登记号	CTR20251580
相关登记号
药物名称	富马酸二甲酯肠溶胶囊   曾用名:
药物类型	化学药物
临床申请受理号	CYHB2301349
适应症	本品用于复发型多发性硬化成年患者的治疗:包括临床孤立综合征、复发缓解型、活动性继发进展型。
试验专业题目	富马酸二甲酯肠溶胶囊（百特欣® )治疗复发型多发性硬化有效性和安全性的真实世界研究
试验通俗题目	富马酸二甲酯肠溶胶囊（百特欣® )治疗复发型多发性硬化有效性和安全性的真实世界研究
试验方案编号	HB-MSIV-2024-01	方案最新版本号	V3.0
版本日期:	2025-03-14	方案是否为联合用药	否

申请人名称	1
联系人姓名	曾祥花	联系人座机	028-83379750-8027	联系人手机号	13548092079
联系人Email	cengxianghua@scomnis.com	联系人邮政地址	四川省-成都市-高新区	联系人邮编	611731

主要目的： 评价富马酸二甲酯肠溶胶囊（百特欣® )治疗复发型多发性硬化的有效性。 次要目的： 评价富马酸二甲酯肠溶胶囊（百特欣® )治疗复发型多发性硬化的安全性。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	IV期	设计类型	单臂试验
随机化	随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	18岁(最小年龄)至 65岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 年龄 18-65 岁之间（含界值），性别不限； 2 根据 2017 年 McDonald 标准被确诊为复发缓解型多发性硬化（RRMS） 3 基线（首次给药前）EDSS 评分在 0.0-5.0 分之间（含界值） 4 入组前 12 个月内至少发生过 1 次有记录的多发性硬化（MS）发作且发作缓解，或在基线（用药第 1 天）前 6 周内进行的 MRI 检查结果提示脑部有 Gd 增强病灶； 5 男性受试者愿意采取有效的避孕措施，有生育能力的女性受试者愿意在研究期间采取高效的避孕措施，且愿意并能够在研究治疗末次给药后 30 天内继续采取避孕措施； 6 自愿加入本研究，并签署知情同意书。
排除标准	1 筛选前 30 天内出现了 MS 发作； 2 筛选时既往发作尚未稳定； 3 筛选时存在以下任一血液学检查异常： a) ALT、AST 或 GGT≥3×ULN 或胆红素>2×ULN； b) 淋巴细胞计数＜LLN； c) eGFR≤60ml/min/1.73m2 [使用慢性肾脏病流行病学协作 公式（CKD-EPI 公式）计算] ； 4 筛选时尿白蛋白/肌酐比值>22.6 mg/mmol， 首次出现尿白蛋白/肌酐比 值>22.6 mg/mmol 者允许 2 周后复测 1 次， 若复测尿白蛋白/肌酐比值≤ 22.6 mg/mmol 可以入组； 5 活动性丙型肝炎病毒（HCV）感染：定义为 HCV 抗体阳性和可检出 HCV RNA，仅 HCV 抗体阳性的患者可以入组； 6 活动性乙型肝炎病毒（HBV） 感染： 定义为 HBsAg 阳性且 HBV DNA 水 平≥研究中心检测值下限。 筛选时 HBsAg 阳性， 但 HBV DNA 水平＜研 究中心检测值下限的受试者可以入组； 7 存在重度过敏或严重速发型过敏反应史，或研究者认为可能会因研究药物中的任何成分而加剧的任何过敏反应史； 8 合并恶性肿瘤病史，入组研究前已完全切除的基底细胞癌患者可以入组； 9 筛选时合并心脑血管、肺、胃肠道、皮肤、精神、内分泌、血液学、肝脏、免疫、代谢、泌尿、肾脏、神经系统（MS 除外）和/或其他身体系统存在有临床意义的重大疾病，妨碍其参加本研究 10 有 HIV 病史或筛选时 HIV 抗体检测结果呈阳性； 11 既往接受过以下任何一种治疗： a) 筛选前 30 天内接受过皮质类固醇治疗（静脉或口服）； b) 基线（用药第 1 天）前 3 个月内使用过特立氟胺； c) 筛选前 3 个月内接受过干扰素 β-1a、干扰素 β-1b 或醋酸格拉默（GA）、S1P 受体调节剂（例如芬戈莫德、西尼莫德等）治疗； d) 筛选前 6 个月内接受过单克隆抗体（例如奥法妥木单抗、利妥昔单抗、那他珠单抗等）、环孢菌素、硫唑嘌呤、甲氨蝶呤治疗。 e) 筛选前 12 个月内接受过米托蒽醌或环磷酰胺治疗； f) 筛选前接受过全淋巴照射、克拉屈滨、富马酸二甲酯（DMF）或 diroximel fumarate（富马酸酯）治疗； g) 基线前 2 周内使用过治疗 MS 的中药制剂； 12 筛选前 2 年内有药物或酒精滥用史； 13 筛选前 5 年内有实施自杀行为史，或在过去 6 个月内有自杀想法，包括但不限于： a) 筛选时对哥伦比亚自杀严重程度评定量表（C-SSRS 量表）问题 4（有行动意图但无具体计划的主动自杀意念）给出了肯定回答（“是”）； b) 筛选时对 C-SSRS 量表问题 5（有具体计划和意图的主动自杀意念）给出了肯定回答（“是”）； 有超过 5 年的实施自杀行为史的受试者应在入组研究前由精神科医疗保健专业人士进行评价； 14 筛选前 6 个月内参加过干预性临床研究（未接受过干预治疗的除外） ； 15 拒绝配合随访 16 其他原因导致研究者认为不适合参加本研究。

