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Trofinetide的开放标签扩展研究用于治疗RETT综合征（LILAC™）的女性和女性
研究描述
简要摘要：
调查针对RETT综合征的女孩和女性口服Trofinetide长期治疗的安全性和耐受性
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| RETT综合征 | 药物：Trofinetide | 阶段3 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 180名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 针对RETT综合征治疗的Trofinetide的40周开放标签扩展研究 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年1月29日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2022年10月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2022年10月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：Trofinetide | 药物：Trofinetide 30-60 mL的螺丝纤维溶液基于受试者在基线时的重量，每天两次用口或胃造口管施用（G-Tube） |
结果措施
主要结果指标 ：
- 患有治疗急性不良事件的受试者百分比（TAE），严重不良事件（SAE）的受试者的百分比以及由于不良事件而引起的受试者撤离百分比（AES）[时间范围：40周的治疗时间]
- 基线后的受试者数量可能在ECG上可能在临床上具有重要变化[时间范围：40周治疗持续时间]
- 基线后受试者的百分比可能在ECG上可能在临床上重要变化[时间范围：40周治疗持续时间]
- 生命体征的潜在临床上重要变化的受试者数量[时间范围：40周治疗持续时间]
- 基线后受试者的比例可能在临床上具有重要体征的重要变化[时间范围：40周的治疗时间]
- 基线后的受试者人数可能在临床上重要的体重变化[时间范围：40周治疗持续时间]
- 基线后受试者的比例可能在体重上可能在临床上重要变化[时间范围：40周治疗持续时间]
- 基线后的受试者数量可能在实验室参数上可能在临床上重要变化[时间范围：40周治疗持续时间]
- 基线后受试者的百分比可能在实验室参数上可能在临床上重要变化[时间范围：40周治疗持续时间]
次要结果度量 ：
- RETT综合征行为问卷调查（RSBQ）总分 - 从基线到40周[时间范围：40周治疗时间]该量表包括45个项目，其中39个分为8个子量表，其评分反映了症状的严重程度和频率。项目被评为“ 0”（不正确），“ 1”（有时或有时为true）或“ 2”（非常正确）。 8个子量表包括一般的情绪，呼吸问题，手动行为，面部运动，身体摇摆/毫无表情的面部，夜间行为，恐惧/焦虑和步行/站立。
- 临床全球印象改进（CGI-I）在第40周[时间范围：40周治疗持续时间]为了评估受试者的疾病相对于基线状态的改善或恶化，使用了7分量表，从1 =非常改善，2 =大大改善，3 =最小改善，4 =无变化，5 =最小情况更糟，6 =更糟，7 =非常糟糕。
- 从基线到第40周的沟通和符号行为尺度的变化发展范围™婴儿 - 托德勒清单 - 社会综合评分（CSBS-DP-IT社会）[时间范围：40周治疗时间]标准化筛查量表，用于评估12-24个月的年轻儿童的沟通和语言前技能，可与患有发育迟缓的年龄较大的孩子一起使用。 CSBS-DP包括一个三个单独措施的套件：婴儿 - 托德勒清单，后续护理人员问卷和行为样本。在这项研究中，只能使用婴儿toddler（CSBS-DP-IT）清单。 CSBS-DP-IT清单是一个24个项目的评分量表，每个项目都使用频率的三级额定值进行评分：“尚未”，“有时”和“经常”。可以计算出三个评估7个技能领域的综合分数：1）社会综合（包括情绪和眼睛目光，沟通率和功能以及手势）； 2）语音复合（包括声音和单词）； 3）符号复合材料（包括理解和对象使用）。
- 从基线到第40周的变化，其整体生活质量评级的儿童神经障碍量表（ICND）的影响[时间范围：40周治疗持续时间]该量表评估了四个条件或健康问题对儿童或家庭生活的11个方面的影响，因为“很多”，“一些”，“一点”，“一点”，“不适用”或“不适用”。四个条件或健康问题是1）不关心，冲动或情绪，2）思考和记住的能力，3）神经系统局限性或身体局限性，以及4）癫痫病。该主题的整体生活质量也可以通过响应以下响应来评估：“请在下面的规模上对孩子的总体'生活质量”进行评分。选择您认为最好的数字并圈出它。”选择范围从1（“糟糕”）到6（“优秀”）。
- 从基线到第40周RETT综合征临床医生手功能评级（RTT-HF）[时间范围：40周治疗持续时间]对受试者将手用于功能目的的能力的临床评估（例如，掌握和抓住对象，自喂养或绘图）。该评估是以8点李克特量表（0-7）进行的，其中0表示正常功能，7最严重的损害。
