登记号	CTR20243870
相关登记号
药物名称	ICP-248片   曾用名:
药物类型	化学药物
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	急性髓系白血病
试验专业题目	ICP-248联合阿扎胞苷在不适合接受标准蒽环类药物诱导治疗的初治急性髓系白血病或既往接受过治疗的复发/难治急性髓系白血病中的I期研究
试验通俗题目	ICP-248联合阿扎胞苷治疗初治急性髓系白血病或既往接受过治疗的复发/难治急性髓系白血病中的I期研究
试验方案编号	ICP-CL-01205	方案最新版本号	V2.0
版本日期:	2024-10-10	方案是否为联合用药	是

申请人名称	1
联系人姓名	芦爱匣	联系人座机	010-66609745	联系人手机号
联系人Email	CO_HGRAC@innocarepharma.com	联系人邮政地址	北京市-北京市-昌平区科技园区生命园路8号院一区8号楼	联系人邮编	102206

Part I：剂量递增 目的：评估 ICP-248 联合阿扎胞苷治疗AML患者的安全性、耐受性、药代动力学（PK）特征及初步疗效。 Part II：剂量扩展 目的：进一步评估ICP-248联合阿扎胞苷治疗AML患者的安全性、PK特征和其他疗效指标。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	I期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国际多中心试验

年龄	18岁(最小年龄)至 无上限 (最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 根据2016年世界卫生组织（WHO）分类标准，确诊为AML的受试者，除外急性早幼粒细胞白血病（APL）。 2 根据2017年欧洲白血病网（ELN）标准，既往接受过治疗的复发/难治AML受试者 3 初治AML：年龄≥60岁；或年龄≥18岁且<60岁，患有以下一种及以上的并发症，导致受试者不适合接受强诱导治疗： a.美国东部肿瘤协作组（ECOG）体力状态（PS）为2~3分； b.有需要治疗的充血性心力衰竭，或射血分数（EF）≤50%，或慢性稳定型心绞痛病史； c.有临床意义的呼吸衰竭或肺一氧化碳弥散量（DLCO）≤65%或第1秒用力呼气容积（FEV1）≤65%； d.肌酐清除率≥30mL/min且<45mL/min（按 Cockcroft-Gault公式计算）； e. 总胆红素>1.5且≤3.0×正常值上限（ULN）； f. 研究者判断受试者存在不能接受强诱导治疗的任何其他合并症。 4 受试者的预期生存时间需≥12周。 5 受试者需要有充分的肾功能，即肌酐清除率≥30mL/min；可通过收集尿液测定24h肌酐清除率或通过Cockcroft-Gault公式计算。 6 受试者需要有充分的肝功能。
排除标准	1 对于复发/难治AML，既往接受过阿扎胞苷治疗，研究者根据2017 ELN标准判定未达到疾病缓解（CR/CRi//MLFS）的受试者，或明确因毒性不耐受阿扎胞苷治疗的受试者。 2 对于复发/难治AML，既往接受过BCL-2抑制剂治疗，研究者根据2017 ELN标准判定未达到疾病缓解（CR/CRi/MLFS）的受试者，或明确因毒性不耐受BCL-2抑制剂治疗的受试者。 3 诊断为急性早幼粒细胞白血病（APL，也即AML-M3）或AML伴t(8;21)(q22;q22.1)/RUNX1::RUNX1T1的受试者。 4 已知有白血病中枢神经系统（CNS）受累的受试者。 5 受试者有骨髓增殖性肿瘤（MPN）病史，包括真性红细胞增多症、骨髓纤维化、原发性血小板增多症或慢性粒细胞白血病。 6 外周血白细胞计数>25×109/L的受试者（允许通过细胞减灭术对白细胞瘀滞的受试者进行治疗）。 7 提示存在活动性乙型或丙型肝炎病毒感染的患者。 8 有免疫缺陷病史，包括人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性的受试者。 9 受试者在近2年内患有其他活动性恶性肿瘤，但接受过根治性治疗的除外。 10 有严重心血管疾病病史的受试者。

