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出境医 / 临床实验 / 评价GS1191-0445注射液治疗血友病A的临床研究

评价GS1191-0445注射液治疗血友病A的临床研究

登记号 CTR20250365 试验状态 进行中
申请人联系人 李艳芳 首次公示信息日期 2025-02-05
申请人名称 苏州华毅乐健生物科技有限公司
一、题目和背景信息
登记号 CTR20250365
相关登记号 CTR20231730
药物名称 GS1191-0445注射液
药物类型 生物制品
临床申请受理号 CXSL2200549
适应症 血友病A
试验专业题目 一项在血友病A中国受试者中评价GS1191-0445注射液单次给药的有效性和安全性单臂、开放标签、多中心研究
试验通俗题目 评价GS1191-0445注射液治疗血友病A的临床研究
试验方案编号 GS1191-0445-GTHA-CN02 方案最新版本号 3.0
版本日期: 2025-01-07 方案是否为联合用药 否
二、申请人信息
申请人名称
1
联系人姓名 李艳芳 联系人座机 0512-67998008 联系人手机号
联系人Email yanfang.li@gritgen.com 联系人邮政地址 上海市-上海市-浦东新区陆家嘴金融区世纪大道210号 联系人邮编 201204
三、临床试验信息
1、试验目的
主要目的：评估单次静脉输注GS1191-0445注射液在血友病A受试者中的有效性； 次要目的：（1）评估单次静脉输注GS1191-0445注射液在血友病A受试者中的安全性； （2）评估GS1191-0445注射液静脉输注后第2-5年的长期疗效及安全性
2、试验设计
试验分类 安全性和有效性 试验分期 III期 设计类型 单臂试验
随机化 非随机化 盲法 开放 试验范围 国内试验
3、受试者信息
年龄 18岁(最小年龄)至 65岁(最大年龄)
性别 男
健康受试者 无
入选标准
1 了解研究的目的和风险，并根据国家和地方的隐私法，提供知情同意书；
2 受试者必须是男性，签署知情同意时年龄≥18岁，且≤65岁；
3 入组前病史记录确诊为血友病A；
4 入组前受试者已使用FVIII产品至少150个暴露日（ED）；
5 受试者既往无FVIII抑制物的病史；
6 受试者同意自签署知情同意书开始使用可靠的屏障避孕方法
7 受试者愿意并能够遵循计划访视、治疗计划和其他研究程序。
排除标准
1 受试者患有与血友病A无关的任何出血性疾病；
2 筛选期间受试者肝功能检查结果异常；
3 筛选期间受试者实验室检查异常；
4 受试者患有急性或慢性乙肝病毒（HBV）感染或慢性丙肝病毒（HCV）感染；或正在接受乙肝和丙肝的抗病毒治疗的受试者；
5 活动性全身免疫性疾病。
4、试验分组
试验药
序号 名称 用法
1 中文通用名:GS1191-0445注射液
英文通用名:GS1191-0445 injection
商品名称:NA 		剂型:注射液
规格:5.0E12 vg/ml，4.0ml/瓶
用法用量:3E12 vg/kg
用药时程:单次注射
对照药
序号 名称 用法
暂未填写此信息
5、终点指标
主要终点指标及评价时间
序号 指标 评价时间 终点指标选择
1 年化出血率（ABR） 输注后第3周至第52周 有效性指标
次要终点指标及评价时间
序号 指标 评价时间 终点指标选择
1 不良事件（AE）发生 率 输注后52周内 安全性指标
2 生命体征、体格检查、临床实验室检查、12 导联心电图等自基线的变化 输注后52周内 安全性指标
3 免疫原性反应 输注后 52 周内 安全性指标
4 长期疗效 静脉输注后第2-5 年 有效性指标+安全性指标
6、数据安全监查委员会（DMC）
无
7、是否购买保险
有
四、研究者信息
1、主要研究者信息
1 姓名 张磊 学位 医学博士 职称 主任医师
电话 13502118379 Email zhanglei1@ihcams.ac.cn 邮政地址 天津市-天津市-和平区南京路288号
邮编 300020 单位名称 中国医学科学院血液病医院
2、各参加机构信息
序号 机构名称 主要研究者 国家或地区 省（州） 城市
1 中国医学科学院血液病医院 张磊 中国 天津市 天津市
2 华中科技大学同济医学院附属协和医院 胡豫 中国 湖北省 武汉市
3 河南省肿瘤医院 周虎 中国 河南省 郑州市
4 济南市中心医院 陈昀 中国 山东省 济南市
5 兰州大学第一医院 席亚明 中国 甘肃省 兰州市
6 中南大学湘雅医院 赵谢兰 中国 湖南省 长沙市
7 南京大学医学院附属鼓楼医院 周荣富 中国 江苏省 南京市
8 南方医科大学南方医院 孙竞 中国 广东省 广州市
9 昆明医科大学第二附属医院 周泽平 中国 云南省 昆明市
10 安徽省立医院 郑昌成 中国 安徽省 合肥市
11 江西省人民医院 金成豪 中国 江西省 南昌市
12 华北理工大学附属医院 闫振宇 中国 河北省 唐山市
五、伦理委员会信息
序号 名称 审查结论 批准日期/备案日期
1 中国医学科学院血液病医院伦理委员会 同意 2025-01-17
六、试验状态信息
1、试验状态
进行中 （招募中）
2、试验人数
目标入组人数 国内: 50 ；
已入组人数 国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数 国内: 登记人暂未填写该信息；
3、受试者招募及试验完成日期
第一例受试者签署知情同意书日期 国内：2025-03-31；    
第一例受试者入组日期 国内：登记人暂未填写该信息；    
试验完成日期 国内：登记人暂未填写该信息；    
七、临床试验结果摘要
序号 版本号 版本日期
暂未填写此信息

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