登记号	CTR20251826
相关登记号	CTR20241167
药物名称	CS-101注射液
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	重型β-地中海贫血
试验专业题目	一项长期随访研究：评估经CS-101 注射液治疗的重型β-地中海贫血研究参与者的长期安全性和有效性
试验通俗题目	CS-101注射液治疗重型β-地中海贫血的长期随访研究
试验方案编号	CS-101-05	方案最新版本号	2.0
版本日期:	2025-03-24	方案是否为联合用药	否

申请人名称	1
联系人姓名	罗北	联系人座机	021-68880657	联系人手机号	13482472674
联系人Email	bei.luo@correctsequence.com	联系人邮政地址	上海市-上海市-浦东新区海科路99号6号楼	联系人邮编	201204

评估CS-101注射液治疗的输血依赖型β-地中海贫血研究参与者的长期安全性和有效性

试验分类	安全性和有效性	试验分期	其它 其他说明:长期随访研究	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	12岁(最小年龄)至 35岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 参加过CS-101-01 研究接受过CS-101 的治疗且签署了本研究知情同意书的研究参与者。
排除标准	1 无

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:CS-101注射液 英文通用名:CS-101 Injection 商品名称:NA 剂型:NA 规格:NA 用法用量:NA 用药时程:此长期随访研究不使用试验药物
对照药	序号 名称 用法 暂未填写此信息

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 CS-101相关的不良事件及严重不良事件 至回输后15年 安全性指标 2 CS-回输5年内的严重不良事件 至回输后5年 安全性指标 3 全因死亡率 至回输后15年 安全性指标 4 新发恶性肿瘤 至回输后15年 安全性指标 5 新发或恶化的血液系统疾病 至回输后15年 安全性指标 6 在保持加权平均血红蛋白≥90g/L 的情况下，连续12 个月维持脱离输血依赖的参与者比例 至回输后15年 有效性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 HbF 水平随时间的变化 至回输后15年 有效性指标 2 总血红蛋白水平随时间的变化 至回输后15年 有效性指标 3 含HbF 的红细胞比例随时间的变化 至回输后15年 有效性指标 4 外周血嵌合率 至回输后15年 有效性指标+安全性指标 5 骨髓嵌合率 至回输后15年 有效性指标+安全性指标

无 有

1	姓名	赖永榕	学位	医学博士	职称	主任医师
	电话	0771-5356304	Email	laiyongrong@263.net	邮政地址	广西壮族自治区-南宁市-双拥路6号
	邮编	530021	单位名称	广西医科大学第一附属医院

序号	机构名称	主要研究者	国家或地区	省（州）	城市
1	上海交通大学附属瑞金医院	陈赛娟	中国	上海市	上海市
2	上海交通大学附属瑞金医院	赵维莅	中国	上海市	上海市
3	复旦大学附属儿科医院	翟晓文	中国	上海市	上海市
4	广西医科大学第一附属医院	赖永榕	中国	广西壮族自治区	南宁市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	广西医科大学第一附属医院药物临床试验伦理委员会	同意	2024-04-09
2	广西医科大学第一附属医院药物临床试验伦理委员会	同意	2025-04-16

进行中 （尚未招募）

目标入组人数	国内: 9 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；

序号	版本号	版本日期
暂未填写此信息