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替莫洛尔凝胶用于遗传性出血性毛细血管扩张症（ETIC-HHT）的鼻出血
研究描述
简要摘要：
这项研究是一项双盲，随机对照试验，可评估鼻内局部局部蒂莫洛尔凝胶在患有遗传性出血性毛促性症的成年人中脑epip骨护理中的功效。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 遗传性出血性毛细血管扩张 | 药物：Timolol凝胶药物：安慰剂凝胶 | 阶段2 |
详细说明：
这项研究是一项双盲，安慰剂对照，为期8周的随机临床试验，研究了蒂莫洛尔凝胶在HHT成人中epistaxis管理中的疗效。
具体目的是确定与HHT相关性脑相关的成年人：
- 如果局部蒂莫洛尔凝胶比安慰剂更有效，以降低脑静脉曲张的频率和严重程度。
- 如果局部曲莫洛尔凝胶比安慰剂在改善血红蛋白水平方面更有效。
- 不良事件的频率，副作用和局部蒂莫尔凝胶的安全性频率传递到鼻粘膜。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 30名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 掩蔽： | 四人（参与者，护理提供者，调查员，成果评估者） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 蒂莫洛凝胶在遗传性出血性毛细血管扩张患者中的脑力学护理中的功效：一项双盲，随机对照试验 |
| 实际学习开始日期 ： | 2019年10月20日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2020年10月20日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2020年10月20日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：蒂莫洛凝胶臂 Timolol凝胶臂（活跃药物组）的参与者将通过注射器两次将Timolol鼻凝胶0.1％接受为0.5 ml，每天两次将每日剂量总计为2 mg总剂量。 | 药物：蒂莫洛凝胶 Timolol鼻凝胶0.1％将使用洛毒酸酚凝胶（poloxamer 188和407的组合；调整为4.5-6.5的pH），每天两次涂在每种鼻孔上进行0.5 mL。每日总剂量为2 mg。 |
| 安慰剂比较器：安慰剂凝胶臂 安慰剂凝胶臂的参与者将获得无活跃药物的凝胶本身。 | 药物：安慰剂凝胶 安慰剂凝胶用洛沙糖剂制备，没有活性成分。 |
结果措施
主要结果指标 ：
- EPISTAXIS严重程度量表[时间范围：基线至8周的随访]EPISTAXIS严重程度的评估将通过经过验证的仪器（Espistaxis的严重程度评分（ESS））获得。（Hoag等人，2010年）要完成ESS，要求患者在过去三个月内考虑典型的症状。 ESS包含6个项目 - 流鼻血的频率，持续时间和强度，患者是否寻求药物注意力，患者是否贫血以及患者是否已接受输血。总分范围从0到10，基于得分的鼻血严重程度为0-1，轻度1-4，中度4-7，严重为7-10。 ESS评分系统中的患者和临床医生估计是0.71的变化。（Yin等人，2016年），我们的试验持续时间为8周，患者将完成辅助性脑力严重程度量表（AESS），该量表参考了他们的epistaxiss of thour epistaxis over thous epistaxis over thor oift to过去1个月。
次要结果度量 ：
- 临床全球印象 - 改进（CGI-I）得分[时间范围：基线至8周的随访]CGI-I是改进量表的全球评级，它要求受试者以七点级的评分评分其改善程度：“与您在项目入学时（药物启动之前）相比，您将如何评价整体评级响应：1 =自治疗的开始以来得到了很大改善； 2 =很大改进； 3 =最小改进； 4 =与基线相比没有变化（治疗的启动）； 5 =最小情况更糟； 6 =更糟； 7 =非常多=非常多自从开始治疗以来，更糟。” （Busner J，TargumSD。2007）。
- 血红蛋白的平均变化[时间范围：基线至8周的随访]
血红蛋白是红细胞中含有铁的一种蛋白质。-血红蛋白参与氧气和二氧化碳的运输。红细胞从血红蛋白中获得颜色。血红蛋白测试测量血清血红蛋白水平，水平低于正常水平，意味着低红细胞计数或贫血。贫血可能有许多不同的原因，包括维生素缺乏症，出血和慢性疾病。通常在HHT患者中测量血红蛋白血清值以评估贫血。
血红蛋白的正常范围是：
男性，13.5至17.5克，每分解妇女，12.0至15.5克每分解器
血红蛋白值的变化通常用于测量脑力治疗的影响。
- HHT内窥镜量表（HES）[时间范围：基线至8周的随访]HHT内窥镜检查评分（HES）是一种内窥镜分期分期评分，是一种量化患者鼻毛虫症的严重性的一种方式。（Reh等人，2014年）HES被证明与ESS相关。它的参数是毛细血管扩张的位点，图案，结层，位置，穿孔，密度和相对AVM。
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 20岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 20岁以上的成年人
- 确认的临床（满足4个库拉索标准中的至少3个）或HHT的遗传诊断
- 症状严重程度评分（ESS）≥4和2或2或更多的流鼻血，累积流鼻血持续时间至少为每周5分钟
- 稳定的鼻卫生和医疗方案
- 前3个月稳定的脑力模式
排除标准：
全身性β肾上腺素能阻滞剂给药的禁忌症
- 对β肾上腺素能阻滞剂的高敏性
- 哮喘或支气管痉挛
- LVEF的充血性心力衰竭<40％
- 遗传性肺动脉高压
- 基线心动过缓（HR <每分钟55次）
- 病鼻窦综合征
- 2级或3度心脏块，左或右束分支块或双因素块
- 在过去6个月内，不受控制的糖尿病（最近的HBA1C> 9％）或糖尿病性酮症酸中毒
- 低血压（收缩压<90）
- 对蒂莫洛的已知超敏反应
- 严重的外围循环障碍（Raynaud现象）
- 肝酶CYP2D6的已知中间或不良代谢变体
- 当前使用以下任何已知的强CYP2D6抑制剂：氟西汀（Prozac），帕罗西汀（Paxil），布丁酮（韦尔布特蛋白），奎尼丁，奎尼丁，利托纳维尔（Norvir）和Terbinafine（Lamisil）（Lamisil）
- 当前使用以下其他药物与Timolol相互作用的其他药物：Diltiazem，Verapamil，Verapamil，digithis，prespafenone，disopafenone，disopyramide，Clonidine，Clonidine，Flecainide或Lidocaine
- 目前接受治疗或计划使用β受体阻滞剂治疗的患者
- 在招募前的最后一个月，使用任何抗血管生成药物，包括贝伐单抗，pazopanib，thalidomide或Lenalidomide
- 非法吸毒，除了大麻
- 已知的嗜铬细胞瘤