- 从基线到第40周的RETT综合征临床医生评级（RTT-AMB）[时间范围：40周的治疗时间]对受试者坐，站立和行动的能力的临床评估（例如，步行，跑步，爬楼梯）。该评估是以8点李克特量表（0-7）进行的，其中0表示正常功能，7最严重的损害。
- 从基线到第40周的Rett综合征临床医生的交流能力评级（RTT-COMC）[时间范围：40周治疗持续时间]对受试者传达其选择或偏好能力的临床评估，其中包括使用非语言手段，例如眼神交流或手势。该评估是以8点李克特量表（0-7）进行的，其中0表示正常功能，7最严重的损害。
- 从基线到第40周的Rett综合征临床医生评级（RTT-VCOM）[时间范围：40周治疗持续时间]对受试者口头交流的能力的临床评估（例如，单词和短语）。该评估是以8点李克特量表（0-7）进行的，其中0表示正常功能，7最严重的损害。
- 从基线到第40周的临床全球印象 - 严重性（CGI-S）[时间范围：40周治疗持续时间]的变化相对于临床医生对具有相同诊断的受试者的经验，评估受试者疾病严重程度的7点量表。评估时对疾病的严重程度进行评估：1 =正常，根本没有病； 2 =边界生病； 3 =轻度病； 4 =适度病； 5 =明显病； 6 =重病；或7 =病得很重。
- 从基线到第40周RETT综合征护理人员负担库存（RTT-CBI）总分（项目1-24）[时间范围：40周治疗时间]该量表旨在直接解决护理人员负担，并间接评估在日常生活活动中对功能效果的重要性。评分为5点李克特量表，包括：0-never; 1个； 2秒；总是3频繁，总是四个。与原始护理人员的负担清单一样，RTT-CBI具有24个负措辞的项目（项目1至24个），总分达到96个。
- 从基线到第40周的儿童神经系统障碍量表（ICND）总分的变化[时间范围：40周治疗持续时间]该量表评估了四个条件或健康问题对儿童或家庭生活的11个方面的影响，因为“很多”，“一些”，“一点”，“一点”，“不适用”或“不适用”。四个条件或健康问题是1）不关心，冲动或情绪，2）思考和记住的能力，3）神经系统局限性或身体局限性，以及4）癫痫病。该主题的整体生活质量也可以通过响应以下响应来评估：“请在下面的规模上对孩子的总体'生活质量”进行评分。选择您认为最好的数字并圈出它。”选择范围从1（“糟糕”）到6（“优秀”）。
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 5年至21岁（儿童，成人） |
| 有资格学习的男女： | 女性 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 已经完成了第12周/对先例研究的访问，研究ACP-2566-003
- 符合前文研究的所有进入标准
- 在调查人员的判断中，可能会受益于长期治疗的长期治疗
- 仍然可以吞下作为液体溶液提供的研究药物，也可以通过胃造口管服用
- 受试者的看护人说英语，并且具有足够的语言技能来完成护理人员评估
- 受试者和护理人员必须居住在可以交付研究药物的位置，并且在基线之前至少在其目前的住所中持续了3个月
排除标准：
- 在先前研究期间开始用生长激素治疗
- 在先行研究期间开始使用IGF-1治疗
- 在先行研究期间开始用胰岛素治疗
- 已经开发了临床上重要的心血管内分泌（例如低甲状腺功能或甲状腺功能亢进，1型糖尿病，或不受控制的2型糖尿病），肾脏，肝，呼吸道或胃肠道疾病（例如乳糜泻或肠胃疾病或炎症性彩票彩诊疾病）在研究期间计划的重大手术
- 受试者或医学监测仪认为，由于AES，医疗状况或与研究产品或研究程序不合规，因此对研究不合适。
- 在基线时在生命体征中具有临床意义异常
- 在本研究中给出了第一个剂量的trofinetide之前，在基线ECG上的QTCF间隔> 450 ms。
- 在先前研究中已经开发了临床上具有重要意义的心电图发现
适用其他包含/排除标准。将在基线评估患者，以确保满足所有研究参与的标准。根据这些评估，可以将患者排除在研究之外（具体而言，如果确定其基线健康和状况不符合所有预先指定的入学标准）。
联系人和位置
位置
| 美国，阿拉巴马州 | |
| 伯明翰阿拉巴马大学 | |
| 伯明翰，阿拉巴马州，美国，35223 | |
| 美国，亚利桑那州 | |
| 转化基因组学研究所（TGEN） | |
| 美国亚利桑那州凤凰城，85012 | |
| 美国，加利福尼亚 | |
| 加利福尼亚大学圣地亚哥 | |
| 加利福尼亚州拉霍亚，美国，92093 | |
| 美国，科罗拉多州 | |
| 儿童医院科罗拉多州 | |
| 奥罗拉，科罗拉多州，美国，80045 | |
| 伊利诺伊州美国 | |
| 拉什大学医学中心 | |
| 芝加哥，伊利诺伊州，美国60612 | |
| 美国马里兰州 | |
| 肯尼迪·克里格学院 - 临床试验部门 | |
| 美国马里兰州巴尔的摩，21205 | |
| 美国，马萨诸塞州 | |
| 波士顿儿童医院 | |
| 美国马萨诸塞州波士顿，美国，02115 | |
| 美国，明尼苏达州 | |
| 吉列儿童专业医疗保健 | |
| 美国明尼苏达州圣保罗，美国55101 | |
| 美国，密苏里州 | |
| 华盛顿大学医学院圣路易斯儿童医院 | |
| 美国密苏里州圣路易斯，美国63110 | |
| 美国，纽约 | |
