登记号	CTR20244760
相关登记号
药物名称	TTYP01片12mg
药物类型	化学药物
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	孤独症谱系障碍
试验专业题目	TTYP01片治疗青少年和儿童孤独症谱系障碍的多中心、随机、双盲、多剂量、安慰剂平行对照II期临床试验
试验通俗题目	TTYP01片治疗青少年和儿童孤独症谱系障碍的临床试验
试验方案编号	TTYP01-Ⅱ-ASD	方案最新版本号	V2.0
版本日期:	2024-11-19	方案是否为联合用药	否

申请人名称	1
联系人姓名	侯小龙	联系人座机	021-65039008	联系人手机号	15895583778
联系人Email	houxl@szauzone.com	联系人邮政地址	上海市-上海市-杨浦区杨树浦路1366号滨江智慧广场19层	联系人邮编	200082

主要目的： 1、通过评价12周异常行为量表-社会退缩分量表（Aberrant Behavioral Checklist-Social withdrawal, ABC-SW）评分相较基线值的变化，来评估TTYP01片治疗青少年和儿童ASD参与者的有效性。 2、评估TTYP01片治疗青少年和儿童ASD参与者的安全性和耐受性。 3、研究TTYP01片在青少年和儿童ASD参与者中的药代动力学（Pharmacokinetics, PK）特征。 次要目的： 1、通过其他有效性终点评估TTYP01片治疗青少年和儿童ASD参与者的有效性。 探索性目的 1、探索青少年和儿童ASD参与者经TTYP01片治疗后眼动追踪和近红外光谱脑功能成像的改变情况； 2、探索ASD参与者对TTYP01片敏感的生物标志物。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	II期	设计类型	平行分组
随机化	随机化	盲法	双盲	试验范围	国内试验

年龄	6岁(最小年龄)至 16岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 年龄为6~16周岁（包括6周岁，以签署知情同意书时间为准，且12周治疗期内年龄<16周岁），其中青少年组年龄为12~16周岁（包括12周岁，以签署知情同意书时间为准，且12周治疗期内年龄<16周岁），其中儿童组年龄为6~12周岁（包括6周岁且<12周岁，以签署知情同意书时间为准）； 2 性别不限； 3 依据美国精神障碍诊断与统计手册第五版（Diagnosis and StatisticalManual of Mental Disorders, Fifth Edition, DSM-5）ASD诊断标准诊断为ASD，并经学龄儿童情感障碍和精神分裂症问卷目前和终身版（Schedule for Affective Disorders and Schizophrenia for School Aged Children Present and Lifetime version, K-SADS-PL）DSM-5 ASD模块确认诊断； 4 儿童孤独症评定量表2-ST（Child Autism Rating Scale 2-ST, CARS 2-ST ）原始分≥36； 5 临床总体印象-疾病严重程度量表（CGI-S）评分≥4分； 6 参与者和法定监护人理解并愿意参加本试验，法定监护人及年龄≥8周岁的参与者签订知情同意书，对于研究者判断认知功能缺损无法签字的参与者，由法定监护人代理知情同意； 7 具有生育能力的女性（定义见附录15.1）参与者同意在研究期间保持禁欲或使用可靠的避孕方法并持续至试验用药品末次给药后3个月。
排除标准	1 体重<20.0 kg或>70.0 kg，或BMI ≥35.0 kg/m2； 2 妊娠或哺乳期女性参与者； 3 经研究者评定存在严重精神障碍，如：精神分裂症、双相情感障碍、抑郁障碍等；根据病史和常规精神状况检查，存在明显的焦虑、紧张、激越、恐惧、抑郁，或存在自杀风险、明显的自伤、冲动、攻击风险或行为； 4 在筛选前3个月内曾有癫痫发作者，或存在严重的躯体或神经系统疾病史，严重头部外伤史； 5 存在其他研究者判断可能影响研究结果的精神疾病病史或症状的参与者； 6 具有任何不稳定的躯体或神经系统疾病史或目前患躯体或神经系统疾病的参与者，研究者判断，在试验过程中，可能处于重大不良事件风险之下，或者干扰安全性和有效性评估； 7 已有的教育训练及/或行为治疗不能在筛选之前稳定和在整个试验过程中保持一致； 8 因病情需要，在筛选期及试验期间无法停止或可能使用其他治疗者，包括：抗精神病药物（除方案规定的试验期间可合并用使用的药物外）、对ASD可能具有治疗作用的药物、益智药物、治疗ADHD的药物、肠道菌群调整及其他肠道菌群调整补充替代治疗等； 9 随机化前2个月内使用过，或在治疗期间可能使用经颅磁刺激治疗、直流电刺激治疗、脑电生物反馈治疗、听觉统合训练、执行功能训练、针灸治疗等治疗方式的参与者； 10 12-ECG和实验室检查结果出现以下情况： （1）QTc超出中心正常范围； （2）血小板低于中心正常值下限； （3）血红蛋白低于中心正常值下限； （4）中性粒细胞计数低于中心正常值下限； （5）AST或ALT≥2倍正常值上限，或总胆红素高于中心正常值上限； （6）尿素氮或肌酐高于中心正常值上限； （7）参与者存在其他研究者判断异常且有临床意义，将会影响参与者安全性或研究结果解释的其他任何异常的实验室检查、生命体征或12-ECG结果； 11 在过去1个月内参加过任何一项药物或非药物干预的临床试验； 12 试验期间可能需要采用方案规定的禁止的合并药物/治疗； 13 预计在试验期间会接受择期手术的参与者； 14 参与者父母/监护人不能理解和/或完成试验量表评定者； 15 对TTYP01片中的依达拉奉及辅料（Soluplus、亚硫酸氢钠、微晶纤维素、硬脂酸镁、交联聚维酮）过敏者； 16 由于其他原因研究者认为不适合参加本项临床试验。

