登记号	CTR20250531
相关登记号
药物名称	CM 313（SC）注射液
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	复发/难治性再生障碍性贫血
试验专业题目	一项评价CM313 (SC)注射液治疗复发/难治性再生障碍性贫血受试者安全性、耐受性和初步疗效的Ib/II期临床研究
试验通俗题目	CM313（SC）注射液治疗在复发/难治性再生障碍性贫血受试者中的Ib/II 期临床研究
试验方案编号	CM313-124101	方案最新版本号	2.0
版本日期:	2025-03-03	方案是否为联合用药	否

申请人名称	1
联系人姓名	贾茜	联系人座机	028-88610620	联系人手机号
联系人Email	qianjia@keymedbio.com	联系人邮政地址	四川省-成都市-成都天府国际生物城（双流区生物城中路二段18号D2栋）	联系人邮编	610219

Ib期：评价CM313多次给药在复发/难治性再生障碍性贫血（AA）受试者中的安全性与耐受性 II期：初步评估CM313在复发/难治性AA受试者多次给药后的初步疗效

试验分类	安全性和有效性	试验分期	其它 其他说明:Ib和II期	设计类型	平行分组
随机化	随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	18岁(最小年龄)至 无上限 (最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 根据《再生障碍性贫血诊断与治疗中国专家共识（2022年版）》明确诊断为原发获得性再生障碍性贫血 2 符合复发/难治性再生障碍性贫血 3 不适合或不愿意接受造血干细胞移植；无其他更佳的治疗选择 4 年龄≥18岁，性别不限 5 美国东部肿瘤协作组体能状态（ECOG）评分≤2分 6 自愿签署知情同意书，理解本试验的性质、目的和试验流程且自愿遵守试验要求者
排除标准	1 先天性骨髓衰竭症患者 2 骨髓网状纤维染色≥2级者 3 阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）克隆≥50%者 4 伴有骨髓增生异常综合征特征性的克隆性染色体异常者（+8、20q-、-Y除外） 5 存在消化道、呼吸道、中枢神经系统等部位活动性出血者 6 存在研究者认为参与研究会对受试者的安全性造成风险，或研究期间疾病/病症加重时会影响有效性或安全性分析判断的临床重大疾病史 7 试验药物首次给药前6个月内接受抗淋巴细胞球蛋白、抗胸腺细胞球蛋白治疗者 8 试验药物首次给药前4周或5个半衰期（以较短者为准）内接受过他克莫司、雷帕霉素、环磷酰胺、抗CD52单抗等治疗；或试验药物首次给药前2周内接受过中成药治疗 9 试验药物首次给药前2周内接受过TPO-RA、G-CSF治疗者 10 计划参加其他临床试验或首次用药前曾暴露于其他临床试验药品，且距离首次用药短于4周或药物5个半衰期（以较短者为准）者 11 试验药物首次给药前4周内或计划在研究期间接种减毒活疫苗或给药前7天内接种新型冠状病毒疫苗 12 既往接受过靶向CD38如达雷妥尤单抗等治疗者 13 有对人源化单克隆抗体的过敏反应史或已知对CM313的任何成分过敏 14 妊娠或哺乳妇女，或者计划在研究期间妊娠或哺乳的妇女；有生育能力的女性受试者和伴侣为有生育能力的女性的男性受试者不同意整个研究期间（从签署ICF到末次试验药物给药后6个月）采取高效的避孕措施，或在研究期间有捐献卵子或精子的计划 15 经研究者评估存在任何其他不适合参加本研究的情况

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:CM 313（SC）注射液 英文通用名:NA 商品名称:NA 剂型:注射液 规格:600mg(4ml) 用法用量:300mg，皮下注射 用药时程:每周一次，连续给药8次 2 中文通用名:CM 313（SC）注射液 英文通用名:NA 商品名称:NA 剂型:注射液 规格:600mg(4ml) 用法用量:600mg，皮下注射 用药时程:每周一次，连续给药8次 3 中文通用名:CM 313（SC）注射液 英文通用名:NA 商品名称:NA 剂型:注射液 规格:600mg(4ml) 用法用量:1200mg，皮下注射 用药时程:每周一次，连续给药8次
对照药	序号 名称 用法 暂未填写此信息

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 Ib期：包括不良事件（AE）、实验室检查、生命体征、体格检查、12-导联心电图（ECG）检查等。 各评价点 安全性指标 2 II期：12周血液学应答率。 治疗第12周时 有效性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 各访视点血液学应答率 各评价点 有效性指标 2 各访视点一系、二系、三系应答率 各评价点 有效性指标 3 各访视点血小板应答、红系应答、中性粒细胞应答率 各评价点 有效性指标 4 血药浓度 各评价点 有效性指标+安全性指标 5 受体占有率（RO） 各评价点 有效性指标+安全性指标 6 免疫学相关指标较基线变化和变化率 各评价点 有效性指标+安全性指标 7 抗药抗体（ADA）和中和抗体（Nab，若适用）的产生情况 各评价点 有效性指标+安全性指标

无 有

1	姓名	施均	学位	博士	职称	主任医师
	电话	13752253515	Email	shijun@ihcams.ac.cn	邮政地址	天津市-天津市-天津市和平区贵州路94号
	邮编	300070	单位名称	中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)

序号	机构名称	主要研究者	国家或地区	省（州）	城市
1	中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)	施均	中国	天津市	天津市
2	天津医科大学总医院	付蓉	中国	天津市	天津市
3	山西白求恩医院	黄丽芳	中国	山西省	太原市
4	浙江省中医院	叶宝东	中国	浙江省	杭州市
5	河南省肿瘤医院	周虎	中国	河南省	郑州市
6	四川省人民医院	黄晓兵	中国	四川省	成都市
7	厦门大学附属第一医院	徐兵	中国	福建省	厦门市
8	南通大学附属医院	刘红	中国	江苏省	南通市
9	郑州大学第一附属医院	姜中兴	中国	河南省	郑州市
10	重庆医科大学附属第一医院	王利	中国	重庆市	重庆市
11	西安交通大学第一附属医院	贺鹏程	中国	陕西省	西安市
12	南昌大学第一附属医院	李菲	中国	江西省	南昌市
13	哈尔滨医科大学附属第一医院	范圣瑾	中国	黑龙江省	哈尔滨市
14	吉林大学第一医院	高素君	中国	吉林省	长春市
15	中国医科大学附属第一医院	颜晓菁	中国	辽宁省	沈阳市
16	山东大学齐鲁医院	许书倩	中国	山东省	济南市
17	保定市第一中心医院	姚海英	中国	河北省	保定市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）伦理审查委员会	同意	2024-12-29
2	中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）伦理审查委员会	同意	2025-03-17

进行中 （尚未招募）

目标入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；

序号	版本号	版本日期
暂未填写此信息