行分配
干预模型描述：
并行直到第52周的主要结果的测量。 PF-06939926治疗后，将遵循所有参与者5年。
掩盖：四倍（参与者，护理提供者，调查员，成果评估者）
掩盖说明：
该研究将是四倍的盲目。
主要目的：治疗
条件ICMJE Duchenne肌肉营养不良
干预ICMJE
  • 遗传：PF-06939926
    PF-06939926将以同类1年的1年级输注为单个IV输注。
  • 其他：安慰剂
    安慰剂将作为同类2年级的单个IV输注作为单个IV输注。
  • 其他：安慰剂
    安慰剂将在2年级的同类术中作为单个IV输注。
  • 遗传：PF-06939926
    PF-06939926将作为同类2年级的单个IV输注。
研究臂ICMJE
  • 队列1
    大约三分之二的参与者将被随机分为队列1。
    干预措施：
    • 遗传：PF-06939926
    • 其他：安慰剂
  • 队列2
    大约三分之一的参与者将被随机分为队列2。
    干预措施：
    • 其他：安慰剂
    • 遗传：PF-06939926
出版物 *不提供

*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE招募
估计注册ICMJE
（提交：2020年2月20日）		 99
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2027年10月14日
估计的初级完成日期2022年10月14日（主要结果度量的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

关键纳入标准：

  1. 通过先前的基因检测确认诊断为Duchenne肌肉营养不良
  2. 在筛选前至少3个月内至少接受每日稳定的每日剂量（至少0.5 mg/kg/day泼尼松或泼尼松龙，或至少0.75 mg/kg/day Deflazacort）
  3. 卧床，如协议指定的标准评估

关键排除标准：

  1. 辉瑞对AAV9进行中和抗体进行的阳性测试
  2. 任何旨在在筛查前6个月内增加肌营养不良蛋白表达的治疗方法（例如，Tranclarna™，Exondys 51™，Vyondys 53™）
  3. 基因治疗的任何先前治疗
  4. 任何可能影响功能测试的非治疗伤害（例如NSAA）
  5. 指定实验室测试的异常，包括血数，肝脏和肾功能
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女：男性
基于性别的资格：是的
性别资格描述：男性
年龄ICMJE 4年至7岁（孩子）
接受健康的志愿者ICMJE不
联系ICMJE
联系人：辉瑞CT.GOV呼叫中心1-800-718-1021 clinicaltrials.gov_inquiries@pfizer.com
列出的位置国家ICMJE加拿大，以色列，意大利，日本，韩国，共和国，俄罗斯联邦，西班牙，英国
删除了位置国家台湾
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04281485
其他研究ID编号ICMJE C3391003
2019-002921-31（Eudract编号）
有数据监测委员会是的
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：是的
研究美国FDA调节的设备产品：不
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD：是的
计划描述：辉瑞根据合格研究人员的要求，将提供访问个人去识别的参与者数据和相关研究文件（例如协议，统计分析计划（SAP），临床研究报告（CSR）），并遵守某些标准，条件和例外。有关辉瑞数据共享标准和请求访问过程的更多详细信息，请访问：https：//www.pfizer.com/science/clinical/clinical_trials/trial_data_and_and_results/data_requests。
URL： https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests
责任方辉瑞
研究赞助商ICMJE辉瑞
合作者ICMJE不提供
研究人员ICMJE
研究主任：辉瑞CT.GOV呼叫中心辉瑞
PRS帐户辉瑞
验证日期2021年6月

国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素