登记号	CTR20244882
相关登记号
药物名称	盐酸氨酮戊酸颗粒剂   曾用名:
药物类型	化学药物
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	非肌层浸润性膀胱癌
试验专业题目	一项比较盐酸氨酮戊酸颗粒剂联合内窥镜PDD荧光影像和传统内窥镜白光影像对NMIBC检出率的受试者自身对照、多中心的III期临床研究
试验通俗题目	一项在疑似或已确诊为非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）的受试者中进行的前瞻性、开放、受试者自身对照、多中心、III期、验证性临床研究，评估口服盐酸氨酮戊酸颗粒剂联合内窥镜PDD荧光 影像对比仅通过传统内窥镜白光影像对NMIBC病灶（Ta、T1或CIS 期）的检出率，同时也评估荧光影像质量、器械综合性能、安全性以 及药代动力学特征。
试验方案编号	F0044-01	方案最新版本号	V1.3
版本日期:	2024-10-28	方案是否为联合用药	否

申请人名称	1
联系人姓名	郝丽丽	联系人座机	021-58953355	联系人手机号	18652148868
联系人Email	llhao@fd-zj.com	联系人邮政地址	上海市-上海市-上海市浦东新区张江高科技园区蔡伦路308号	联系人邮编	201210

主要研究目的：比较盐酸氨酮戊酸颗粒剂联合内窥镜PDD荧光影像和传统内窥镜 白光影像对NMIBC的检出率。 次要研究目的：比较盐酸氨酮戊酸颗粒剂联合内窥镜PDD荧光影像和传统内窥镜 白光影像对膀胱癌CIS病灶的检出率；比较盐酸氨酮戊酸颗粒剂联合内窥镜PDD荧光影像和传统内窥镜 白光影像对膀胱癌检测的假阳性率；评价口服给药盐酸氨酮戊酸颗粒剂联合内窥镜PDD 荧光系统的安全性；评价口服给药盐酸氨酮戊酸颗粒剂的药代动力学特征；对内窥镜PDD荧光系统的荧光影像质量进行主观评价；对内窥镜PDD荧光系统的器械综合性能进行评价。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	III期	设计类型	平行分组
随机化	随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	18岁(最小年龄)至 84岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 受试者自愿参加临床研究，理解和遵守本研究的各项要求，对研 究内容、过程及可能出现的不良反应有充分了解，并签署知情同 意书 2 签署 ICF 时，年龄≥18 周岁且＜85 周岁，男性或女性 3 可疑或已确诊的非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者，研究者判断适合进行经尿道膀胱肿瘤切除术 (TURBT） 4 美国东部肿瘤协作组体力状态（ECOG PS）评分 0 或 1 分 5 既往抗肿瘤治疗（包括手术）的所有不良反应缓解至基线程度或 恢复至常见不良事件评价标准（CTCAE）5.0 版定义的≤1级（脱 发、周围神经病变可为≤2 级） 6 育龄期女性受试者自筛选期至给药后 3个月内不处于妊娠期、哺乳期 7 对于有生育可能的妇女（WOCBP）及性伴侣为WOCBP 的男性受 试者，自筛选期至给药后 3 个月内自愿采取方案要求的有效避孕措施，且无捐献精子或卵子计划；WOCBP 定义为经历过初潮，未手术绝育且未绝经的女性
排除标准	1 肉眼血尿（本研究定义为会干扰内窥镜检查的严重血尿，如果研究者判断血尿较轻，通过冲洗和/或电灼可消除对内窥镜检查的干 扰，则可不排除该受试者） 2 在给药前 3 个月内使用过膀胱灌注免疫治疗或膀胱灌注化疗 3 既往使用卟啉及其类似物有过敏反应，或既往对与 5-ALA 或其结 构相似的药物成分过敏；有卟啉病或其他光敏疾病病史 4 过去 5年内曾患有其他恶性肿瘤（不包括已经根治性治疗过的皮肤基底细胞癌、皮肤鳞状细胞癌、宫颈原位癌、甲状腺乳头状癌等恶性程度低的肿瘤） 5 给药前 2 周内存在需住院和/或静脉注射抗感染药物干预的活动性 感染，或者筛选期至给药前发生原因不明发热，且经检测降钙素 原明显升高（如果研究者判断受试者的发热原因是膀胱癌，则允许入组） 6 实验室检查结果符合以下任一情况的患者： ？ 血常规：中性粒细胞绝对计数（ANC）≤ 1.5 × 109/L；血小 板（PLT）≤100×109/L；血红蛋白（Hb） ≤ 90 g/L ？ 肝功能：血清总胆红素（TBIL） ≥ 1.5 ×ULN；天门冬氨 酸氨基转移酶（AST）或丙氨酸氨基转移酶（ALT） ≥ 2.5 ×ULN；血清白蛋白（ALB） ≤ 30 g/L ？肾功能：血清肌酐（ Scr ）≥1.5 ULN ，或肌酐清除率 （Ccr）≤ 60 mL/min（根据Cockcroft-Gault公式） 7 有严重的心脑血管疾病或病史，包括但不限于： ？ 严重心脏病病史，例如 ：心力衰竭（HF ）≥ 2 级（ NCI CTCAE v5.0）病史、美国纽约心脏病协会（NYHA）心功能 分级≥2级病史、 3个月以内的心肌梗死、需要药物治疗的心绞痛等； ？ 研究者判断可能增加受试者安全性风险的严重心律失常； ？ 药物控制不佳的高血压或低血压，或临床上显著的血管疾病； 8 有严重的合并症，包括但不限于未得到有效控制的糖尿病患者、 终末期肝硬化、重度肺纤维化、活动性间质性肺炎等 9 患有活动性慢性炎症性肠病的患者，有肠梗阻史、胃肠道穿孔史 或其他影响药物服用或吸收的胃肠道疾病病史的患者 10 签署 ICF前1年内发生过严重动/静脉血栓事件，如脑血管意外 （包括暂时性脑缺血发作）、深静脉血栓、肺栓塞 11 有严重精神障碍的患者 12 签署 ICF 前3个月内参加过其他药物或医疗器械的临床试验并且接受了试验用药品或使用了医疗器械者 13 研究者判断不适合参加本研究的其他情况

