登记号	CTR20244076
相关登记号
药物名称	人凝血酶原复合物   曾用名:
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	血友病B
试验专业题目	单臂、开放性、多中心临床试验评价人凝血酶原复合物治疗血友病B的有效性和安全性
试验通俗题目	单臂、开放性、多中心临床试验评价人凝血酶原复合物治疗血友病B的有效性和安全性
试验方案编号	GZXZ-PCC-2023-01	方案最新版本号	第1.1版
版本日期:	2024-07-25	方案是否为联合用药	否

申请人名称	1
联系人姓名	石艳蕾	联系人座机	028-60664586	联系人手机号	18780281402
联系人Email	shiyanlei@sinopharm.com	联系人邮政地址	贵州省-黔东南苗族侗族自治州-凯里经济开发区春晖西大道16号	联系人邮编	556011

评价人凝血酶原复合物治疗血友病B的有效性和安全性

试验分类	安全性和有效性	试验分期	III期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	12岁(最小年龄)至 65岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 12岁≤年龄≤65岁; 2 临床确诊为血友病B且筛选期凝血因子Ⅸ活性≤5%，既往有出血的临床表现（包括但不限于关节疼痛、肿胀、活动受限等各种表现），筛选前3个月内至少发生1次出血； 3 所有生育年龄的受试者都必须在签署知情同意书后直至研究完成后3个月内采取有效的避孕措施； 4 成年受试者自愿签署知情同意书，未成年受试者经其本人和法定监护人同意并自愿签署知情同意书。
排除标准	1 对人凝血酶原复合物制剂或其他蛋白类血液制品过敏且不能耐受治疗的患者； 2 未接受过人凝血酶原复合物或重组/血源Ⅸ因子等进行替代治疗的患者； 3 确诊有除血友病B外的其他先天性或获得性出血性疾病的患者；血小板计数＜100×109/L的患者； 4 恶性肿瘤患者或预计生存期限小于3个月的患者； 5 既往6个月内有脑卒中病史且需要治疗的患者（脑出血、脑血栓、脑梗死）； 6 有深静脉血栓、肺栓塞以及弥散性血管内凝血史的患者；有血栓形成风险且研究者认为不适宜入组的患者； 7 有严重的伴随疾病，如心血管疾病（包括不稳定型心绞痛、恶性心律失常、急性心肌梗死、心功能不全3级及以上、1种或1种以上抗高血压药物治疗仍控制不佳的高血压，控制不佳的标准：收缩压≥160mmHg及/或舒张压≥100mmHg）、明显的肝肾功能损伤：ALT 或AST＞2.5×ULN，或总胆红素＞1.5×ULN 或血清肌酐＞1.5×ULN； 8 研究期间需要抗凝治疗和抗血小板治疗的患者； 9 入组前3个月内施行过以及计划在研究期间进行研究者认为不适宜入组的大手术（大手术定义见附录2）的患者； 10 经研究者判断，首次输注前，出血症状严重的患者（如中枢神经系统出血、喉和颈部出血、消化道大出血、危及生命的内脏出血等）； 11 受试者有抑制物家族史或曾经出现确诊的凝血因子Ⅸ抑制物阳性或者筛选期凝血因子Ⅸ抑制物检测结果为阳性（定义为大于实验室正常值上限，一般Bethesda法≥0.6 BU/ml）； 12 筛选期感染性标志物乙肝表面抗原阳性、丙肝抗体阳性、HIV抗体阳性、梅毒螺旋体抗体阳性； 13 受试者入组前7天内使用过含凝血因子Ⅸ的制剂（如重组/血源人凝血因子Ⅸ或人凝血酶原复合物）； 14 入组前3个月内输注全血、血浆、红细胞、血小板、冷沉淀的患者以及计划研究期间输注全血、血浆、红细胞、血小板、冷沉淀的患者； 15 入组前30天内参加过其他药物临床试验并接受药物治疗的受试者； 16 有明显的精神障碍、癫痫患者；无行为能力或认知能力障碍者；嗜酒、吸毒者；孕妇或处于哺乳期的妇女； 17 其他任何研究者认为不适合参加本临床试验者，包括无法或不愿意遵守试验方案的要求者。

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:人凝血酶原复合物 英文通用名:Human Prothrombin Complex 商品名称:NA 剂型:注射剂 规格:300IU（15ml）/瓶，每瓶含Ⅸ因子300IU、Ⅱ因子300IU、Ⅶ因子120IU、Ⅹ因子300IU，复溶后体积为15ml 用法用量:用法： 本品专供静脉输注，溶解后用带有滤网装置的输液装置进行静脉滴注。滴注速度开始不超过15滴/分钟或1ml/分钟，15分钟后可稍加快滴注速度（最快不超过60滴/分钟或4ml/分钟）用量： 研究者根据受试者的体内凝血因子Ⅸ的基础水平、体重、出血部位、出血严重程度等因素，参照血友病诊疗指南的推荐剂量 用药时程:参照《血友病诊断与治疗中国专家共识（2017年版）》 、《血友病治疗中国指南》的推荐剂量和疗程
对照药	序号 名称 用法 暂未填写此信息

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 1）首次按需治疗、安全随访期按需治疗及试验期间按需治疗后出血症状和体征改善评价： 所有出血事件经治疗后止血评价为（极好+良好）的比例。 整个试验期间 有效性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 FIX输注效率值（回收率） 首次按需治疗首次输注 有效性指标 2 试验期间试验药物输注次数和用药剂量 整个试验期间 有效性指标 3 凝血因子Ⅱ/Ⅶ/Ⅸ/Ⅹ四种因子首次输注前后变化值 首次按需治疗首次输注 有效性指标 4 凝血功能首次输注前后的变化值 首次按需治疗首次输注 有效性指标 5 首次输注后FⅨ水平达到预期值的受试者比例 首次按需治疗首次输注 有效性指标

无 有

1	姓名	周泽平	学位	医学博士	职称	主任医师
	电话	18788571605	Email	zhouzeping@kmmu.edu.cn	邮政地址	云南省-昆明市-滇缅大道374号
	邮编	650033	单位名称	昆明医科大学第二附属医院

序号	机构名称	主要研究者	国家或地区	省（州）	城市
1	昆明医科大学第二附属医院	周泽平	中国	云南省	昆明市
2	山东第一医科大学第一附属医院（山东省千佛山医院）	董琳	中国	山东省	济南市
3	中国科学技术大学附属第一医院	童娟	中国	安徽省	合肥市
4	徐州医科大学附属医院	李振宇	中国	江苏省	徐州市
5	山西医科大学第二医院	郑转珍	中国	山西省	太原市
6	华北理工大学附属医院	闫振宇	中国	河北省	唐山市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	昆明医科大学第二附属医院医学伦理委员会	同意	2024-09-23

进行中 （招募中）

目标入组人数	国内: 35 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2024-10-29；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；

序号	版本号	版本日期
暂未填写此信息