- 在招募前的最后一个月内，使用抗凝剂，抗血小板或纤维蛋白水解疗法，除了低剂量（81 mg或更少）阿司匹林外
- 未来6个月的怀孕或计划怀孕或目前母乳喂养
- 无法阅读或理解英语
- 由于任何原因无法完成8周的治疗
联系人和位置
联系人
| 联系人：安德鲁·彼得森 | 314-747-0910 | apeterson22@wustl.edu | |
| 联系人：RN的Sara Kukuljan | 314-362-7563 | kukuljas@wustl.edu |
位置
| 美国，密苏里州 | |
| 华盛顿大学 | 招募 |
| 美国密苏里州圣路易斯，美国63110 | |
| 联系人：安德鲁·彼得森314-747-0910 apeterson22@wustl.edu | |
| 联系人：Sara Kukuljan，BS，RN，CCRC（314）362-7563 kukuljas@wustl.edu | |
赞助商和合作者
华盛顿大学医学院
调查人员
| 首席研究员： | Jay F Piccirillo，医学博士 | 华盛顿大学医学院 |
| 追踪信息 | |||||||||
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| 首先提交的日期ICMJE | 2019年10月23日 | ||||||||
| 第一个发布日期icmje | 2019年10月25日 | ||||||||
| 上次更新发布日期 | 2019年12月6日 | ||||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2019年10月20日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2020年10月20日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | EPISTAXIS严重程度量表[时间范围：基线至8周的随访] EPISTAXIS严重程度的评估将通过经过验证的仪器（Espistaxis的严重程度评分（ESS））获得。（Hoag等人，2010年）要完成ESS，要求患者在过去三个月内考虑典型的症状。 ESS包含6个项目 - 流鼻血的频率，持续时间和强度，患者是否寻求药物注意力，患者是否贫血以及患者是否已接受输血。总分范围从0到10，基于得分的鼻血严重程度为0-1，轻度1-4，中度4-7，严重为7-10。 ESS评分系统中的患者和临床医生估计是0.71的变化。（Yin等人，2016年），我们的试验持续时间为8周，患者将完成辅助性脑力严重程度量表（AESS），该量表参考了他们的epistaxiss of thour epistaxis over thous epistaxis over thor oift to过去1个月。 | ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
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| 原始的次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | Timolol Gel用于遗传性出血性毛发性症 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 蒂莫洛凝胶在遗传性出血性毛细血管扩张患者中的脑力学护理中的功效：一项双盲，随机对照试验 | ||||||||
| 简要摘要 | 这项研究是一项双盲，随机对照试验，可评估鼻内局部局部蒂莫洛尔凝胶在患有遗传性出血性毛促性症的成年人中脑epip骨护理中的功效。 | ||||||||
| 详细说明 | 这项研究是一项双盲，安慰剂对照，为期8周的随机临床试验，研究了蒂莫洛尔凝胶在HHT成人中epistaxis管理中的疗效。 具体目的是确定与HHT相关性脑相关的成年人：
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| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 掩盖：四倍（参与者，护理提供者，调查员，成果评估者） 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | 遗传性出血性毛细血管扩张 | ||||||||
| 干预ICMJE |
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| 研究臂ICMJE |
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| 出版物 * | Peterson AM，Lee JJ，Kallogjeri D，Schneider JS，Chakinala MM，Piccirillo JF。蒂莫洛（Timolol）在新型的鼻内热敏感凝胶中的功效对遗传性出血性毛发症相关性屈肌：一项随机临床试验。 JAMA耳鼻喉头颈外侧。 2020年11月1日； 146（11）：1006-1014。 doi：10.1001/jamaoto.2020.3025。 | ||||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 30 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2020年10月20日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2020年10月20日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
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| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 20岁以上（成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04139018 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | 201908160 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 责任方 | 华盛顿大学医学院医学博士Jay F. Piccirillo | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 华盛顿大学医学院 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | 华盛顿大学医学院 | ||||||||
| 验证日期 | 2019年12月 | ||||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