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:TTYP01片12mg 英文通用名:TTYP01 Tablets 12mg 商品名称:NA 剂型:片剂 规格:12mg 用法用量:低剂量组约0.5mg/kg体重/次；每天2次，口服； 高剂量组约1.0mg/kg体重/次；每天2次，口服。 用药时程:连续给药12周 2 中文通用名:TTYP01片18mg 英文通用名:TTYP01 Tablets 18mg 商品名称:NA 剂型:片剂 规格:18mg 用法用量:低剂量组约0.5mg/kg体重/次；每天2次，口服； 高剂量组约1.0mg/kg体重/次；每天2次，口服。 用药时程:连续给药12周
对照药	序号 名称 用法 1 中文通用名:安慰剂TTYP01片12mg 英文通用名:Placebo TTYP01 Tablets 12mg 商品名称:NA 剂型:片剂 规格:12mg 用法用量:每天2次，口服 用药时程:连续给药12周 2 中文通用名:安慰剂TTYP01片18mg 英文通用名:Placebo TTYP01 Tablets 18mg 商品名称:NA 剂型:片剂 规格:18mg 用法用量:每天2次，口服 用药时程:连续给药12周

主要终点指标及评价时间

序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 ABC-SW评分 筛选访视，基线访视 第4周、第8周、第12周访视点 有效性指标

次要终点指标及评价时间

序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 ABC子量表ABC-SW、ABC-I,A,C、ABC-SB、ABC-H,N、ABC-IS评分 基线访视 第4周、第8周、第12周访视点 有效性指标 2 CGI-I评分 第4周、第8周、第12周访视点 有效性指标 3 CGI-S评分 筛选访视，基线访视 第4周、第8周、第12周访视点 有效性指标 4 SRS-2总分 基线访视 第4周、第8周、第12周访视点 有效性指标 5 ATEC总分 基线访视 第4周、第8周、第12周访视点 有效性指标 6 ADHD-RS-IV（家庭版）总分 基线访视 第4周、第8周、第12周访视点 有效性指标 7 儿童BRIEF（父母版）评分 基线访视 第4周、第8周、第12周访视点 有效性指标 8 AE、SAE、AESI、导致停用试验药物的AE 试验期间 安全性指标 9 实验室检查、生命体征、体重、体格检查、神经系统查体异常改变 试验期间 安全性指标 10 12-ECG异常结果 试验期间 安全性指标

无 有

1	姓名	刘靖	学位	医学硕士	职称	教授
	电话	010-62723769	Email	ljyuch@bjmu.edu.cn	邮政地址	北京市-北京市-海淀区花园北路51号
	邮编	100191	单位名称	北京大学第六医院

序号	机构名称	主要研究者	国家或地区	省（州）	城市
1	北京大学第六医院	刘靖	中国	北京市	北京市
2	中南大学湘雅二医院	罗学荣	中国	湖南省	长沙市
3	南京脑科医院	柯晓燕	中国	江苏省	南京市
4	四川大学华西医院	黄颐	中国	四川省	成都市
5	天津市安定医院	孙凌	中国	天津市	天津市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	北京大学第六医院医学伦理委员会	同意	2024-11-29

进行中 （尚未招募）

目标入组人数	国内: 150 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；

序号	版本号	版本日期
暂未填写此信息