登记号	CTR20244920
相关登记号
药物名称	Volixibat胶囊
药物类型	化学药物
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	用于治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）患者的胆汁淤积瘙痒症
试验专业题目	一项在原发性胆汁性胆管炎患者中评估Volixibat治疗胆汁淤积性瘙痒的疗效和安全性的随机、双盲、安慰剂对照研究(VANTAGE)
试验通俗题目	一项在原发性胆汁性胆管炎患者中评估Volixibat治疗胆汁淤积性瘙痒的疗效和安全性的随机、双盲、安慰剂对照研究(VANTAGE)
试验方案编号	VLX-601	方案最新版本号	版本3
版本日期:	2023-08-03	方案是否为联合用药	否

申请人名称	1 2 3
联系人姓名	Quynh Tran	联系人座机	646-3002679	联系人手机号
联系人Email	quynh.tran@mirumpharma.com	联系人邮政地址	北京市-北京市-朝阳区建国门外大街2号院3号楼5层	联系人邮编	100020

主要目的：基于主要终点，评估 Volixibat 相较于安慰剂治疗 PBC 受试者瘙痒的疗效；次要目的：基于次要终点，评估 Volixibat 相较于安慰剂对 PBC 受试者胆汁淤积标志物改善的疗效。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	II期	设计类型	平行分组
随机化	随机化	盲法	双盲	试验范围	国际多中心试验

年龄	18岁(最小年龄)至 无上限 (最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 在筛选访视时提供签署的知情同意书，并遵守所有研究访视和要求，直至研究结束 2 男性或女性，筛选访视时年龄≥18岁 3 根据AASLD 指南确诊PBC 4 如果符合其他标准，则允许入组使用UDCA 和止痒药物的患者 5 通过成人ItchRO 评估的经确认的PBC相关瘙痒
排除标准	1 与PBC 以外病因相关的瘙痒 2 有证据或临床疑似失代偿性肝硬化或有失代偿事件史 3 当前患有症状性胆石症或炎性胆囊疾病 4 累及回肠末端的小肠手术/切除史，可能破坏肠肝循环 5 其他肝脏疾病的证据、病史或怀疑；不排除伴有AIH 的PBC 患者 6 肝移植史

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:Volixibat胶囊 英文通用名:Volixibat capsules 商品名称:NA 剂型:胶囊剂 规格:5mg 用法用量:在双盲研究治疗期间，将给予研究 药物（安慰剂或Volixibat）BID（早 晚各一次）。在LTE 期间，将给予 Volixibat（20 mg或80mg）BID（早晚各一次） 用药时程:24周双盲研究治疗期
对照药	序号 名称 用法 1 中文通用名:Volixibat安慰剂 英文通用名:Volixibat Placebo 商品名称:NA 剂型:胶囊剂 规格:5mg 用法用量:在双盲研究治疗期间，将给予研究 药物（安慰剂或Volixibat）BID（早 晚各一次）。在LTE 期间，将给予 Volixibat（20 mg或80mg）BID（早晚各一次） 用药时程:24周双盲研究治疗期

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 使用成人ItchRO问卷评估的每日瘙痒评分的平均变化 28周 有效性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 使用成人ItchRO 量表评估瘙痒应答的受试者比例 28周 有效性指标 2 不良事件发生率 28周 安全性指标 3 碱性磷酸酶变化 28周 有效性指标 4 总胆红素变化 28周 有效性指标 5 血清胆汁酸水平的变化 28周 有效性指标 6 原发性胆汁性胆管炎生活质量指标（PBC-40）的变化 28周 有效性指标 7 患者报告结局测量信息系统（PROMIS？）疲乏问卷的变化 28周 有效性指标 8 患者报告结局测量信息系统（PROMIS？）睡眠障碍问卷的变化 28周 有效性指标

有 有

1	姓名	贾继东	学位	博士后	职称	正高级
	电话	13501378269	Email	jia_jd@ccmu.edu.cn	邮政地址	北京市-北京市-西城区永安路95号
	邮编	100050	单位名称	首都医科大学附属北京友谊医院

