试验分类	安全性和有效性	试验分期	III期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	0岁(最小年龄)至 65岁(最大年龄)
性别	男
健康受试者	无
入选标准	1 提供书面签署知情同意书时年龄≤65岁的中国男性受试者。 2 筛选时由当地实验室确定或记录在受试者病历中的重度A型血友病受试者（FVIII活性<1%）。 3 接受过≥150 ED（≥6岁）或≥50 ED（<6岁）的FVIII产品治疗的受试者，经主治医生确认。允许受试者使用开处的FVIII浓缩物，但在第1天rVIII SingleChain给药前96小时应停用。 4 中心实验室在筛选时未确认既往FVIII抑制物形成史，未确认可检测的FVIII抑制物（定义为<0.6 Bethesda单位[BU]/mL ），且无FVIII抑制物形成的已知家族史。 5 在接受任何研究特定程序前获取了参加研究的书面知情同意。 6 受试者和/或护理者有能力评估出血事件并在日记上记录进行的治疗。
排除标准	1 已知对任何FVIII产品或仓鼠蛋白存在超敏反应（过敏反应或速发严重过敏反应）。 2 已知存在先天性或获得性凝血紊乱，先天性FVIII因子缺乏症除外。 3 目前正在接受静脉内（IV）给予免疫调节剂（如免疫球蛋白或长期接受全身性皮质类固醇）治疗。 4 rVIII-SingleChain给药前30天内接受过任何冷沉淀、全血或血浆。 5 在第1天前28天内使用对血友病（包括凝血功能）有影响的中草药，和/或在研究期间直至受试者结束参加研究时拒绝停用这些药物。 6 按照事先计划，研究期间需要进行手术。 7 筛选时血小板计数<100,000/μL。 8 病史中或筛选时（如果获得的结果已过去超过1年）记录人类免疫缺陷病毒（HIV）阳性且分化抗原簇-4（CD4）淋巴细胞计数<200/mm3的受试者。根据研究者判断，HIV阳性受试者可参加本研究，并接受抗病毒治疗。 9 筛选时的血清天冬氨酸氨基转移酶或血清丙氨酸氨基转移酶浓度>5×正常值上限（ULN）。 10 筛选时的血清肌酐浓度>2×ULN。 11 第1天给药前3个月内发生危及生命的出血事件或曾进行重大手术干预。 12 在洗脱期间（即，第1天给药前≥96小时） 出现任何出血事件的体征或症状。根据研究者判断，受试者可在出血停止后重新进行洗脱。 13 第一天给药前3个月内有血栓形成的证据，包括深静脉血栓形成、卒中、肺栓塞、心肌梗死或动脉栓塞。 14 既往或当前使用艾美赛珠单抗或其他局部双特异性抗体。 15 在第1天给药前30天内使用任何试验用药物。 16 在第1天给药前的最后3个月内参加除rVIII-SingleChain以外的任何其他FVIII研究。 17 参加任何当前或既往FVIII基因治疗研究。 18 可能影响rVIII-SingleChain评价或本研究顺利进行的任何状况。 19 目前正在接受研究不允许的治疗。 20 既往入组或参加当前研究的受试者重新入组。 21 研究者认为存在受试者不适合参与研究的任何问题。 22 无法确定受试者和/或护理者是否有能力或有意愿遵循研究程序。 23 知情同意前1年内滥用酒精、毒品或药物。 24 研究中心的员工，或研究者或助理研究者的配偶/伴侣或亲属。

试验药

序号 名称 用法 1 中文通用名:注射用重组单链人凝血因子VIII 英文通用名:Recombinant, single-chain coagulation factor VIII for Injection 商品名称:Afstyla 剂型:注射剂 规格:250IU/瓶 用法用量:20 IU/kg-50 IU/kg（年龄≥12 岁的受试者）或30 IU/kg-50 IU/kg（年龄 用药时程:27周 2 中文通用名:注射用重组单链人凝血因子VIII 英文通用名:Recombinant, single-chain coagulation factor VIII for Injection 商品名称:Afstyla 剂型:注射剂 规格:500IU/瓶 用法用量:20 IU/kg-50 IU/kg（年龄≥12 岁的受试者）或30 IU/kg-50 IU/kg（年龄 用药时程:27周 3 中文通用名:注射用重组单链人凝血因子VIII 英文通用名:Recombinant, single-chain coagulation factor VIII for Injection 商品名称:Afstyla 剂型:注射剂 规格:1000IU/瓶 用法用量:20 IU/kg-50 IU/kg（年龄≥12 岁的受试者）或30 IU/kg-50 IU/kg（年龄 用药时程:27周 4 中文通用名:注射用重组单链人凝血因子VIII 英文通用名:Recombinant, single-chain coagulation factor VIII for Injection 商品名称:Afstyla 剂型:注射剂 规格:2000IU/瓶 用法用量:20 IU/kg-50 IU/kg（年龄≥12 岁的受试者）或30 IU/kg-50 IU/kg（年龄 用药时程:27周

