登记号	CTR20250843
相关登记号	CTR20191930,CTR20211762,CTR20240597
药物名称	注射用STSP-0601
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	伴抑制物血友病A或B患者出血按需治疗
试验专业题目	多中心、开放评价注射用STSP-0601在伴抑制物血友病患者中有效性和安全性的Ⅲ期临床研究
试验通俗题目	注射用STSP-0601在血友病患者中的III期临床试验
试验方案编号	STSP-0601-05	方案最新版本号	V1.0
版本日期:	2025-02-12	方案是否为联合用药	否

申请人名称	1
联系人姓名	王艳丽	联系人座机	010-67519614	联系人手机号
联系人Email	wangyanli@staidson.com	联系人邮政地址	江苏省-无锡市-惠山区玉祁街道唐平路66号1号楼4	联系人邮编	100026

主要目的：评价注射用STSP-0601用于伴抑制物血友病受试者出血按需治疗的有效性。 次要目的：评价注射用STSP-0601用于伴抑制物血友病受试者出血按需治疗的安全性。评价注射用STSP-0601用于伴抑制物血友病受试者出血按需治疗的免疫原性。评价注射用STSP-0601用于伴抑制物血友病受试者出血按需治疗的药代动力学（pharmacokinetics，PK）和药效动力学（pharmacodynamics，PD）特征。

试验分类	有效性	试验分期	III期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	12岁(最小年龄)至 70岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 年龄12-70周岁（包括边界）； 2 血友病A或B患者； 3 抑制物高滴度（筛选期检测抑制物滴度>5 BU/mL），或具有高记忆反应的血友病患者（筛选期>0.6 BU/mL，既往至少一次检测抑制物滴度>5 BU/mL）； 4 能够建立适当的静脉通路； 5 筛选前6个月内发生至少3次需要治疗的出血访视； 6 受试者（包括受试者伴侣）在试验期间和随访结束后3个月内无生育计划及捐精、捐卵计划，并同意采取适当的避孕措施； 7 自愿参加并签署知情同意书。
排除标准	1 除血友病A和B以外的其他凝血障碍； 2 试验期间计划接受免疫耐受诱导治疗或凝血因子预防治疗； 3 试验期间计划接受艾美赛珠单抗预防治疗； 4 给药前7天内，接受抗凝、抗血小板治疗，或在试验期间计划使用这些药物； 5 有动静脉血栓、弥漫性血管内凝血、心肌梗塞、脑梗塞、血栓性微血管病、自身免疫性疾病、恶性肿瘤、肝硬化等疾病病史，并经研究者判断不宜入组者； 6 血小板减少（PLT<100×10^9/L）； 7 中重度贫血（血红蛋白<90 g/L）； 8 肝脏肾脏疾病患者达到以下指标之一者：a.总胆红素≥正常值上限的1.5倍；b.谷丙转氨酶（ALT）、谷草转氨酶（AST）≥正常值上限2倍；c.血肌酐≥正常值上限1.5倍； 9 第一次给药前4周内发生严重出血事件（如颅内出血、消化道出血或咽喉部出血等）； 10 第一次给药前4周内接受外科大手术或接受过红细胞、血小板输注； 11 对试验药物过敏者； 12 妊娠期、哺乳期或血妊娠检查阳性的女性受试者； 13 第一次给药前一个月内参加过其它新药临床试验者（入组前参加凝血酶原复合物、FⅦ、FⅦa、FⅧ、FⅨ者除外）； 14 第一次给药前1天内使用FⅦ、FⅦa、氨甲环酸、氨基己酸，第一次给药前3天内使用凝血酶原复合物、FⅧ、FⅨ，4周内接受过艾美赛珠单抗治疗； 15 研究者认为不适合参加本试验者。

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:注射用STSP-0601 英文通用名:STSP-0601 for Injection 商品名称:NA 剂型:注射用无菌冻干粉末 规格:5U（0.15μg）/瓶 用法用量:每支药物用2ml 0.9%氯化钠注射液进行复溶，缓慢注射，依据受试者给药前体重计算给药量 用药时程:按需给药
对照药	序号 名称 用法 暂未填写此信息

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 12h有效止血率 首次给药后12h 有效性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 首次出血访视12h有效止血率 首次给药后12h 有效性指标 2 12h极好+良好率 首次给药后12h 有效性指标 3 12h有效止血所需给药次数、给药量 首次给药后12h 有效性指标 4 8h有效止血率 首次给药后8h 有效性指标 5 8h极好+良好率 首次给药后8h 有效性指标 6 完全+显著缓解率 首次给药后4h、8h、12h、24h 有效性指标 7 挽救治疗率 试验完成 有效性指标 8 首次给药后到达完全/显著缓解的时间 首次给药后至末次给药后72h内 有效性指标 9 出血开始至到达完全/显著缓解的时间 末次给药后72h内 有效性指标 10 靶关节有效止血率 首次给药后12h至末次给药后72h 有效性指标

无 有

1	姓名	张磊	学位	医学博士	职称	主任医师
	电话	13502118379	Email	zhanglei1@ihcams.ac.cn	邮政地址	天津市-天津市-和平区南京路288号
	邮编	300020	单位名称	中国医学科学院血液病医院

序号	机构名称	主要研究者	国家或地区	省（州）	城市
1	中国医学科学院血液病医院	张磊	中国	天津市	天津市
2	河南省肿瘤医院	周虎	中国	河南省	郑州市
3	华北理工大学附属医院	闫振宇	中国	河北省	唐山市
4	山西医科大学第二医院	杨林花	中国	山西省	太原市
5	哈尔滨市第一医院	马军	中国	黑龙江省	哈尔滨市
6	西安市中心医院	宋艳萍	中国	陕西省	西安市
7	兰州大学第一医院	席亚明	中国	甘肃省	兰州市
8	深圳市第二人民医院	杜新	中国	广东省	深圳市
9	昆明医科大学第二附属医院	周泽平	中国	云南省	昆明市
10	广西医科大学第一附属医院	程鹏	中国	广西壮族自治区	南宁市
11	四川省人民医院	黄晓兵	中国	四川省	成都市
12	南昌大学第一附属医院	黄瑞滨	中国	江西省	南昌市
13	安徽省立医院	郑昌成	中国	安徽省	合肥市
14	江苏省人民医院	卢瑞南	中国	江苏省	南京市
15	济南市中心医院	陈昀	中国	山东省	济南市
16	温州市人民医院	朱淼勇	中国	浙江省	温州市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	中国医学科学院血友病医院（中国医学科学院血液学研究所）伦理审查委员会	同意	2025-03-04

进行中 （招募中）

目标入组人数	国内: 32 ；
已入组人数	国内: 1 ；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2025-03-26；
第一例受试者入组日期	国内：2025-03-31；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；

序号	版本号	版本日期
暂未填写此信息