登记号	CTR20243998
相关登记号
药物名称	注射用艾夫糖苷酶α   曾用名:
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	婴儿型庞贝病（IOPD）
试验专业题目	一项在婴儿型庞贝病（IOPD）中国受试者中评价艾夫糖苷酶 α 的安全性和疗效的单臂、开放标签、IV 期研究
试验通俗题目	艾夫糖苷酶 α 用于 IOPD 受试者的中国上市后承诺（PAC）研究
试验方案编号	LPS18086	方案最新版本号	临床试验方案 版本号：1
版本日期:	2023-12-14	方案是否为联合用药	否

申请人名称	1 2 3
联系人姓名	赛诺菲	联系人座机	010-65634716	联系人手机号
联系人Email	contact-us.cn@sanofi.com	联系人邮政地址	北京市-北京市-朝阳区建国路112号	联系人邮编	100022

主要目的：评价艾夫糖苷酶 α 在婴儿型庞贝病（IOPD）受试者中的安全性；次要目的：评价艾夫糖苷酶 α 对 IOPD 受试者治疗 52 周后不使用有创呼吸机生存期的影响；评价治疗 52 周后心肌病、步行和运动功能的改善情况。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	IV期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	无下限 (最小年龄)至 17岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 受试者在签署知情同意书时必须＜18 岁。 2 受试者有在 12 月龄（如果在孕 40 周前出生，则按出生胎龄进行校正）前出现庞贝病症状的记录；并且通过任何组织来源的酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）酶缺乏和 GAA 基因致病突变确诊患有 IOPD。 3 受试者在诊断时必须有心肌病记录。 4 参加临床研究的女性受试者所采取的避孕措施应符合当地有关避孕方法的规定。 5 受试者的父母／法定监护人（LAR）能够提供已签署的知情同意书。
排除标准	1 受试者有重大先天性异常，且研究者认为这种异常会妨碍受试者参加研究或可能缩短生存期。 2 受试者患有临床显著的器质性疾病（庞贝病相关症状除外）。 3 受试者在入组前接受过除含阿糖苷酶 α 或艾夫糖苷酶 α 以外的酶替代疗法（ERT）或任何其他治疗庞贝病的疗法（包括基因治疗）。 4 受试者在接受研究药物（IMP）艾夫糖苷酶 α 首次给药前 1 周内使用过阿糖苷酶 α 或艾夫糖苷酶 α。 5 受试者预期在本研究期间将接受禁用治疗（即，任何其他针对庞贝病的治疗）。 6 受试者在入组前 30 天或相应药物的 5 个血液清除半衰期内（以时间较长者为准）使用过其他研究药物（非专门治疗庞贝病的药物），或预期在研究期间将接受任何其他伴随研究治疗。 7 研究者认为受试者不适合参加研究（无论何种原因；包括疾病状况或临床状况），或者受试者存在可能无法遵循研究程序的风险。

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:注射用艾夫糖苷酶α 英文通用名:Avalglucosidase Alfa for Injection 商品名称:耐尔赞/ NEXVIAZYME 剂型:注射剂 规格:100mg/瓶 用法用量:将注射用的艾夫糖苷酶α无菌冻干粉复溶并稀释后，按20 mg/kg（体重）的剂量静脉输注。对于接受 20 mg/kg（体重），每 2 周一次治疗时心脏、呼吸和／或运动功能缺乏改善或应答不足的 IOPD 患者，在没有安全性问题的情况下，应考虑将剂量增加至 40 mg/kg（体重），每 2 周一次。 用药时程:2周为一个给药周期，共给药26个周期，给药27次。
对照药	序号 名称 用法 暂未填写此信息

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 治疗期间（TE）的不良事件（AE）、严重不良事件（SAE）、特别关注的不良事件（AESI）（包括输液相关反应 [IAR]）的发生率 从基线至第 56 周 安全性指标 2 治疗期间的临床实验室检查、生命体征和心电图（ECG）参数异常 从基线至第 56 周 安全性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 存活且不使用有创呼吸机的受试者比例 第 52 周 有效性指标 2 左心室质量（LVM）Z 评分较基线的变化（通过超声心动图评价） 从基线至第 52 周 有效性指标 3 身体生长 Z 评分和百分位数较基线的变化 从基线至第 52 周 有效性指标 4 6 分钟步行测试（6MWT）中步行距离较基线的变化（在适合的受试者中进行） 从基线至第 52 周 有效性指标 5 快速运动功能测试（QMFT）评分较基线的变化（在适合的受试者中进行） 从基线至第 52 周 有效性指标 6 达到运动发育里程碑（通过运动里程碑检查表评价）的受试者人数 第 52 周 有效性指标

无 有

1	姓名	傅立军	学位	医学博士	职称	主任医师
	电话	13671933379	Email	fulijun@scmc.com.cn	邮政地址	上海市-上海市-浦东新区东方路1678号
	邮编	200127	单位名称	上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心

序号	机构名称	主要研究者	国家或地区	省（州）	城市
1	上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心	傅立军	中国	上海市	上海市
2	南京市儿童医院	杨世伟	中国	江苏省	南京市
3	青岛市妇女儿童医院	李自普	中国	山东省	青岛市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心	同意	2024-06-07

进行中 （招募中）

目标入组人数	国内: 13 ；
已入组人数	国内: 1 ；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2025-05-07；
第一例受试者入组日期	国内：2025-05-19；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；

序号	版本号	版本日期
暂未填写此信息