登记号	CTR20243272
相关登记号
药物名称	EXG001-307注射液   曾用名:
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	脊髓性肌萎缩症
试验专业题目	一项在1型脊髓性肌萎缩（SMA）患者中评估静脉注射EXG001-307后的长期随访研究
试验通俗题目	一项在1型脊髓性肌萎缩（SMA）患者中评估静脉注射EXG001-307后的长期随访研究
试验方案编号	EXG001-307-LTFU	方案最新版本号	V1.0
版本日期:	2024-01-12	方案是否为联合用药	否

申请人名称	1
联系人姓名	杨雯姝	联系人座机	0571-85106135	联系人手机号	13957164092
联系人Email	sarayang@exegenesisbio.com	联系人邮政地址	浙江省-杭州市-钱塘新区和享科技中心11幢	联系人邮编	310000

根据2021年12月，CDE发布的指南《基因治疗产品长期随访临床研究技术指导原则（试行）》，基因治疗产品长期随访的主要目的是收集受试者的迟发性不良反应，了解基因治疗产品在体内的存续情况，从而识别并降低接受基因治疗产品的患者的长期风险。此外，考虑到基因治疗产品长期作用的特点，观察疗效随时间的变化情况也是长期随访的目的之一，有助于评价产品的获益风险情况。腺相关病毒载体建议观察5年或至数据表明不再存在任何风险。 EXG001-307是基于与Zolgensma的作用机制相似基础上开发的研究药物。在治疗1型SMA的临床研究中，EXG001-307显示出富有潜力的有效性和安全性数据。根据指南要求，将在本研究中，评估本产品在1型SMA患者中的长期安全性及有效性。

试验分类	安全性	试验分期	其它 其他说明:长期随访研究	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	1月(最小年龄)至 无上限 (最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 既往在EXG001-307-102试验中接受过EXG001-307治疗； 2 父母或监护人理解研究程序并签署知情同意书；依从性良好，愿意遵守研究程序。自愿参加本次临床试验。
排除标准	1 父母或监护人不愿意或不能参与长期随访研究。

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:NA不用药 英文通用名:NA不用药 商品名称:NA不用药 剂型:NA不用药 规格:NA不用药 用法用量:NA不用药 用药时程:NA不用药
对照药	序号 名称 用法 暂未填写此信息

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 评价 EXG001-307治疗1型SMA患者的长期安全性：评估严重不良事件（SAE）、特别关注的不良事件（AESI）的类型、严重程度（CTCAE v5.0）及发生率。 每次随访，直至到试验结束 安全性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 暂未填写此信息

无 有

1	姓名	王艺	学位	医学博士，Ph.D	职称	主任医师
	电话	13564766228	Email	yiwang@shmu.edu.cn	邮政地址	上海市-上海市-万源路399号
	邮编	200000	单位名称	复旦大学附属儿科医院

序号	机构名称	主要研究者	国家或地区	省（州）	城市
1	复旦大学附属儿科医院	王艺	中国	上海市	上海市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	复旦大学附属儿科医院伦理委员会	同意	2024-04-24

进行中 （尚未招募）

目标入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；

序号	版本号	版本日期
暂未填写此信息