登记号	CTR20244567
相关登记号
药物名称	TQ05105片   曾用名:
药物类型	化学药物
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	MAS及其他继发性噬血细胞综合征
试验专业题目	TQ05105片治疗噬血细胞综合征受试者的单臂、多中心的Ib/II期临床研究
试验通俗题目	TQ05105片治疗噬血细胞综合征受试者的Ib/II期临床试验
试验方案编号	TQ05105-Ib/II-03	方案最新版本号	1.1
版本日期:	2024-08-09	方案是否为联合用药	否

申请人名称	1
联系人姓名	王训强	联系人座机	025-69927807	联系人手机号
联系人Email	wxq@cttq.com	联系人邮政地址	江苏省-南京市-江宁区福英路1099号	联系人邮编	211100

Ib期：评价TQ05105片在激素治疗无效的风湿免疫相关噬血细胞综合征（MAS）受试者中的安全性和耐受性，确定最大耐受剂量（MTD）和剂量限制性毒性（DLT）。 II期：评价TQ05105片在激素治疗无效的MAS受试者中的有效性。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	II期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	18岁(最小年龄)至 75岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 年龄18~75周岁（包含界值）； ECOG体力状况：0~3分；预计生存期超过3个月； 2 被确诊患有风湿免疫性疾病，且根据HLH-2004标准，诊断为巨噬细胞活化综合征，经大剂量激素治疗后无效；或在诊断为MAS之前，已使用大剂量激素仍无效，而病情进展为MAS的受试者（适用于Ib、II期队列1）； 3 根据HLH-2004标准诊断为除MAS外的治疗无效的其他sHLH受试者（适用于II期队列2）； 4 女性患者应同意在研究期间和研究结束后至少6个月内必须采用避孕措施；男性应同意在研究期间和研究期结束后至少6个月内必须采用避孕措施； 5 患者自愿加入本研究，签署知情同意书，依从性好。
排除标准	1 首次用药前4周内接受过依马利尤单抗、肿瘤坏死因子、卡那单抗、托珠单抗、阿那白滞素（剂量高于4 mg/kg）治疗者； 2 正在接受或首次用药前2周内接受过JAK抑制剂治疗者； 3 5年内患有其它恶性肿瘤者，但已治愈的非黑色素瘤、皮肤癌和原位癌者除外； 4 4周内参加过其他药物临床试验者； 5 具有影响口服药物的因素者； 6 具有精神类药物滥用史且无法戒除或有精神障碍者； 7 筛选期存在血清病毒学异常： a)乙型肝炎表面抗原（HBsAg）阳性，或者乙肝核心抗体阳性且HBV-DNA阳性；或者HCV抗体阳性且HCV RNA阳性（超过正常值上限）；或已知有临床意义的肝病病史；或其它失代偿性肝病，或慢性肝炎需长期接受抗病毒治疗者； b)筛选期HIV抗体阳性，或者既往有HIV感染史；或有除HIV以外其他因素导致免疫缺陷的病史； c)筛选期梅毒螺旋体抗体阳性； 8 临床诊断肝衰竭的患者； 9 4周内发生过动/静脉血栓事件，如脑血管意外、深静脉血栓及肺栓塞者； 10 存在证据证实的活动性出血，或不明原因的血红蛋白持续性下降。应推迟其筛选/入组，直到出血及贫血情况得到控制 为止； 11 明显的心血管疾病，例如美国纽约心脏病协会（NYHA）分级为2级及以上的心功能不全、既往3个月内的不稳定的心绞痛、心肌缺血或心肌梗塞、心律失常； 12 经药物治疗仍无法控制的高血压（收缩压≥150 mmHg，舒张压≥100 mmHg）患者； 13 具有严重感染，且研究者评估会影响试验安全性的患者； 14 有重要器官移植或造血干细胞/骨髓移植史者； 15 其它疾病：受试者存在既往和/或当前存在有临床意义且临床上明显不稳定或未得到有效控制的、急性或慢性疾病 ，或计划医疗/手术流程；或影响受试者自主参加研究的能力； 16 根据研究者的判断，有严重的危害患者安全或影响患者完成研究的伴随疾病者。

