登记号	CTR20250419
相关登记号
药物名称	无水甜菜碱散剂
药物类型	化学药物
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	甜菜碱可降低儿童和成人血液中同型半胱氨酸水平，本品用于治疗如下原因引起的高同型半胱氨酸血症： （1）胱硫醚β合酶（CBS）缺乏 （2）5,10-亚甲基四氢叶酸还原酶（MTHFR）缺乏 （3）钴胺素（维生素B12）辅助因子代谢（cbl)缺陷
试验专业题目	无水甜菜碱散剂降低高同型半胱氨酸血症患者的血同型半胱氨酸水平的药效研究
试验通俗题目	无水甜菜碱散剂降低高同型半胱氨酸血症患者的血同型半胱氨酸水平的药效研究
试验方案编号	HJG-BJSLA-TCJ	方案最新版本号	V1.1
版本日期:	2024-12-26	方案是否为联合用药	否

申请人名称	1
联系人姓名	吕建萍	联系人座机	010-60278886-8574	联系人手机号	18301540967
联系人Email	lvjianping@cftig.com	联系人邮政地址	北京市-北京市-北京市,北京市,大兴区生物医药产业园区宝参南街8号	联系人邮编	102601

本研究旨在评价无水甜菜碱散剂用于治疗高同型半胱氨酸血症的有效性和安全性。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	III期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	2岁(最小年龄)至 80岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 筛选和基线血浆/血清总同型半胱氨酸水平≥30 μmol/L，且属于以下三种基因缺陷中的一种： ①胱硫醚β合成酶(CBS)缺乏症； ②5,10-亚甲基四氢叶酸还原酶(MTHFR)缺乏症； ③钴胺素(cbl)辅酶代谢异常* *钴胺素(cbl)辅酶指cbl C，D，E，F或G 2 签署知情同意书时年龄2~80周岁(包括边界值)； 3 自愿参加并签署知情同意书(≥8岁儿童患者应与其法定监护人共同签署知情同意书，＜8岁儿童患者应由其法定监护人签署知情同意书)。
排除标准	1 严重高甲硫氨酸/蛋氨酸血症患者，符合以下标准之一； （1）筛选血蛋氨酸≥1000 μmol/L； （2）存在明显的神经系统异常，且经研究者判定不宜入组。 2 存在或疑似脑水肿的症状，或有脑水肿史的患者； 3 有含甜菜碱类药物过敏史者； 4 筛选时正在服用甜菜碱或含甜菜碱的复方制剂； 5 筛选前2周内接受过任何叶酸、维生素B12或B6、或含有此类物质复合制剂治疗者(筛选前至少2周接受剂量稳定的上述治疗且同意研究期间继续稳定使用的受试者可以纳入)； 6 酒精成瘾或药物成瘾的患者； 7 筛选期丙氨酸转氨酶(ALT)或天门冬氨酸转氨酶(AST)＞3倍正常值上限(ULN)，或肌酐(Cr)＞1.5倍ULN； 8 受试者伴有严重的中枢神经系统、心血管、呼吸系统、肝脏、肾脏、胃肠道、泌尿系统、内分泌系统或血液系统疾病，且研究者判断可能混淆研究结果或者影响受试者安全性； 9 妊娠、哺乳期或者试验期间准备妊娠的女性受试者；受试者(或其伴侣)在整个试验期间有生育计划或捐精/捐卵者，不能在签署知情同意书至研究末次随访期内采取医学上认可的可靠避孕方法者； 10 正在参加或入组前1个月内参加了其它药物/器械临床研究并使用了试验药物/器械者； 11 除此之外，由研究者判断为不符合研究条件的患者。

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:无水甜菜碱散剂 英文通用名:Betaine Anhydrous Powder 商品名称:NA 剂型:散剂 规格:1g散剂中含1g无水甜菜碱 用法用量:用量：按照体重50 mg/kg/次，每日两次，早晚各一次。 服用方法：口服。将药物粉末溶于水或果汁或牛奶中，直到完全溶解，然后立即服用。 用药时程:16周
对照药	序号 名称 用法 暂未填写此信息

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 治疗第16周末血Hcy较基线的变化值。 16周 有效性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 治疗第2、4、8周末血Hcy较基线的变化值。 2周、4周、8周 有效性指标 2 治疗第2、4、8、16周末血Hcy值。 2周、4周、8周、16周 有效性指标 3 实验室检查(血常规、尿常规、血生化)、生命体征、体格检查、12导联心电图。 4周、16周 安全性指标 4 体重 16周 安全性指标 5 不良事件、血蛋氨酸水平 2周、4周、8周、16周 安全性指标

无 有

1	姓名	杨艳玲	学位	医学博士	职称	主任医师
	电话	13911689892	Email	organic.acid@vip.126.com	邮政地址	北京市-北京市-大兴区
	邮编	102699	单位名称	北京大学第一医院

序号	机构名称	主要研究者	国家或地区	省（州）	城市
1	北京大学第一医院	杨艳玲	中国	北京市	北京市
2	北京大学第三医院	樊东升	中国	北京市	北京市
3	山东省立医院	徐潮	中国	山东省	济南市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	北京大学第一医院生物医学研究伦理委员会	同意	2025-01-10

进行中 （尚未招募）

目标入组人数	国内: 15 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；

序号	版本号	版本日期
暂未填写此信息