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一项研究,以评估Efgartigimod皮下配方在患有慢性炎症性脱髓鞘性多神经病的成年人中的安全性和功效

研究描述
简要摘要:
这是一项2阶段研究,旨在评估Efgartigimod在CIDP成年人中的皮下配方的安全性和功效。

病情或疾病 干预/治疗阶段
慢性炎症性脱髓鞘性多神经病(CIDP)生物学:efgartigimod ph20 sc in B阶段其他:B阶段B的安慰剂阶段2

学习规划
研究信息的布局表
研究类型介入(临床试验)
估计入学人数 400名参与者
分配:随机
干预模型:并行分配
掩蔽:四人(参与者,护理提供者,调查员,成果评估者)
主要意图:治疗
官方标题: EFGARTIGIMOD PH20 SC对慢性炎症性脱髓鞘性多神性病(CIDP)的EFGARTIGIMOD PH20 SC的疗效,安全性和耐受性(CIDP)的2阶段试验(CIDP)
实际学习开始日期 2020年4月15日
估计的初级完成日期 2023年8月15日
估计 学习完成日期 2023年8月15日
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验:efgartigimod PH20 SC
在两个阶段A a a. a级B中接受efgartigimod PH20 SC的患者
生物学:efgartigimod ph20 sc in Stage B
A阶段:Efgartigimod PH20 SC,阶段B:Efgartigimod PH20 SC

安慰剂比较器:安慰剂
A期间接受Efgartigimod PH20 SC并在B期接受安慰剂的患者
生物学:efgartigimod ph20 sc in Stage B
A阶段:Efgartigimod PH20 SC,阶段B:Efgartigimod PH20 SC

其他:阶段B的安慰剂
A阶段A:N/A,阶段B:安慰剂

结果措施
主要结果指标
  1. A阶段:具有确认临床改善证据(ECI)的患者百分比(时间范围:在开放标签阶段A期间长达12周)
  2. B阶段:与B阶段基线相比,是时候首先调整了incat劣化[时间范围:在随机安慰剂对照阶段B期间最多48周]

次要结果度量
  1. A阶段:最初确认ECI的时间[时间范围:在开放标签阶段A期间最多12周]
  2. A阶段:在调整后的INCAT评分中从A阶段的基线随时间变化[时间范围:在开放标签阶段A期间最多12周]
  3. A阶段:从医学研究委员会(MRC)总数分数(时间范围:在开放标签阶段A最多12周)中从A阶段的基准变化。
  4. A阶段:在I-Rods残疾分数(时间范围:在开放标签阶段A期间最多12周)中,从阶段A阶段A基线随时间变化。
  5. A阶段:从拖船分数(时间范围:在开放标签阶段A期间最多12周)中从基准阶段变化。
  6. A阶段:以平均握力强度从基线随时间变化[时间范围:在开放标签阶段A期间最多12周]
  7. A阶段:调整调整后的治疗燃料(严重)不良事件的发生[时间范围:在开放标签阶段A期间最多12周]
  8. A阶段:临床上重要的实验室异常的发病率[时间范围:开放标签阶段A期间最多12周]
  9. A阶段:随着时间的时间[时间范围:在开放标签阶段a]中最多12周)
  10. A阶段:随着时间的流逝,血清IgG水平的变化[时间范围:在开放标签阶段A期间最多12周]
  11. A阶段:具有与Efgartigimod和/或Rhuph20的结合抗体患者的百分比和滴度的百分比,以及对Efgartigimod和/或Rhuph20的中和抗体的存在[时间范围:在开放标签阶段A期间长达12周A]
  12. B阶段:CIDP疾病进展的时间[时间范围:在随机安慰剂对照阶段B期间最多48周]
    与使用百分点度量的B基线相比,CIDP疾病进展的时间是从双盲IMP的第一剂量到第一个I-Rods评分≥4点的时间来定义的。

  13. B阶段:与B阶段基线相比,功能水平提高的患者百分比[时间范围:在随机安慰剂对照阶段B期间最多48周]
  14. 阶段B:在调整后的INCAT评分中从B阶段基线随时间变化[时间范围:在随机安慰剂控制的阶段B期间最多48周]
  15. 阶段B:从B阶段基线随时间变化MRC总分[时间范围:在随机安慰剂控制阶段B期间最多48周]
  16. 阶段B:在24个项目I-Rods残疾分数(时间范围:在随机安慰剂对照阶段B中最多48周)中,B阶段的基线随时间变化。
  17. 阶段B:从B阶段基线随时间变化以TUG评分[时间范围:在随机安慰剂控制的阶段B期间最多48周]
  18. B阶段:以平均握力强度从B阶段基线随时间变化[时间范围:在随机安慰剂控制阶段B期间最多48周]
  19. B阶段:24个项目I-Rods的时间下降10%[时间范围:在随机安慰剂对照阶段B期间最多48周]
  20. 阶段:暴露调整后的治疗急性不良事件和严重的不良事件的发生[时间范围:在随机安慰剂对照阶段B期间最多48周]
  21. B阶段:临床上重要的实验室异常的发病率[时间范围:在随机安慰剂对照阶段B期间长达48周]
  22. 阶段B:随时间剂量的剂量Efgartigimod血清浓度[时间范围:在随机安慰剂对照阶段B期间最多48周]
  23. 阶段B:随着时间的时间[时间范围:在随机安慰剂对照阶段B期间最多48周)的血清IgG水平的变化]
  24. B阶段:具有与Efgartigimod和/或Rhuph20的结合抗体患者的百分比和滴度的百分比,以及对Efgartigimod和/或Rhuph20的中和抗体的存在[时间范围:在随机的安慰剂控制阶段B]中最多48周