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:富马酸二甲酯肠溶胶囊 英文通用名:Dimethyl Fumarate Enteric Capsules 商品名称:NA 剂型:胶囊剂 规格:240mg 用法用量:前 7 天一次 120mg，一日 2 次，7 天后改为一次 240mg，一 日 2 次；持续服用 12 个月 用药时程:12 个月
对照药	序号 名称 用法 暂未填写此信息

主要终点指标及评价时间

序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 第 12 个月的年复发率 第 12 个月 有效性指标+安全性指标

次要终点指标及评价时间

序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 第 6 个月、第 12 个月脑部和脊髓 MRI（脑部和脊髓、脑室周围、皮质和近皮质、幕下、脊髓）新发或新近扩大的 T2 高信号病灶数量较基线的变化； 第 6 个月、第 12 个月 有效性指标 2 第 6 个月、第 12 个月脑部和脊髓 MRI（脑部和脊髓、脑室周围、皮质和近皮质、幕下、脊髓）新发 T1 低信号病灶数量较基线的变化； 第 6 个月、第 12 个月 有效性指标 3 第 6 个月、第 12 个月脑部和脊髓 MRI（脑部和脊髓、脑室周围、皮质和近皮质、幕下、脊髓）GdE 病灶数量较基线的变化； 第 6 个月、第 12 个月 有效性指标 4 第 6 个月、第 12 个月脑部和脊髓 MRI（脑部和脊髓、脑室周围、皮质和近皮质、幕下、脊髓）无 GdE 病灶的受试者比例较基线的变化； 第 6 个月、第 12 个月 有效性指标 5 第 6 个月确认的残疾进展（CDP）比率 第 6 个月 有效性指标 6 第 6 个月、第 12 个月神经丝蛋白轻链（NfL）水平较基线的变化； 第 6 个月、第 12 个月 有效性指标 7 第 6 个月、第 12 个月外周血淋巴细胞计数较基线的变化； 第 6 个月、第 12 个月 有效性指标 8 不良事件（AE）和严重不良事件（SAE）的发生率和严重程度 疗程内及疗程结束后15天内 安全性指标 9 不良反应（ADR）、严重不良反应（SADR）、可疑且非预期的严重不良反应（SUSAR）的发生率和严重程度 疗程内及疗程结束后15天内 安全性指标

无 有

1	姓名	周红雨	学位	医学博士	职称	教授
	电话	18980601675	Email	huaxilunli@163.com	邮政地址	四川省-成都市-武侯区国学巷37号
	邮编	610041	单位名称	四川大学华西医院

序号	机构名称	主要研究者	国家或地区	省（州）	城市
1	四川大学华西医院	周红雨	中国	四川省	成都市
2	河北医科大学第二医院	李彬	中国	河北省	石家庄市
3	北京大学第一医院	高枫	中国	北京市	北京市
4	哈尔滨医科大学附属第二医院	王丽华	中国	黑龙江省	哈尔滨市
5	重庆医科大学附属第一医院	秦新月	中国	重庆市	重庆市
6	中国人民解放军空军军医大学第二附属医院	郭俊	中国	陕西省	西安市
7	苏州大学附属第二医院	刘春风	中国	江苏省	苏州市
8	山西医科大学第一医院	孟华星	中国	山西省	太原市
9	中国科学技术大学附属第一医院	程昭昭	中国	安徽省	合肥市
10	中山大学附属第三医院	邱伟	中国	广东省	广州市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	四川大学华西医院临床试验伦理审查委员会	修改后同意	2025-03-26

进行中 （尚未招募）

目标入组人数	国内: 30 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；

序号	版本号	版本日期
暂未填写此信息