| 蒙特菲奥尔儿童医院蒙特菲奥尔医疗中心 | |
| 布朗克斯，纽约，美国，10467 | |
| 美国，北卡罗来纳州 | |
| 北卡罗来纳大学教堂山 | |
| 美国北卡罗来纳州教堂山，美国27599 | |
| 美国，宾夕法尼亚州 | |
| 费城儿童医院 | |
| 费城，宾夕法尼亚州，美国，19104年 | |
| 美国德克萨斯州 | |
| 德克萨斯儿童医院 | |
| 美国德克萨斯州休斯顿，美国77030 | |
| 华盛顿美国 | |
| 西雅图儿童 | |
| 西雅图，华盛顿，美国，98105 | |
赞助商和合作者
Acadia Pharmaceuticals Inc.
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年2月19日 | ||||
| 第一个发布日期icmje | 2020年2月21日 | ||||
| 上次更新发布日期 | 2021年6月29日 | ||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年1月29日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年10月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 口服trofinetide长期治疗的安全性和耐受性[时间范围：40周治疗持续时间] 治疗急剧不良事件（TEAE），严重的不良事件（SAE），由于AES引起的撤回，其他安全评估可能在临床上重要的变化 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始的次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | Trofinetide的开放标签扩展研究用于治疗RETT综合征的女孩和女性 | ||||
| 官方标题ICMJE | 针对RETT综合征治疗的Trofinetide的40周开放标签扩展研究 | ||||
| 简要摘要 | 调查针对RETT综合征的女孩和女性口服Trofinetide长期治疗的安全性和耐受性 | ||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段3 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单一组分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE | RETT综合征 | ||||
| 干预ICMJE | 药物：Trofinetide 30-60 mL的螺丝纤维溶液基于受试者在基线时的重量，每天两次用口或胃造口管施用（G-Tube） | ||||
| 研究臂ICMJE | 实验：Trofinetide 干预：药物：trofinetide | ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 通过邀请注册 | ||||
| 估计注册ICMJE | 180 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2022年10月 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年10月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
适用其他包含/排除标准。将在基线评估患者，以确保满足所有研究参与的标准。根据这些评估，可以将患者排除在研究之外（具体而言，如果确定其基线健康和状况不符合所有预先指定的入学标准）。 | ||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||
| 年龄ICMJE | 5年至21岁（儿童，成人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE | 仅当研究招募主题时才显示联系信息 | ||||
| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04279314 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | ACP-2566-004 | ||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||
| IPD共享语句ICMJE |
| ||||
| 责任方 | Acadia Pharmaceuticals Inc. | ||||
| 研究赞助商ICMJE | Acadia Pharmaceuticals Inc. | ||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||
| PRS帐户 | Acadia Pharmaceuticals Inc. | ||||
| 验证日期 | 2021年6月 | ||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||