登记号	CTR20243751
相关登记号
药物名称	LNP023胶囊
药物类型	化学药物
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	非典型溶血尿毒综合征
试验专业题目	一项在已完成iptacopan治疗非典型溶血尿毒综合征（aHUS）III期研究的aHUS受试者中评价iptacopan长期安全性、耐受性和疗效的多中心、单臂、开放标签扩展研究
试验通俗题目	在aHUS研究受试者中评价iptacopan的长期安全性、耐受性和疗效
试验方案编号	CLNP023F12001B	方案最新版本号	02
版本日期:	2024-09-20	方案是否为联合用药	否

申请人名称	1 2 3
联系人姓名	诺华医学热线（临床登记）	联系人座机	400-6213132	联系人手机号
联系人Email	clinicaltrial.cn@novartis.com	联系人邮政地址	北京市-北京市-北京市朝阳区针织路23号5层	联系人邮编	100004

这项开放标签扩展研究的目的是评价iptacopan在完成aHUS III期试验治疗期并从iptacopan治疗中获益的aHUS受试者中的长期安全性、耐受性和疗效

试验分类	安全性和有效性	试验分期	III期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国际多中心试验

年龄	18岁(最小年龄)至 无上限 (最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 在参与开放标签扩展研究之前必须获得已签署的知情同意书 2 愿意并能够遵守活动时间表 3 已完成任何既往“诺华申办”的iptacopan治疗aHUS的III期临床试验中的完整研究治疗期，仍在接受iptacopan研究治疗，且根据研究者的判断可从研究治疗中获益的受试者 4 既往针对脑膜炎奈瑟菌、肺炎链球菌和流感嗜血杆菌感染的疫苗接种状态应为最新
排除标准	1 与任何补体抑制剂伴随用药 2 研究者认为可能使受试者处于风险中的任何合并症或医学状况（包括但不限于任何活动性全身性细菌、病毒或真菌感染或恶性肿瘤） 3 由荚膜细菌引起的活动性感染或复发性侵袭性感染病史，如脑膜炎奈瑟菌、肺炎链球菌或流感嗜血杆菌 4 对iptacopan或其辅料或同类化学药物有超敏反应史 5 妊娠或哺乳期女性 6 有生育可能的女性，定义为生理上能够怀孕的所有女性，除非在试验药物给药期间和停用试验药物后1周内使用有效避孕方法

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:LNP023胶囊 英文通用名:iptacopan 商品名称:NA 剂型:胶囊 规格:200mg/粒 用法用量:200mg Bid 用药时程:参加者将继续接受研究治疗，直至不再从研究治疗中获益或符合其中一项终止标准
对照药	序号 名称 用法 暂未填写此信息

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 安全性评价，包括整个研究期间的AE/SAE、安全性实验室参数、生命体征和ECG 持续进行直至EOS 安全性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 在整个研究期间评估未使用抗C5抗体情况下的无TMA表现情况 持续进行直至EOS 有效性指标 2 整个研究期间未使用抗C5抗体治疗情况下的TMA完全缓解状态 持续进行直至EOS 有效性指标 3 整个研究期间eGFR和CKD分期（1 - 5，基于eGFR类别）观察值和较基线的变化 持续进行直至EOS 有效性指标 4 整个研究期间的透析需求状态 持续进行直至EOS 有效性指标 5 研究期间TMA相关事件 持续进行直至EOS 有效性指标

无 有

1	姓名	赵明辉	学位	医学博士	职称	正高级
	电话	010-83572211	Email	mhzhao@bjmu.edu.cn	邮政地址	北京市-北京市-北京市西城区西什库大街8号
	邮编	100034	单位名称	北京大学第一医院

序号	机构名称	主要研究者	国家或地区	省（州）	城市
1	北京大学第一医院	赵明辉	中国	北京市	北京市
2	上海交通大学医学院附属瑞金医院	任红	中国	上海市	上海市
3	北京大学第三医院（北京大学第三临床医学院）	王悦	中国	北京市	北京市
4	中国医学科学院北京协和医院	李雪梅	中国	北京市	北京市
5	中山大学附属第一医院	陈崴	中国	广东省	广州市
6	烟台毓璜顶医院（青岛大学附属烟台毓璜顶医院）	李鹏	中国	山东省	烟台市
7	西安交通大学医学院第一附属医院	路万虹	中国	陕西省	西安市
8	东南大学附属中大医院	刘必成	中国	江苏省	南京市
9	Hospital Do Rim E Hipertensao	Juliana Mansur	Brazil	SP	Sao Paulo
10	Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da USP	Irene Noronha	Brazil	SP	Sao Paulo
11	Ruschel Medicina e Pesquisa Cla-nica	Maria Izabel Barbosa	Brazil	NA	Rio de Janeiro
12	Hospital das Clinicas Fac de Medicina de Botucatu UNESP	Luis Gustavo Andrade	Brazil	SP	Botucatu
13	Santa Casa de Belo Horizonte	Pedro Macedo	Brazil	MG	Belo Horizonte
14	Hospital Alemao Oswaldo Cruz	Precil Neves	Brazil	SP	Sao Paulo
15	Hospital Ana Nery HAN	Fernanda Tapioca	Brazil	NA	Salvador
16	HC Univ Federal de Pernambuco	Gisele Vajgel Fernandes	Brazil	Recife	Pernambuco
17	Hospital Brasilia	Pedro Filho	Brazil	DF	Brasilia
18	Santa Casa De Misericordia Do Porto Alegre	Gisele Meinerz	Brazil	RS	Porto Alegre
19	Hospital Universitario Walter Cantidio	Anaiara Queiroz	Brazil	CE	Fortaleza
20	Fakultni Nemocnice Ostrava	Jaromir Gumulec	Czech Republic	Czech Republic	Ostrava Poruba
21	Hosp of Thessaloniki G Papanikolaou	Ioanna Sakellari	Greece	GR	Thessaloniki
22	Univ General Hospital Of Heraklion	Konstantinos Stylianou	Greece	NA	Heraklion Crete
23	General Hospital of Athens Laiko	Smaragdi Marinaki	Greece	NA	Athens
24	PGIMER	Raja Ramachandran	India	Punjab	Chandigarh
25	Saraswati Kidney Care Centre	Amit Pasari	India	Maharashtra	Nagpur
26	KEM Hospital	Vipul Chakurkar	India	Maharashtra	Pune
27	Sanjay Gandhi Post Graduate Ins	Dharmandr Bhadauria	India	Uttar Pradesh	Lucknow
28	Christian Medical College and Hosp	Jeethu Eapen	India	Tamil Nadu	Vellore
29	UNB Kramare	Zuzana Zilinska	Slovakia (Slovak Republic)	NA	Bratislava
30	Univerzitna Nemocnica Martin	Karol Granak	Slovakia (Slovak Republic)	Slovakia	Martin

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	北京大学第一医院生物医学研究伦理委员会	同意	2024-07-29
2	北京大学第一医院生物医学研究伦理委员会	同意	2025-03-14

进行中 （招募中）

目标入组人数	国内: 9 ； 国际: 100 ；
已入组人数	国内: 8 ； 国际: 150 ；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2025-03-07；     国际：2024-05-20；
第一例受试者入组日期	国内：2025-03-07；     国际：2024-05-20；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；     国际：登记人暂未填写该信息；

序号	版本号	版本日期
暂未填写此信息