序号	机构名称	主要研究者	国家或地区	省（州）	城市
1	首都医科大学附属北京友谊医院	贾继东	中国	北京市	北京市
2	福建医科大学孟超肝胆医院	黄祖雄	中国	福建省	福州市
3	浙江大学医学院附属邵逸夫医院	吕芳芳	中国	浙江省	杭州市
4	首都医科大学附属北京佑安医院	徐斌	中国	北京市	北京市
5	吉林大学第一医院	金清龙	中国	吉林省	长春市
6	Gordon and Leslie Diamond Health Care Centre	Chahal, Daljeet	加拿大	British Columbia	Vancouver
7	University of Colorado Anschutz	Forman, Lisa	美国	Colorado	Aurora
8	Cedars-Sinai Medical Center CSMC - Comprehensive Transplant Center CTC	Ayoub, Walid	美国	California	West Hollywood
9	University of Miami/Schiff Center for Liver Diseases	Levy, Cynthia	美国	Florida	Miami
10	Beth Israel Deaconess Medical Center	Bonder, Alan	美国	Massachusetts	Boston
11	University of Iowa Hospitals and Clinic	Sanchez, Antonio	美国	Iowa	Iowa City
12	Loyola University Medical Center	Von Roenn, Natasha	美国	Illinois	Maywood
13	Advanced Research Institute Inc.	Freedland, Curtis Israel	美国	Florida	New Port Richey
14	Tampa General Hospital	Kemmer, Nyingi	美国	Florida	Tampa
15	University of Utah Health - University of Utah Hospital	Gallegos-Orozco, Juan	美国	Utah	Salt Lake City
16	CHI Health Clinic (Alegent Creighton Clinic) - Gastroenterology - Bergan	Mukherjee, Sandeep	美国	Nebraska	Omaha
17	Liver Associates of Texas	Ankoma-Sey, Victor	美国	Texas	Houston
18	Mayo Clinic	Eaton, John	美国	Massachusetts	Rochester
19	Covenant Research LLC	Neff, Guy	美国	Florida	Sarasota
20	Cleveland Clinic	Chiang, Dian	美国	Ohio	Cleveland
21	IHS Health	Lateef, Syed	美国	Florida	Kissimmee
22	UF Health Gastroenterology - JTB Kernan	Agrawal, Neha	美国	Florida	Jacksonville
23	Impact Research	Gunn, Nadege	美国	Texas	Waco
24	Soma Clinical Trials	Elgouhari, Hesham	美国	Texas	Denison
25	LSU Health Sciences Center	Cai, Qiang	美国	Louisiana	Shreveport
26	Covenant Research and Clinics	Neff, Guy	美国	Florida	Fort Myers
27	Albert Einstein Healthcare Network	Thapar, Manish	美国	Commonwealth of Pennsylvania	Philadelphia
28	Georgetown University Medical Center	Smith, Coleman	美国	DC	Washington
29	Galen Hepatology	Patel, Chirag	美国	State of Tennessee	Hixson
30	Bon Secours Liver Institute of Hampton Roads	Shiffman, Mitchell	美国	Commonwealth of Virginia	Newport News
31	Liver Institute Northwest	Kowdley, Kris	美国	State of Washington	Seattle
32	UF Hepatology Research at CTRB	Firpi-Morell, Roberto	美国	Florida	Gainesville
33	Southeast Clinical Research Center	Perez, Pablo	美国	Georgia	Dalton
34	Northwestern University	Boike, Justin	美国	Illinois	Chicago
35	Ochsner Health - Ochsner Medical Center - Baton Rouge	Samant, Hrishikesh	美国	Louisiana	Baton Rouge
36	Amel Med LLC	Khaja, Masi	美国	Texas	Austin
37	Bon Secours Richmond Community Hospital LLC d/b/a Bon Secours Liver Institute of Richmond	Shiffman, Mitchell	美国	Commonwealth of Virginia	Richmond
38	Science 37	Weinstein, Debra	美国	California	Culver City
39	Kings College Hospital	Heneghan, Michael	英国	London	London
40	Nottingham University Hospitals NHS Trust	Venkatachalapathy, Suresh Vasan	英国	Nottinghamshire	Nottingham
41	Belfast Health & Social Care Trust	McCorry, Roger	英国	Northern Ireland	Belfast
42	University Hospital Southampton NHS Foundation Trust	Patel, Janisha	英国	Hampshire	Southampton
43	Rabin Medical Center	Braun, Marius	以色列	Tel Aviv-Yafo	Petach Tikva
44	Hillel Yaffe Medical Center	Abu-Mouch, Saif	以色列	Central District	Hadera
