登记号	CTR20244911
相关登记号
药物名称	西罗莫司口服溶液
药物类型	化学药物
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	18周岁以下结节性硬化症相关癫痫
试验专业题目	赛莫司用于治疗结节性硬化症（TSC）相关癫痫的有效性和安全性-基于真实世界数据的多中心、平行外部对照、回顾性真实世界研究
试验通俗题目	真实世界数据评价赛莫司治疗结节性硬化症（TSC）相关癫痫的有效性和安全性
试验方案编号	SMS-RWS-01	方案最新版本号	3.2
版本日期:	2024-09-10	方案是否为联合用药	否

申请人名称	1
联系人姓名	周俊	联系人座机	0571-89918267	联系人手机号	18061872796
联系人Email	hdgdzhoujun@eastchinapharm.com	联系人邮政地址	浙江省-杭州市-拱墅区莫干山路858号华东医药	联系人邮编	310011

评价赛莫司治疗TSC相关癫痫和TSC难治性癫痫的有效性和安全性，同时探索赛莫司的合理用药方式。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	III期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	无下限 (最小年龄)至 18岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 确诊TSC，首次开始赛莫司治疗时年龄＜18周岁（仅适用于治疗组），性别不限； 2 具有TSC相关癫痫症状； 3 患者确诊TSC后至少完成1次的随访
排除标准	1 患者患有除了TSC之外的其他疾病引起的继发性癫痫 2 患者患有非TSC相关的进展性脑病； 3 患者首次就诊前4周内进行过重大手术或经历创伤性损伤； 4 患者患有需要立即手术治疗的SEGA 5 患者在参研中心首次就诊前1年内进行过癫痫治疗外科切除手术； 6 在参研中心首次就诊前24个月内接受过全身性mTOR抑制剂治疗的患者；或前4周内接受过局部外用mTOR抑制剂的患者；或前3个月内接受生酮饮食的患者； 7 缺少药物治疗有效性评估的关键信息。

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:西罗莫司口服溶液 英文通用名:Sirolimus Oral Solution 商品名称:赛莫司 剂型:口服溶液剂 规格:50ml:50mg 用法用量:试验中无给药操作，不适用。 用药时程:试验中无给药操作，不适用。
对照药	序号 名称 用法 暂未填写此信息

主要终点指标及评价时间

序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 治疗第12个月控制癫痫发作的缓解率 12个月 有效性指标

次要终点指标及评价时间

序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 治疗第3、6、9个月控制癫痫发作的缓解率 3、6、9个月 有效性指标 2 治疗第12个月癫痫发作频率较基线降低的比例 12个月 有效性指标 3 治疗第12个月癫痫发作频率较基线变化值≥25%的患者比例 12个月 有效性指标 4 治疗第12个月癫痫发作频率较基线变化分别为≤-25%、＞-25%且＜25%、≥25%且＜50%、≥50%且＜75%、≥75%且＜100%和100%的患者比例 12个月 有效性指标 5 从入组开始至停止/更换治疗策略的时间（天） 研究期间 有效性指标 6 入组前ASMs的使用剂量和入组第3、6、9和12个月同种ASMs的使用剂量； 3、6、9和12个月 有效性指标 7 治疗第3、6、9和12个月脑电图好转率； 3、6、9和12个月 有效性指标 8 治疗第3、6、9和第12个月智力发育改善 3、6、9和12个月 有效性指标 9 赛莫司起始用药剂量和目标血药谷浓度 研究期间 有效性指标 10 不良事件（AE）及严重不良事件（SAE）；实验室检查：血常规、血生化 研究期间 安全性指标

无 无

1	姓名	邹丽萍	学位	医学博士	职称	主任医师
	电话	010-55499316	Email	zouliping21@sina.com	邮政地址	北京市-北京市-海淀区复兴路28号
	邮编	100853	单位名称	中国人民解放军总医院第一医学中心

序号	机构名称	主要研究者	国家或地区	省（州）	城市
1	中国人民解放军总医院第一医学中心	邹丽萍	中国	北京市	北京市
2	复旦大学附属儿科医院	王艺	中国	上海市	上海市
3	深圳市儿童医院	廖建湘	中国	广东省	深圳市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	中国人民解放军总医院第一医学中心	修改后同意	2024-12-19

进行中 （尚未招募）

目标入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；

序号	版本号	版本日期
暂未填写此信息