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出境医 / 临床实验 / 评价GC101腺相关病毒注射液鞘内（IT）注射治疗2型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者有效性和安全性的多中心、随机、标准治疗对照、开放标签关键性临床试验

评价GC101腺相关病毒注射液鞘内（IT）注射治疗2型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者有效性和安全性的多中心、随机、标准治疗对照、开放标签关键性临床试验

登记号 CTR20251902 试验状态 进行中
申请人联系人 余双庆 首次公示信息日期 2025-05-16
申请人名称 北京锦篮基因科技有限公司
一、题目和背景信息
登记号 CTR20251902
相关登记号 CTR20231428
药物名称 GC101腺相关病毒注射液   曾用名:
药物类型 生物制品
临床申请受理号 CXSL2200400
适应症 2型脊髓性肌萎缩症
试验专业题目 评价GC101腺相关病毒注射液鞘内（IT）注射治疗2型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者有效性和安全性的多中心、随机、标准治疗对照、开放标签关键性临床试验
试验通俗题目 评价GC101腺相关病毒注射液鞘内（IT）注射治疗2型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者有效性和安全性的多中心、随机、标准治疗对照、开放标签关键性临床试验
试验方案编号 JLJY-GC101-SMA-011 方案最新版本号 2.0
版本日期: 2025-04-16 方案是否为联合用药 否
二、申请人信息
申请人名称
1
联系人姓名 余双庆 联系人座机 010-87163498 联系人手机号 13681219716
联系人Email yushuangqing@bj-genecradle.com 联系人邮政地址 北京市-北京市-经济技术开发区经海二路35号院3号楼4层428室 联系人邮编 100176
三、临床试验信息
1、试验目的
主要目的：评价GC101治疗2型SMA的有效性。 关键次要目的：评价GC101治疗2型SMA的有效性。 次要目的：评价GC101治疗2型SMA的有效性、安全性和药代动力学（PK）特征。
2、试验设计
试验分类 安全性和有效性 试验分期 III期 设计类型 平行分组
随机化 随机化 盲法 开放 试验范围 国内试验
3、受试者信息
年龄 2岁(最小年龄)至 12岁(最大年龄)
性别 男+女
健康受试者 无
入选标准
1 年龄≥2岁，≤12岁，男女不限
2 通过临床表型及基因检测明确诊断为2型5q-SMA患者
3 筛选前持续接受规律诺西那生钠治疗1年以上的患者
4 筛选前2个月内未接受过利司扑兰治疗，且在入组后12个月内无接受利司扑兰治疗计划的患者
5 筛选时能独坐但不能独走（参考WHO-MGRS运动里程碑量表独坐及独走定义），且HFMSE评分≥10分
6 患者和/或患者的监护人能够理解且愿意遵守试验方案要求和流程，自愿参加并签署知情同意书
排除标准
1 筛选时血清Anti-AAV9中和抗体滴度＞1:50者
2 入组前2个月内接受过诺西那生钠治疗的患者
3 经评估合并有影响研究结果解读或受试者安全的医学疾病者，包括但不限于各种原因导致的器官功能障碍、急性感染性疾病、原发性/获得性免疫缺陷病、严重的心脑血管系统疾病、消化道系统疾病、糖尿病、已知的癫痫、脑膜炎、惊厥或抽搐史或有精神病家族史；脑脊液循环障碍者等
4 各种原因导致的严重肝脏损伤/肝功能不全的患者，包括但不限于丙氨酸氨基转移酶（ALT）、天冬氨酸氨基转移酶（AST）≥3倍正常值上限（ULN）；总胆红素（TBil）≥1.5倍正常值上限（ULN）等
5 研究者评估存在糖皮质激素应用禁忌者，如严重高血压、糖尿病、全身性感染性疾病、真菌感染、青光眼、骨质疏松、胃溃疡、结核病等
6 存在腰椎穿刺术或鞘内注射治疗禁忌症者
7 经评估存在任何影响运动功能评估的医学疾病者，如严重的脊柱侧弯、严重关节挛缩畸形、计划在试验期间进行脊柱矫正手术、严重骨质疏松或合并骨折病史者等
8 乙型肝炎病毒表面抗原（HBsAg）、人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体、丙型肝炎病毒（HCV）抗体或梅毒螺旋体抗体阳性者
9 接种疫苗与给药间隔＜2周者
10 既往使用过基因治疗药物或筛选前3个月内参加过任何临床试验者
11 研究者认为不适合参加本研究者
4、试验分组
试验药
序号 名称 用法
1 中文通用名:GC101腺相关病毒注射液
英文通用名:NA
商品名称:NA 		剂型:注射液
规格:1 mL：6.0E+13 vg
用法用量:1.2E+14 vg /人
用药时程:单次给药
对照药
序号 名称 用法
1 中文通用名:诺西那生钠
英文通用名:Nusinersen
商品名称:Spinraza 		剂型:注射液
规格:12mg/5ml/瓶
用法用量:继续按照既往诺西那生钠标准治疗方案进行治疗
用药时程:单次给药，4个月一个给药周期，共给药3个周期
5、终点指标
主要终点指标及评价时间
序号 指标 评价时间 终点指标选择
1 给药后第12个月HFMSE评分较基线的变化。 给药后第12个月 有效性指标
次要终点指标及评价时间
序号 指标 评价时间 终点指标选择
1 给药后第6个月HFMSE评分较基线的变化 给药后第6个月 有效性指标
2 给药后第6、12个月HFMSE评分较基线提高≥3分的受试者比例。 给药后第6、12个月 有效性指标
6、数据安全监查委员会（DMC）
无
7、是否购买保险
有
四、研究者信息
1、主要研究者信息
1 姓名 封志纯 学位 硕士 职称 主任医师
电话 13651111080 Email zhjfengzc@126.com 邮政地址 北京市-北京市-北京市东城区东四十条南门仓胡同5号
邮编 100700 单位名称 中国人民解放军总医院第七医学中心
2、各参加机构信息
序号 机构名称 主要研究者 国家或地区 省（州） 城市
1 中国人民解放军总医院第七医学中心 封志纯 中国 北京市 北京市
五、伦理委员会信息
序号 名称 审查结论 批准日期/备案日期
1 中国人民解放军总医院医学伦理委员会 同意 2025-05-08
六、试验状态信息
1、试验状态
进行中 （尚未招募）
2、试验人数
目标入组人数 国内: 50 ；
已入组人数 国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数 国内: 登记人暂未填写该信息；
3、受试者招募及试验完成日期
第一例受试者签署知情同意书日期 国内：登记人暂未填写该信息；    
第一例受试者入组日期 国内：登记人暂未填写该信息；    
试验完成日期 国内：登记人暂未填写该信息；    
七、临床试验结果摘要
序号 版本号 版本日期
暂未填写此信息

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