登记号	CTR20244397
相关登记号
药物名称	VSA003注射液   曾用名:
药物类型	化学药物
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	成人或12岁以上青少年的纯合子型家族性高胆固醇血症
试验专业题目	一项在中国青少年和成人纯合子型家族性高胆固醇血症（HoFH）患者中评价VSA003注射液有效性和安全性的Ⅲ期临床研究
试验通俗题目	VSA003注射液中国青少年和成人HoFH患者III期临床研究
试验方案编号	VSA003-3001	方案最新版本号	1.1
版本日期:	2024-10-15	方案是否为联合用药	否

申请人名称	1
联系人姓名	原雪	联系人座机	021-61075030	联系人手机号	18916656416
联系人Email	xue.yuan@visirna.com	联系人邮政地址	上海市-上海市-上海市静安区南京西路1788号2501室	联系人邮编	200040

主要目的： 在 HoFH 患者中评估 VSA003 降低血清 LDL-C 水平的有效性。 关键次要目的： 在 HoFH 患者中评估 VSA003 对血清 ANGPTL3 水平的影响； 在 HoFH 患者中评估 VSA003 对其他关键血脂参数的影响。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	III期	设计类型	平行分组
随机化	随机化	盲法	双盲	试验范围	国内试验

年龄	12岁(最小年龄)至 无上限 (最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 签署ICF时年龄≥12岁的男性或女性，且体重≥40 kg； 2 符合基因诊断或临床诊断的HoFH患者： 3 愿意在研究期间遵循日常低脂饮食； 4 筛选期进行LDL-C检测前已接受稳定且可耐受的降脂治疗； 5 空腹LDL-C≥2.6 mmol/L。
排除标准	1 筛选前5个月内或5个半衰期内（以较长者为准）接受过或正在接受靶向ANGPTL3的治疗； 2 筛选时空腹TG≥4.5 mmol/L； 3 存在未控制的会影响血脂或脂蛋白的内分泌疾病； 4 随机前4周内体重变化超过10%； 5 筛选前4周内开始新的饮食计划或与之前饮食结构及习惯存在明显差异； 6 妊娠（包括计划妊娠）或哺乳期女性； 7 拒绝在研究期间将饮酒量限制在中等限度及以下，具体为每周不超过14个单位； 8 未控制的高血压（筛选时血压>160/100 mmHg）； 9 筛选前12个月内有美国纽约心脏病学会（NYHA）IV级的心衰或左室射血分数<30%； 10 筛选前30天内有起搏器或自动植入式心律转复除颤器植入术史； 11 基线前12周内有大手术史或计划在研究期间接受大手术； 12 已知对研究药物成分过敏； 13 采集筛选的实验室检查样本前4周内献血达50 mL-499 mL，或采集筛选的实验室检查样本前8周内献血>499 mL； 14 任何伴随的精神或神经疾病或严重社会状况引起的认知功能障碍，或研究者认为受试者难以依从方案要求，或有使受试者面临额外安全性风险等其他状况； 15 研究者认为有任何不适宜参加研究的情况。

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:VSA003注射液 英文通用名:VSA003 injection 商品名称:NA 剂型:预充针（PFS） 规格:1mL:200mg 用法用量:每3个月一次，皮下注射 用药时程:双盲治疗期为6个月，包括3次给药；延长治疗期为1年（12个月），包括5次给药
对照药	序号 名称 用法 1 中文通用名:生理盐水（0.9%氯化钠注射液） 英文通用名:0.9% NaCl 商品名称:NA 剂型:预充针（PFS） 规格:1mL:9mg 用法用量:每3个月一次，皮下注射 用药时程:双盲治疗期为6个月，包括3次给药；延长治疗期为1年（12个月），包括5次给药

主要终点指标及评价时间

序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 与安慰剂相比，第6个月血清LDL-C水平相对于基线的变化百分比 第6个月 有效性指标

次要终点指标及评价时间

序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 与安慰剂相比，第6个月血清ANGPTL3水平相对于基线的变化和变化百分比； 第6个月 有效性指标 2 与安慰剂相比，第6个月血清LDL-C水平相对于基线的变化； 第6个月 有效性指标 3 与安慰剂相比，第6个月血清ApoB水平相对于基线的变化和变化百分比； 第6个月 有效性指标 4 与安慰剂相比，第6个月血清非HDL-C水平相对于基线的变化和变化百分比； 第6个月 有效性指标 5 与安慰剂相比，第6个月血清VLDL-C水平相对于基线的变化和变化百分比； 第6个月 有效性指标 6 与安慰剂相比，第6个月血清TC水平相对于基线的变化和变化百分比； 第6个月 有效性指标 7 与安慰剂相比，第6个月血清TG水平相对于基线的变化和变化百分比。 第6个月 有效性指标 8 与安慰剂相比，截至研究结束，AEs和SAEs的发生率和严重程度。 第18个月 安全性指标 9 与安慰剂相比，截至研究结束，实验室检查、生命体征、体格检查、12 导联 ECG 的变化。 第18个月 安全性指标 10 截至研究结束，各计划评估时间点VSA003的浓度。 第18个月 安全性指标 11 截至研究结束，各计划时间点VSA003 ADA 检出率及滴度。 第18个月 安全性指标 12 评价 VSA003 的血药浓度和 QT 间期之间的相关性。 第18个月 安全性指标

无 有

1	姓名	张抒扬	学位	医学博士	职称	主任医师
	电话	13911667211	Email	Shuyangzhang103@163.com	邮政地址	北京市-北京市-北京市东城区帅府园一号
	邮编	100730	单位名称	中国医学科学院北京协和医院

序号	机构名称	主要研究者	国家或地区	省（州）	城市
1	中国医学科学院北京协和医院	张抒扬	中国	北京市	北京市
2	中南大学湘雅二医院	彭道泉	中国	湖南省	长沙市
3	北京大学第一医院	李建平	中国	北京市	北京市
4	四川大学华西医院	彭勇	中国	四川省	成都市
5	广东省人民医院	黎励文	中国	广东省	广州市
6	苏州市立医院	王绿娅	中国	江苏省	苏州市
7	宁夏医科大学总医院	马学平	中国	宁夏回族自治区	银川市
8	杭州师范大学附属医院	董鹏	中国	浙江省	杭州市
9	华中科技大学同济医学院附属同济医院	汪道文	中国	湖北省	武汉市
10	重庆医科大学附属第二医院	刘东方	中国	重庆市	重庆市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会	同意	2024-09-09
2	中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会	同意	2024-11-05

进行中 （招募中）

目标入组人数	国内: 45 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2024-12-03；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；

序号	版本号	版本日期
暂未填写此信息