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:ICP-248 英文通用名:ICP-248 Tablets 商品名称:NA 剂型:片剂 规格:5mg/片 用法用量:口服 ,每天一次,10mg-150mg/次 用药时程:28天为1个治疗周期，每周期连续给药14/21/27/28天 2 中文通用名:ICP-248 英文通用名:ICP-248 Tablets 商品名称:NA 剂型:片剂 规格:25mg/片 用法用量:口服 ,每天一次,10mg-150mg/次 用药时程:28天为1个治疗周期，每周期连续给药14/21/27/28天 3 中文通用名:注射用阿扎胞苷 英文通用名:Azacytidine for injection 商品名称:NA 剂型:注射剂 规格:100mg 用法用量:75mg/m2皮下或静脉给药 用药时程:28天为1个治疗周期，每个周期Dl～D7给药
对照药	序号 名称 用法 暂未填写此信息

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 DLT发生率、类型和严重程度。 研究期间 安全性指标 2 RP2D和/或最大耐受剂量。 研究期间 安全性指标 3 根据 NCI-CTCAE v5.0 标准评估AE的发生率、性质和严重程度。 研究期间 安全性指标 4 研究者根据 ELN 2017 标准评估的复合完全缓解率。 研究期间 有效性指标 5 根据 ELN 2017 标准，第二周期完成时研究者评估的复合完全缓解率。 研究期间 有效性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 ICP-248 的 PK 参数，包括AUC、Cmax、Tmax、Ctrough、CL/F等。 研究期间 有效性指标+安全性指标 2 复合完全缓解率： 根据 欧洲白血病网（ELN）2017 年标准评价，研究者评估的完全缓解（CR）和 CR 伴不完全的血液学缓解（CRi）的受试者比例。 研究期间 有效性指标 3 根据 ELN 2017 标准，第二周期完成时研究者评估的复合完全缓解率。 研究期间 有效性指标 4 根据 ELN 2017 标准，研究者评估的白血病形态学缓解（MLFS）、部分缓解（PR）、总生存期（OS）、缓解持续时间（DOR）、无事件生存期（EFS）和无复发生存期（RFS）。 研究期间 有效性指标 5 根据 NCI-CTCAE v5.0 标准评估 AE 的发生率、性质和严重程度。 研究期间 安全性指标

无 有

1	姓名	金洁	学位	博士	职称	主任医师
	电话	0571-87236898	Email	jiej0503@163.com	邮政地址	浙江省-杭州市-上城区庆春路79号
	邮编	310003	单位名称	浙江大学医学院附属第一医院

2	姓名	江倩	学位	博士	职称	主任医师
	电话	010-88326850	Email	jiangqian@medmail.com.cn	邮政地址	北京市-北京市-西直门南大街11号
	邮编	100044	单位名称	北京大学人民医院

序号	机构名称	主要研究者	国家或地区	省（州）	城市
1	浙江大学医学院附属第一医院	金洁	中国	浙江省	杭州市
2	北京大学人民医院	江倩	中国	北京市	北京市
3	北京大学人民医院	江倩	中国	北京市	北京市
4	苏州大学附属第一医院	陈苏宁	中国	江苏省	苏州市
5	河南省肿瘤医院	魏旭东	中国	河南省	郑州市
6	南昌大学第一附属医院	李菲	中国	江西省	南昌市
7	天津市人民医院	赵邢力	中国	天津市	天津市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	浙江大学医学院附属第一医院伦理委员会	同意	2024-08-15
2	北京大学人民医院伦理审查委员会	同意	2024-09-27
3	浙江大学医学院附属第一医院伦理委员会	同意	2024-10-24

进行中 （招募中）

目标入组人数	国内: 11 ； 国际: 102 ；
已入组人数	国内: 1 ； 国际: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2024-12-16；     国际：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期	国内：2024-12-18；     国际：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；     国际：登记人暂未填写该信息；

序号	版本号	版本日期
暂未填写此信息