资格标准
有资格信息的布局表
有资格学习的年龄: 18岁以上(成人,老年人)
有资格学习的男女:全部
接受健康的志愿者:
标准

纳入标准:

  1. 能够理解试验要求,提供书面知情同意的能力(包括使用和披露与研究相关的健康信息的使用和披露),遵守试验协议程序(包括所需的试用访问)的意愿和能力
  2. 签署知情同意时,年龄在18岁或以上的男性或女性患者。
  3. 根据欧洲神经社会/周围神经社会联合会的标准(EFNS/PNS 2010),进展或复发形式,被诊断为可能或确定的CIDP。
  4. CIDP疾病活动状态(CDA)得分≥2。
  5. 在第一次登录访问(对于进入跑步的患者)或基准期的INCAT评分≥2(对于未经治疗的患者,在筛查前3个月内有证据证明有证据表明总调整后的INCAT残疾分数恶化)。试验进入时的进度分数为2的患者必须仅从腿部残疾分数中获得此评分;对于试验进入时INCAT评分≥3的患者,对ARM或腿部得分没有具体要求。
  6. 满足以下任何治疗条件:

    • 目前用脉冲皮质类固醇治疗,口服皮质类固醇等于泼尼松龙/泼尼松≤10mg/day和/或/或IVIG或SCIG,如果在筛查前的过去5年开始,并且患者愿意在这种治疗中进行这种治疗,并且患者愿意在这种治疗中进行这种治疗首次登陆;或者
    • 没有先前的治疗(治疗);或者
    • 筛查前至少6个月停用了皮质类固醇和/或IVIG或SCIG的治疗:在筛查前至少6个月未接受每月或每日皮质类固醇治疗的患者被认为等于无法治疗的患者。
  7. 在筛查时患有负妊娠测试的生育潜力的妇女和尿液妊娠负阴性,直至基准期。
  8. 生育潜力的妇女必须使用从筛查到最后一次给药后90天的高效或可接受的避孕方法
  9. 男性患者同意在试验期间不捐赠精子,此后90天。

排除标准:

  1. 纯感觉非典型CIDP(EFN/PNS定义)。
  2. 其他原因的多发性神经病,包括以下原因:多灶性运动神经病;与抗膜蛋白相关的,糖蛋白免疫球蛋白M(IgM)抗体具有不确定意义的单克隆性颅脑病;遗传性神经病;多神经病,有机肿大,内分泌病,单克隆蛋白和皮肤变化综合征;腰椎radiculoplecus神经病;多发性神经病最有可能是由于糖尿病引起的;多神经病最有可能是由于全身性疾病引起的;药物或毒素诱导的多神经病。
  3. 任何其他可以更好地解释患者体征和症状的疾病。
  4. 骨髓病的任何史或中枢脱髓鞘的证据。
  5. 当前或过去的历史(在筛查后12个月内)滥用毒品或药物。
  6. 严重的精神疾病(例如严重的抑郁症,精神病,躁郁症),自杀未遂史或当前的自杀念头可能会对患者造成不适当的风险或可能影响对试验方案的依从性。
  7. 筛查时患有临床显着活性或慢性不受控制的细菌,病毒或真菌感染的患者,包括在筛查时对活动病毒感染呈阳性的患者:活性乙型肝炎病毒(HBV):血清学面板测试结果表明活性(急性(急性)或慢性感染;活性丙型肝炎病毒(HCV):HCV-AB的血清学阳性;与获得的免疫缺陷综合征(AIDS)定义状况或分化4(CD4)计数≤200细胞/mm3相关的人类免疫缺陷病毒(HIV)阳性血清学。
  8. 筛选时的总IgG水平<6 g/L。
  9. 使用以下处理:在筛查之前3个月内(或5个半衰期,以更长的为准):血浆交换或免疫吸收,任何含FC的任何含FC的治疗剂或其他生物学或任何其他研究产品; Within 6 months before screening: rituximab, alemtuzumab, any other monoclonal antibody, cyclophosphamide, interferon, tumor necrosis factor-alpha inhibitors, fingolimod, methotrexate, azathioprine, mycophenolate, any other immunomodulating or immunosuppressive medications, and oral daily corticosteroids >10 mg/day 。注意:可以包括使用IVIG,SCIG,脉冲皮质类固醇和口服每日皮质类固醇≤10mg/天的患者。
  10. 怀孕和哺乳的妇女以及打算在试验期间或上次IMP给药后90天内怀孕的妇女。
  11. 研究人员认为,患有任何其他已知的自身免疫性疾病的患者会干扰CIDP临床症状的准确评估。
  12. 筛查前不到28天的实时疫苗的患者。在筛查之前随时接收灭活的,亚单位,多糖或共轭疫苗。
  13. 除非被认为是通过适当治疗而被认为治愈的,否则在第一次给药之前没有复发的迹象。可以随时包括以下癌症的患者:经过足够治疗的基底细胞或鳞状细胞皮肤癌,宫颈癌,乳腺癌的原位癌或前列腺癌的偶然组织学发现(TNM [肿瘤,节点和转移酶)分类] T1A或T1B阶段)。
  14. 以前参加了Efgartigimod试验并至少接受过IMP管理的患者。
  15. 对IMP的任何成分有超敏反应的已知病史的患者。
  16. 具有其他严重严重疾病的临床证据的患者或接受了最近或计划进行大型手术的患者,或任何其他可能混淆试验结果或使患者处于不当风险的原因。
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人:医学博士Antonio Guglietta +1 857-350-4834 clinicaltrials@argenx.com

位置
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