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:盐酸氨酮戊酸颗粒剂 英文通用名:Aminolevulinic Acid Hydrochloride Granules 商品名称:NA 剂型:颗粒剂 规格:1.5g/包 用法用量:临用前加50mL水溶解，配制成30mg/mL的口服溶液。受试者根据给药 前的体重，按20mg/kg的剂量取相应容量的口服药液（若非整数则四 舍五入取整），在麻醉前3±1小时内口服。 用药时程:单次给药
对照药	序号 名称 用法 暂未填写此信息

主要终点指标及评价时间

序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 与传统内窥镜白光影像相比，口服盐酸氨酮戊酸颗粒剂联合内窥镜PDD荧光影像额外检出一个或多个非肌层浸润性膀胱癌病灶（Ta 、T1或CIS期）的受试者比例 试验结束 有效性指标

次要终点指标及评价时间

序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 与传统内窥镜白光影像相比，口服盐酸氨酮戊酸颗粒剂联合内窥镜PDD荧光影像额外检出一个或多个膀胱癌CIS病灶的受试者比例 试验结束 有效性指标 2 口服盐酸氨酮戊酸颗粒剂联合内窥镜PDD荧光影像对比传统内窥镜白光影像检测的假阳性率 试验结束 有效性指标 3 AE 、SAE和导致退出研究的AE发生率、严重程度及与试验药物/器械的相关性，异常有临床意义的生命体征、体格检查、12导联ECG和实验室检查结果等给药/使用器械前后变化情况及发生率；器械缺陷发生率 试验结束 有效性指标+安全性指标 4 5-ALA和PpIX药代动力学参数：达峰时间；达峰浓度；消除半衰期；从首次给药开始外推至无穷大的血浆浓度-时间曲线下面积; 从首次给药开始至48小时的血浆浓度-时间曲线下面积；口服清除率；表观分布容积 试验结束 有效性指标+安全性指标 5 对内窥镜PDD荧光系统的荧光影像质量进行主观评价 试验结束 有效性指标 6 对内窥镜PDD荧光系统的器械综合性能进行评价 试验结束 有效性指标+安全性指标

无 有

1	姓名	许传亮	学位	医学博士	职称	主任医师
	电话	021-63240090	Email	chuanliang_xu@126.com	邮政地址	上海市-上海市-上海市虹口区武进路 86 号
	邮编	200080	单位名称	上海市第一人民医院（上海交通大学医学院附属第一人民医院）

序号	机构名称	主要研究者	国家或地区	省（州）	城市
1	上海市第一人民医院（上海交通大学医学院附属第一人民医院）	许传亮	中国	上海市	上海市
2	安徽医科大学第二附属医院	于德新	中国	安徽省	合肥市
3	北京大学第三医院	张树栋	中国	北京市	北京市
4	华中科技大学同济医学院附属同济医院	王少刚	中国	湖北省	武汉市
5	湖南省肿瘤医院	蒋书算	中国	湖南省	长沙市
6	苏州大学附属第一医院	黄玉华	中国	江苏省	苏州市
7	天津医科大学第二医院	胡海龙	中国	天津市	天津市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	上海市第一人民医院人体试验伦理审查委员会	同意	2024-09-13
2	上海市第一人民医院人体试验伦理审查委员会	同意	2024-11-14

进行中 （招募中）

目标入组人数	国内: 160 ；
已入组人数	国内: 2 ；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2025-03-11；
第一例受试者入组日期	国内：2025-03-12；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；

序号	版本号	版本日期
暂未填写此信息