登记号	CTR20244014
相关登记号	CTR20222413,CTR20250585
药物名称	BRL-101自体造血干祖细胞注射液   曾用名:
药物类型	生物制品
临床申请受理号	CXSL2200236
适应症	输血依赖型β-地中海贫血
试验专业题目	BRL-101治疗输血依赖型β-地中海贫血的长期随访研究
试验通俗题目	BRL-101的长期随访研究
试验方案编号	2022-LTF-BRL-101	方案最新版本号	1.1
版本日期:	2023-11-10	方案是否为联合用药	否

申请人名称	1
联系人姓名	王小晨	联系人座机	021-64340008	联系人手机号	18616572030
联系人Email	xcwang@brlmed.com	联系人邮政地址	上海市-上海市-上海市闵行区元江路3699号2号楼5楼	联系人邮编	201109

继续关注受试者的疾病预后、肿瘤形成等迟发性安全风险，并观察产品在体内的疗效持续时间。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	其它 其他说明:长期随访研究	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	5岁(最小年龄)至 37岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 受试者本人和/或法定监护人/代理人已签署知情同意书 2 受试者已静脉输注 BRL-101
排除标准	1 无

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:BRL-101自体造血干祖细胞注射液 英文通用名:BRL-101 autologous hematopoietic stem and progenitor cells injection 商品名称:NA 剂型:NA 规格:NA 用法用量:NA 用药时程:此长期随访研究不使用试验药物
对照药	序号 名称 用法 暂未填写此信息

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 新发可疑与 BRL-101 相关恶性肿瘤发生率 BRL-101输注后2-15年 安全性指标 2 新发可疑与 BRL-101 相关血液学疾病发生率 BRL-101输注后2-15年 安全性指标 3 总生存率 BRL-101输注后2-15年 安全性指标 4 SAE 的发生频率、级别及与 BRL-101 的相关性 BRL-101 输注后 2-5 年内 安全性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 总血红蛋白（Hb）及胎儿血红蛋白（HbF）浓度随时间的变化情况 BRL-101输注后2-15年 有效性指标 2 TDT 相关输血发生的频次及红细胞回输量 BRL-101输注后2-15年 有效性指标 3 血清铁蛋白浓度随时间的变化情况 BRL-101输注后2-15年 有效性指标+安全性指标 4 接受祛铁治疗受试者比例 BRL-101输注后2-15年 有效性指标+安全性指标

无 有

1	姓名	赖永榕	学位	医学博士	职称	主任医师
	电话	13517711828	Email	laiyongrong@263.net	邮政地址	广西壮族自治区-南宁市-广西南宁市双拥路6号
	邮编	530021	单位名称	广西医科大学第一附属医院

2	姓名	方建培	学位	医学博士	职称	主任医师
	电话	13682290830	Email	jpfang2005@163.com	邮政地址	广东省-广州市-海珠区盈丰路33号（南院区）
	邮编	510000	单位名称	中山大学孙逸仙纪念医院

序号	机构名称	主要研究者	国家或地区	省（州）	城市
1	广西医科大学第一附属医院	赖永榕	中国	广西壮族自治区	南宁市
2	中山大学孙逸仙纪念医院	方建培	中国	广东省	广州市
3	南方医科大学南方医院	冯晓勤/许重远	中国	广东省	广州市
4	中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）	施均	中国	天津市	天津市
5	中南湘雅医院	付斌/徐雅靖	中国	湖南省	长沙市
6	中国人员解放军联勤保障部队第九二三医院	张新华	中国	广西壮族自治区	南宁市
7	深圳市儿童医院	刘四喜	中国	广东省	深圳市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	广西医科大学第一附属医院药物临床试验伦理委员会	同意	2022-09-01
2	广西医科大学第一附属医院药物临床试验伦理委员会	同意	2024-08-21

进行中 （尚未招募）

目标入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；

序号	版本号	版本日期
暂未填写此信息