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出境医 / 临床实验 / 拉丁美洲von Willebrand疾病登记处

拉丁美洲von Willebrand疾病登记处

研究描述
简要摘要:

建立一个由中心和专业人士组成的拉丁美洲网络,其目的是:

  • 在回顾/前瞻性研究中注册VWD患者,使用在线可用数据库,所有人共有的数据库
  • 为了注册出血病史,该地区VWD患者的治疗和事件
  • 调查VWD对生活质量的影响

病情或疾病 干预/治疗
冯·威勒氏病其他:观察

详细说明:

冯·威勒(Von Willebrand)疾病(VWD)是最常见的常染色体出血疾病,主要遗传为主要特征。 VWD是由于Von Willebrand因子(VWF)的缺陷/异常。 VWD的患病率尚不清楚,但估计为普通人群的0.1%至1%。尽管常染色体遗传模式表明男性和女性患者的分布相等,但由于女性特异性止血挑战,该疾病在更多女性中被诊断出来:月经,排卵,怀孕和分娩。 VWD的诊断是通过评估出血,体格检查的个人和家族病史进行的,并通过特定的实验室测试完成。

关于发展中国家VWD流行病学的信息有限。拉丁美洲的一些国家拥有严重疾病的登记,尽管它是最稀有的形式,但在区域卫生系统中的成本最高。因此,尚不清楚疾病的临床症状和实验室特征以及该疾病的管理的流行率尚不清楚。

本项目旨在建立一个中心网络和专业人士的网络,目的是使用所有人共有的数据库进行注册和调查拉丁美洲的所有VWD患者,以了解该地区VWD的表型,基因型和管理。

学习规划
研究信息的布局表
研究类型观察性[患者注册表]
估计入学人数 500名参与者
观察模型:队列
时间观点:横截面
目标随访时间: 2年
官方标题:拉丁美洲von Willebrand疾病登记处
估计研究开始日期 2020年2月
估计的初级完成日期 2022年12月
估计 学习完成日期 2022年12月
武器和干预措施
组/队列 干预/治疗
患有von Willbrand疾病的受试者获得了其他:观察
没有计划的干预措施:由治疗/负责医师酌情治疗患者

von Willbrand疾病先天性的受试者其他:观察
没有计划的干预措施:由治疗/负责医师酌情治疗患者

结果措施
主要结果指标
  1. 拉丁美洲的VWD患者注册[时间范围:评估长达33个月]
    遗传/获得的VWD中的临床表现。表型和遗传诊断。

  2. 出血历史记录的注册[时间范围:从选择日期到注册日期,评估长达33个月。这是给出的
    出血病史是诊断von Willebrand疾病(VWD)的重要组成部分。 ISTH出血评估工具(ISTH-BAT)用于协助诊断。

  3. 对治疗的反应:FVIII,VWF:AG和VWF:RCO [时间范围:直到注册表结束时,平均33个月。这是给出的
    治疗的目的是由于因子VIII(FVIII)缺乏而导致的血小板粘附 - 凝集和异常凝结,纠正双重止血缺陷。治疗的选择取决于许多因素,包括流血的严重程度,计划的程序,疾病的亚型和严重程度以及患者的年龄和发病率。对治疗反应的评估将是通过FVIII,VWF抗原(VWF:AG)和VWF Ristocetin cofactor(VWF:RCO)的量度来评估。

  4. 不良事件:出血事件的患者数量[时间范围:直到注册表结束时,平均为33个月。这是给出的
    出血疾病及其对患者的治疗影响,尤其是在女性中,可能会影响患者及其家人的日常生活。出血事件的数量,实验室结果,例如钠。


次要结果度量
  1. 怀孕结局:FVIII,VWF:AG和VWF:RCO [时间范围:通过研究完成,平均2年]
    对于许多VWD的女性来说,怀孕是一个很少出血问题的时期。患有3型von Willebrand疾病的妇女似乎有更多的流产,尤其是在孕期。对治疗反应的评估将是通过FVIII,VWF抗原(VWF:AG)和VWF Ristocetin cofactor(VWF:RCO)的量度来评估。


生物测量保留率:DNA样品
血浆,DNA

资格标准
有资格信息的布局表
有资格学习的年龄:儿童,成人,老年人
有资格学习的男女:全部
采样方法:非概率样本
研究人群
von Willebrand疾病的患者
标准

纳入标准:

  • 历史上最低的vwf:ag和/或vwf:rco和/或vwf:cb <0.50 iu/ml和/或fviii:c <0.50 iu/ml
  • 所有类型的VWD
  • 所有年龄段

排除标准:

  • 未经同意参加的患者
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人:Analia Sanchez Luceros博士,医学博士+5491152203235 sanchezluceros@gmail.com
联系人:Analia Kinen alainiakinen@hotmail.com