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:TQ05105片 英文通用名:NA 商品名称:NA 剂型:片剂 规格:20mg 用法用量:空腹口服，每日两次，具体用量根据爬坡剂量决定。 用药时程:连续给药，4周为一个周期，具体给药周期次数根据患者病情决定。 2 中文通用名:TQ05105片 英文通用名:NA 商品名称:NA 剂型:片剂 规格:5mg 用法用量:空腹口服，每日两次，具体用量根据爬坡剂量决定。 用药时程:连续给药，4周为一个周期，具体给药周期次数根据患者病情决定。
对照药	序号 名称 用法 暂未填写此信息

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 Ib期：剂量限制性毒性 Ib期试验结束后 安全性指标 2 Ib期：最大耐受剂量（如有） Ib期试验结束后 安全性指标 3 Ib期：不良事件和严重不良事件 Ib期试验结束后 安全性指标 4 II期：8周客观缓解率 II期试验服药后2个周期末 有效性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 Ib期：药代动力学参数 Ib期试验结束后 有效性指标+安全性指标 2 Ib期：8周客观缓解率 Ib期试验结束后 有效性指标 3 Ib期：达到缓解时间 服药后每14天评价一次 有效性指标 4 Ib期：持续缓解时间 Ib期试验结束后 有效性指标 5 Ib期：两个月生存期 Ib期试验服药后96天 有效性指标 6 Ib期：一年生存期 Ib期试验服药后336天 有效性指标 7 II期：达到缓解时间 服药后每14天评价一次 有效性指标 8 II期：持续缓解时间 II期试验结束后 有效性指标 9 II期：两个月生存期 II期试验服药后96天 有效性指标 10 II期：一年生存期 II期试验服药后336天 有效性指标 11 II期：安全性终点 II期试验结束后 安全性指标

无 有

1	姓名	王昭	学位	医学博士	职称	主任医师
	电话	13910623679	Email	wangzhao@ccmu.edu.cn	邮政地址	北京市-北京市-西城 区永安路95号
	邮编	100050	单位名称	首都医科大学附属北京友谊医院

2	姓名	谈文峰	学位	医学博士	职称	主任医师
	电话	13770769608	Email	Tanwenfeng@gmail.com	邮政地址	江苏省-南京市-鼓楼 区广州路300号
	邮编	210029	单位名称	江苏省人民医院

序号	机构名称	主要研究者	国家或地区	省（州）	城市
1	首都医科大学附属北京友谊医院	王昭	中国	北京市	北京市
2	江苏省人民医院	谈文峰	中国	江苏省	南京市
3	蚌埠医学院第一附属医院	谢长好	中国	安徽省	蚌埠市
4	河南省人民医院	朱尊民	中国	河南省	郑州市
5	上海交通大学医学院附属仁济医院	丁慧华	中国	上海市	上海市
6	上海市同仁医院	刘立根	中国	上海市	上海市
7	吉林？学第？医院	高素君	中国	吉林省	长春市
8	华中科技大学同济医学院附属协和医院	郭涛	中国	湖北省	武汉市
9	中国医学科学院北京协和医院	王迁	中国	北京市	北京市
10	北京大学第三医院	穆荣	中国	北京市	北京市
11	广西医科大学第一附属医院	雷玲	中国	广西壮族自治区	南宁市
12	无锡市人民医院	袁风红	中国	江苏省	无锡市
13	河北医科大学第二医院	任金海	中国	河北省	石家庄市
14	中国医科大学附属第一医院	张榕	中国	辽宁省	沈阳市
15	南昌大学第一附属医院	李菲	中国	江西省	南昌市
16	山西白求恩医院	张莉芸	中国	山西省	太原市
17	苏州大学附属第一医院	武剑	中国	江苏省	苏州市
18	淮安市第一人民医院	孟德钎	中国	江苏省	淮安市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	南京医科大学第一附属医院伦理委员会	同意	2024-08-13
2	首都医科大学附属北京友谊医院生命伦理委员会	修改后同意	2024-09-05

进行中 （尚未招募）

目标入组人数	国内: 47 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；

序号	版本号	版本日期
暂未填写此信息