对照药

序号 名称 用法 暂未填写此信息

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 评价中国重度A型血友病PTP（FVIII活性<1%）接受50 IU/kg rVIII-SingleChain单次给药后血浆FVIII活性的PK。 PK阶段 有效性指标+安全性指标 2 评价rVIII-SingleChain常规预防治疗给药在预防中国重度A型血友病PTP（FVIII活性<1%）自发性出血事件方面的有效性。 治疗阶段 有效性指标 3 在中国重度A型血友病PTP（FVIII活性<1%）中评价rVIII-SingleChain常规预防治疗给药在FVIII抑制物形成方面的安全性。 治疗阶段 安全性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 如果数据允许，进一步评价中国重度A型血友病PTP（FVIII活性<1%）接受50 IU/kg rVIII-SingleChain单次给药后血浆FVIII活性的PK。 PK阶段 有效性指标+安全性指标 2 评价中国重度A型血友病年龄≥12岁的PTP（FVIII活性<1%）在重复PK阶段接受50 IU/kg rVIII-SingleChain给药后血浆FVIII活性的PK。 PK阶段 有效性指标+安全性指标 3 进一步评价rVIII-SingleChain在中国重度A型血友病（FVIII活性<1%）PTP中的有效性。 治疗阶段 有效性指标 4 进一步评价rVIII-SingleChain在中国重度A型血友病（FVIII活性<1%）PTP中的安全性。 治疗阶段 安全性指标

无 有

1	姓名	杨仁池	学位	/	职称	主任医师
	电话	13512078851	Email	rcyang@ihcams.ac.cn	邮政地址	天津市-天津市-和平区南京路288号
	邮编	300020	单位名称	中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）

序号	机构名称	主要研究者	国家或地区	省（州）	城市
1	中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）	杨仁池	中国	天津市	天津市
2	首都医科大学附属北京儿童医院	吴润晖	中国	北京市	北京市
3	江西省人民医院	金成豪	中国	江西省	南昌市
4	上海交通大学医学院附属瑞金医院	王学锋	中国	上海市	上海市
5	安徽医科大学第二附属医院	王宁玲	中国	安徽省	合肥市
6	重庆医科大学附属儿童医院	管贤敏	中国	重庆市	重庆市
7	福建医科大学附属协和医院	杨凤娥	中国	福建省	福州市
8	浙江大学医学院附属儿童医院	徐卫群	中国	浙江省	杭州市
9	南京市儿童医院	方拥军	中国	江苏省	南京市
10	昆明医科大学第二附属医院	周泽平	中国	云南省	昆明市
11	广州医科大学附属妇女儿童医疗中心	江华	中国	广东省	广州市
12	南方医科大学南方医院	孙竞	中国	广东省	广州市
13	徐州市儿童医院	安琪	中国	江苏省	徐州市
14	湖南省儿童医院	郑敏翠	中国	湖南省	长沙市
15	济南市中心医院	陈昀	中国	山东省	济南市
16	柳州市人民医院	龙兴江	中国	广西壮族自治区	柳州市
17	青岛市妇女儿童医院	梁卉	中国	山东省	青岛市
18	青海省人民医院	李文倩	中国	青海省	西宁市
19	河南省儿童医院郑州儿童医院	刘炜	中国	河南省	郑州市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）伦理审查委员会	同意	2024-03-29
2	中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）伦理审查委员会	同意	2024-05-11
3	中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）伦理审查委员会	同意	2024-10-10

进行中 （尚未招募）

目标入组人数	国内: 60 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；

序号	版本号	版本日期
暂未填写此信息