登记号	CTR20250826
相关登记号
药物名称	人凝血因子IX   曾用名:
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	血友病B
试验专业题目	单臂、开放、多中心临床试验评价人凝血因子Ⅸ治疗中重型血友病B的有效性、安全性以及药代动力学研究
试验通俗题目	单臂、开放、多中心临床试验评价人凝血因子Ⅸ治疗中重型血友病B的有效性、安全性以及药代动力学研究
试验方案编号	RS-FIX-01	方案最新版本号	第1.1版
版本日期:	2024-12-11	方案是否为联合用药	否

申请人名称	1
联系人姓名	石艳蕾	联系人座机	028-60664586	联系人手机号	18780281402
联系人Email	shiyanlei@sinopharm.com	联系人邮政地址	四川省-成都市-双流区菁园路280号	联系人邮编	610213

主要目的：评价人凝血因子Ⅸ按需治疗中重型血友病B的有效性。 次要目的：评价人凝血因子Ⅸ按需治疗中重型血友病B的安全性。观察人凝血因子Ⅸ在中重型血友病B患者中单次给药后的药代动力学特征，并计算药代动力学参数。

试验分类	其他     其他说明:药代动力学及安全性和有效性研究	试验分期	其它 其他说明:PK+III期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	12岁(最小年龄)至 65岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 12周岁≤年龄≤65周岁； 2 临床确诊为血友病B且筛选期人凝血因子Ⅸ活性≤2%，既往伴有出血的临床表现（包括但不限于关节疼痛、肿胀、活动受限等各种表现）； 3 既往接受过含人凝血因子Ⅸ制剂（如重组/血源人凝血因子Ⅸ或人凝血酶原复合物等）暴露日≥100EDs; 4 所有生育年龄的受试者都必须在签署知情同意书后直至研究完成后3个月内采取有效的避孕措施； 5 成年受试者自愿签署知情同意书，<18周岁受试者自愿签署知情同意书并经其监护人同意签署知情同意书。
排除标准	1 受试者有抑制物家族史或曾经出现确诊的人凝血因子Ⅸ抑制物阳性或者筛选期人凝血因子Ⅸ抑制物检测结果为阳性（定义为Bethesda法≥0.6 BU/mL）； 2 对人凝血因子Ⅸ制剂、本品所含辅料和其他蛋白类血液制品过敏且不能耐受治疗的患者； 3 确诊有除血友病B外的其他先天性或获得性出血性疾病的患者； 4 严重的心血管伴随疾病：包括不稳定型心绞痛、恶性心律失常、急性心肌梗死，心功能不全3级以上、抗高血压药物治疗仍控制不佳的高血压（控制不佳的标准：收缩压≥160 mmHg或舒张压≥100 mmHg）； 5 患有精神疾病且有明显的精神障碍或癫痫发作期的患者；无行为能力或认知能力障碍者；嗜酒、吸毒者；孕妇或处于哺乳期的妇女； 6 目前或既往有5年内恶性肿瘤疾病的患者（不包括已充分治疗的宫颈原位癌、皮肤基底细胞或鳞状上皮细胞皮肤癌、根治术后的局部前列腺癌及乳腺导管原位癌），或生存预期小于3个月的患者； 7 目前或签署知情同意书前6个月内有脑卒中（包括脑出血、脑血栓、脑梗塞）或严重的深静脉血栓、肺栓塞、动脉栓塞或弥散性血管内凝血史的患者； 8 入组前3个月内施行过以及计划在研究期间进行研究者认为不适宜入组的大手术（大手术定义见附录1）的患者； 9 入组前3个月内输注全血、血浆、红细胞、血小板、冷沉淀的患者以及计划研究期间输注全血、血浆、红细胞、血小板、冷沉淀的患者； 10 入组前30天内参加过其他药物临床试验且接受药物治疗者，参加本研究组1（PK组）的受试者除外； 11 入组前14天内使用过任何抗凝或抗血小板药物治疗或研究期间需要抗凝治疗和抗血小板治疗的患者； 12 入组前使用过含人凝血因子Ⅸ的制剂（如重组/血源人凝血因子Ⅸ或人凝血酶原复合物），且使用间隔不足5个半衰期者； 13 入组前经研究者判断出血症状严重的患者（如中枢神经系统出血、喉和颈部出血、消化道大出血、危及生命的内脏出血等）； 14 筛选期实验室检查达到以下指标之一者： a. ALT或AST＞2.5×ULN，或总胆红素＞2.5×ULN或血清肌酐＞1.5×ULN； b. 血小板计数＜100×10^9/L； c. 乙肝表面抗原阳性、丙肝抗体阳性、HIV抗体阳性、梅毒螺旋体血清学检查阳性； 15 其他任何研究者认为不适合参加本临床试验者，包括无法或不愿意遵守试验方案的要求者。

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:人凝血因子Ⅸ 英文通用名:Human Coagulation Factor Ⅸ 商品名称:NA 剂型:注射剂 规格:500 IU（10 mL）/瓶 用法用量:用法：静脉输注，用10 mL灭菌注射用水复溶本品，输注速度一般不超过3 mL/min。 用量： （1）组1（PK组）受试者的PK给药剂量为50 IU/kg。 （2）组2（按需治疗组）研究者根据受试者的体内人凝血因子Ⅸ的基础水平、体重、出血部位、出血严重程度等因素，参照相关指南的推荐剂量 用药时程:一般用药间隔24小时以上，但考虑到出血情况的复杂性，研究者可以根据受试者的具体情况调整用药方案，但用药间隔至少12小时以上。
对照药	序号 名称 用法 暂未填写此信息

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 研究期间按需治疗后出血症状和体征改善评价 研究期间 有效性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 FⅨ输注效率值（活性回收率） 首次按需治疗 有效性指标 2 研究期间试验药物给药次数和用药剂量 研究期间 有效性指标 3 首次给药前后凝血功能APTT的变化情况 首次按需治疗 有效性指标 4 首次注射试验药物后FⅨ水平达到预计值的受试者比例 首次按需治疗 有效性指标

无 有

1	姓名	陈昀	学位	医学博士	职称	主任医师
	电话	13370582720	Email	chyun008@163.com	邮政地址	山东省-济南市-济南市历下区解放路105号
	邮编	250013	单位名称	济南市中心医院

序号	机构名称	主要研究者	国家或地区	省（州）	城市
1	济南市中心医院	陈昀	中国	山东省	济南市
2	郑州人民医院	郭树霞	中国	河南省	郑州市
3	江南大学附属医院	华海应	中国	江苏省	无锡市
4	中南大学湘雅医院	赵谢兰	中国	湖南省	长沙市
5	昆明医科大学第二附属医院	周泽平	中国	云南省	昆明市
6	山西医科大学第二医院	郑转珍	中国	山西省	太原市
7	中国科学技术大学附属第一医院	童娟	中国	安徽省	合肥市
8	南阳医学高等专科学校第一附属医院	党惠兵	中国	河南省	南阳市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	济南市中心医院医学伦理委员会	同意	2024-12-27

进行中 （招募中）

目标入组人数	国内: 48 ；
已入组人数	国内: 2 ；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2025-03-21；
第一例受试者入组日期	国内：2025-04-01；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；

序号	版本号	版本日期
暂未填写此信息