45	Carmel medical Center	Zuckerman, Eli	以色列	Haifa	Haifa
46	Rambam Health Care Campus - Rambam Medical Center	Veitsman, Ella	以色列	Haifa	Haifa
47	Sheba Medical Center at Tel Hashomer	Zigmond, Ehud	以色列	Tel Aviv-Yafo	Ramat Gan
48	Galilee Medical Center	Assy, Nimer	以色列	Northern District	Zefat
49	Hadassah Ein-Karem Medical Center - Liver unit	Safadi, Rifaat	以色列	Jeru salem	Jerusalem
50	UZ Gent	Verhelst, Xavier	比利时	NA	Gent
51	Universitatsklinikum Schleswig-Holstein	Guenther, Rainer	德国	Schleswig-Holstein	Kiel
52	Universitaets Klinikum Frankfurt - Zentrum der Inneren Medizin - Medizinische Klinik 1	Sprinzl, Kathrin	德国	Hessen	Frankfurt am Main
53	Universitaetsklinikum Tuebingen	Berg, Christoph	德国	Baden-Wuerttemberg	Tuebingen
54	Medizinische Hochschule Hannover	Wedemeyer, Heiner	德国	Lower Saxony	Hannover
55	Klinikum Chemnitz gGmbH	Wissniowski, Till	德国	Free State of Saxony	Chemnitz
56	University Hospital Munster	Trebicka, Jonel	德国	Schleswig-Holstein	Muenster
57	St. Josefs-Hospital Wiesbaden	Sarrazin, Christoph	德国	Hessen	Wiesbaden
58	CHRU de Lille	Louvet, Alexandre	法国	Hauts-de-France	Lille
59	CHU Paris Est - Hopital Saint Antoine	Corpechot, Christophe	法国	ile-de-France	Paris
60	CHU de Strasbourg-Hopital Civil	Habersetzer, Francois	法国	Grand Est	Strasbourg cedex
61	Hopital Paul-Brousse	COILLY, Audrey	法国	ile-de-France	Villejuif
62	Centre Hospitalier Universitaire de Nice Hopital l Archet	Tran, Albert	法国	Provence-Alpes-Cote d’Azur	Nice Cedex 3
63	Centre Hospitalier Universitaire Grenoble Alpes (CHUGA)	Hilleret, Marie Noelle	法国	Nouvelle-Aquitaine	La Tronche
64	Universita Politecnica delle Marche - Ospedali Riuniti	Marzioni, Marco	意大利	Torrette	Ancona
65	Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico	Lampertico, Pietro	意大利	Lombardia	Milano
66	Universita Degli Studi Di Padova - Azienda Ospedaliera Di Padova	Cazzagon, Nora	意大利	Veneto	Padova
67	Istituto Clinico Humanitas	Lleo de Nalda, Ana	意大利	Milan	Rozzano
68	ASST Monza-Ospedale San Gerardo	Invernizzi, Pietro	意大利	Lombardia	Monza (MB)
69	Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana	Brunetto, Maurizia Rossana	意大利	Tuscany	Pisa
70	ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda	Vigano, Raffaella	意大利	Milan	Milano
71	Erasmus MC	Van Der Meer, Adriaan	荷兰	South Holland	Rotterdam
72	Amsterdam University Medical Centers	de Boer, Ynto Sjoerd	荷兰	North Holland	Amsterdam
73	Hospital Clinic de Barcelona (Hospital Clinic i Provincial)	Rodriguez Tajes, Sergio	西班牙	Catalunya	Barcelona
74	Parc Tauli Sabadell Hospital Universitari	Vergara, Mercedes	西班牙	Catalunya	Sabadell
75	Hospital General Universitario Gregorio Maranon	Salcedo, Magdalena	西班牙	Catalunya	Sabadell
76	Toranomon Hospital	Akuta, Norio	日本	Tokyo	Minato-ku
77	Juntendo University Hospital	Ikejima, Kenichi	日本	Tokyo	Bunkyo-ku

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	首都医科大学附属北京友谊医院伦理委员会	修改后同意	2024-10-21
2	首都医科大学附属北京友谊医院伦理委员会	同意	2024-11-06

进行中 （尚未招募）

目标入组人数	国内: 15 ； 国际: 180 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 90 ；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：登记人暂未填写该信息；     国际：2021-11-11；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；     国际：2022-04-18；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；     国际：登记人暂未填写该信息；

序号	版本号	版本日期
暂未填写此信息