赞助商和合作者
学术界
追踪信息
首先提交日期2020年2月7日
第一个发布日期2020年2月21日
上次更新发布日期2020年2月21日
估计研究开始日期2020年2月
估计的初级完成日期2022年12月(主要结果度量的最终数据收集日期)
当前的主要结果指标
(提交:2020年2月19日)
  • 拉丁美洲的VWD患者注册[时间范围:评估长达33个月]
    遗传/获得的VWD中的临床表现。表型和遗传诊断。
  • 出血历史记录的注册[时间范围:从选择日期到注册日期,评估长达33个月。这是给出的
    出血病史是诊断von Willebrand疾病(VWD)的重要组成部分。 ISTH出血评估工具(ISTH-BAT)用于协助诊断。
  • 对治疗的反应:FVIII,VWF:AG和VWF:RCO [时间范围:直到注册表结束时,平均33个月。这是给出的
    治疗的目的是由于因子VIII(FVIII)缺乏而导致的血小板粘附 - 凝集和异常凝结,纠正双重止血缺陷。治疗的选择取决于许多因素,包括流血的严重程度,计划的程序,疾病的亚型和严重程度以及患者的年龄和发病率。对治疗反应的评估将是通过FVIII,VWF抗原(VWF:AG)和VWF Ristocetin cofactor(VWF:RCO)的量度来评估。
  • 不良事件:出血事件的患者数量[时间范围:直到注册表结束时,平均为33个月。这是给出的
    出血疾病及其对患者的治疗影响,尤其是在女性中,可能会影响患者及其家人的日常生活。出血事件的数量,实验室结果,例如钠。
原始主要结果指标与电流相同
改变历史没有发布更改
当前的次要结果指标
(提交:2020年2月19日)
怀孕结局:FVIII,VWF:AG和VWF:RCO [时间范围:通过研究完成,平均2年]
对于许多VWD的女性来说,怀孕是一个很少出血问题的时期。患有3型von Willebrand疾病的妇女似乎有更多的流产,尤其是在孕期。对治疗反应的评估将是通过FVIII,VWF抗原(VWF:AG)和VWF Ristocetin cofactor(VWF:RCO)的量度来评估。
原始的次要结果指标与电流相同
当前其他预先指定的结果指标不提供
原始其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短标题拉丁美洲von Willebrand疾病登记处
官方头衔拉丁美洲von Willebrand疾病登记处
简要摘要

建立一个由中心和专业人士组成的拉丁美洲网络,其目的是:

  • 在回顾/前瞻性研究中注册VWD患者,使用在线可用数据库,所有人共有的数据库
  • 为了注册出血病史,该地区VWD患者的治疗和事件
  • 调查VWD对生活质量的影响
详细说明

冯·威勒(Von Willebrand)疾病(VWD)是最常见的常染色体出血疾病,主要遗传为主要特征。 VWD是由于Von Willebrand因子(VWF)的缺陷/异常。 VWD的患病率尚不清楚,但估计为普通人群的0.1%至1%。尽管常染色体遗传模式表明男性和女性患者的分布相等,但由于女性特异性止血挑战,该疾病在更多女性中被诊断出来:月经,排卵,怀孕和分娩。 VWD的诊断是通过评估出血,体格检查的个人和家族病史进行的,并通过特定的实验室测试完成。

关于发展中国家VWD流行病学的信息有限。拉丁美洲的一些国家拥有严重疾病的登记,尽管它是最稀有的形式,但在区域卫生系统中的成本最高。因此,尚不清楚疾病的临床症状和实验室特征以及该疾病的管理的流行率尚不清楚。

本项目旨在建立一个中心网络和专业人士的网络,目的是使用所有人共有的数据库进行注册和调查拉丁美洲的所有VWD患者,以了解该地区VWD的表型,基因型和管理。

研究类型观察性[患者注册表]
学习规划观察模型:队列
时间视角:横截面
目标随访时间2年
生物测量保留:DNA样品
描述:
血浆,DNA
采样方法非概率样本
研究人群von Willebrand疾病的患者
健康)状况冯·威勒氏病
干涉其他:观察
没有计划的干预措施:由治疗/负责医师酌情治疗患者
研究组/队列
  • 患有von Willbrand疾病的受试者获得了
    干预:其他:观察
  • von Willbrand疾病先天性的受试者
    干预:其他:观察
出版物 *不提供

*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符(NCT编号)的出版物。
招聘信息
招聘状况尚未招募
估计入学人数
(提交:2020年2月19日)
500
原始估计注册与电流相同
估计学习完成日期2022年12月
估计的初级完成日期2022年12月(主要结果度量的最终数据收集日期)
资格标准

纳入标准:

  • 历史上最低的vwf:ag和/或vwf:rco和/或vwf:cb <0.50 iu/ml和/或fviii:c <0.50 iu/ml
  • 所有类型的VWD
  • 所有年龄段

排除标准:

  • 未经同意参加的患者
性别/性别
有资格学习的男女:全部
年龄儿童,成人,老年人
接受健康的志愿者不提供
联系人
联系人:Analia Sanchez Luceros博士,医学博士+5491152203235 sanchezluceros@gmail.com
联系人:Analia Kinen alainiakinen@hotmail.com
列出的位置国家不提供
删除了位置国家
管理信息
NCT编号NCT04279717
其他研究ID编号协议_3081
有数据监测委员会
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物:
研究美国FDA调节的设备产品:
IPD共享声明
计划共享IPD:是的
支持材料:研究方案
支持材料:临床研究报告(CSR)
责任方学术界
研究赞助商学术界
合作者不提供
调查人员不提供
PRS帐户学术界
验证日期2020年2月