登记号	CTR20242898
相关登记号
药物名称	KC1036片
药物类型	化学药物
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	12岁及以上青少年晚期尤文肉瘤
试验专业题目	评价KC1036治疗12岁及以上青少年晚期尤文肉瘤患者的安全性、有效性和药代动力学的II期临床研究
试验通俗题目	KC1036治疗12岁及以上青少年晚期尤文肉瘤患者的II期临床研究
试验方案编号	KC1036-PED-01	方案最新版本号	V2.0
版本日期:	2024-10-10	方案是否为联合用药	否

申请人名称	1
联系人姓名	周岚	联系人座机	010-82898888-6693	联系人手机号
联系人Email	zhoul@konruns.cn	联系人邮政地址	北京市-北京市-昌平区北清路中关村生命科学园，科学院路7号院 4号楼	联系人邮编	102206

主要目的：评价KC1036治疗青少年晚期尤文肉瘤患者的安全性。 次要目的：评价KC1036治疗青少年晚期尤文肉瘤患者的有效性。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	II期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	12岁(最小年龄)至 18岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 12岁≤年龄<18岁，男女不限； 2 经组织病理学检查确诊的尤文肉瘤； 3 经标准治疗失败且不可切除的或经研究者评估无其它可选治疗手段的局部晚期或转移性尤文肉瘤患者； 4 体重≥30kg； 5 Karnofsky（≥16岁）或Lansky（<16岁）体力状态评分≥60%； 6 根据实体肿瘤疗效评价标准1.1版（RECIST V1.1），有可测量的病灶； 7 预期生存期超过12周； 8 具有充分的器官和骨髓功能； 9 若女性患者已有月经初潮，需进行妊娠试验且结果为阴性； 10 患者和法定监护人理解并愿意参加本试验，并签署知情同意书。
排除标准	1 原发性中枢神经系统肿瘤患者； 2 经影像学诊断，存在中枢神经系统转移; 3 5年内出现过或当前同时患有其他恶性肿瘤； 4 胃肠道异常； 5 心脑血管系统异常； 6 既往接受过超过1种VEGFR-TKI小分子药物治疗的患者； 7 目前正在参加另一项治疗性临床试验；在开始研究治疗前28天或5个半衰期（以更长者为准）内接受细胞毒类药物或靶向药物或免疫治疗药物抗癌治疗；在开始研究治疗前42天内接受细胞治疗；在开始研究治疗前14天内接受过局部外照射放疗（全身放疗、全脊髓放疗或>50%盆腔放疗后>150天；其他显著的骨髓放疗后>42天）；或接受研究药物治疗前14天内接受过以抗肿瘤为适应症的中草药或中成药； 8 入组前2个月内接受过大手术治疗或尚未完全恢复，或者计划在当前研究期间接受手术； 9 既往抗肿瘤治疗的毒性（脱发除外）尚未好转至≤1级（参考CTCAE 第 5.0 版）； 10 皮肤伤口、手术部位、创伤部位、粘膜严重溃疡或骨折没有完全愈合； 11 无法控制的大量胸水、腹水及心包积液； 12 活动性的细菌、病毒或真菌感染性疾病；在入组前2周内发生原因不明发热＞ 38.5℃； 13 乙肝表面抗原（HBsAg）阳性且HBV-DNA≥500IU/mL或2500拷贝数/mL；丙型肝炎病毒（HCV）抗体阳性且丙型肝炎病毒RNA拷贝数≥200 IU/ml或检测为阳性的患者；HIV感染者； 14 患有精神及神经类疾病；或患者认知功能障碍； 15 有潜在生育能力的受试者（如女性已初潮或男性已遗精）不同意在研究期间和研究结束后6个月内采用避孕措施（如避孕药或避孕套）； 16 经研究者评估患者参加本临床研究的依从性不足； 17 研究者认为不适合入选本试验的其他情况。

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:KC1036片 英文通用名:暂无 商品名称:NA 剂型:片剂 规格:10 mg/片 用法用量:针对30 kg≤体重＜50 kg患者，40 mg QD空腹给药；针对50 kg≤体重＜70 kg患者，50 mg QD空腹给药；针对体重≥70 kg患者，60 mg QD空腹给药； 用药时程:每4周1个周期 2 中文通用名:KC1036片 英文通用名:暂无 商品名称:NA 剂型:片剂 规格:20 mg/片 用法用量:针对30 kg≤体重＜50 kg患者，40 mg QD空腹给药；针对50 kg≤体重＜70 kg患者，50 mg QD空腹给药；针对体重≥70 kg患者，60 mg QD空腹给药； 用药时程:每4周1个周期
对照药	序号 名称 用法 暂未填写此信息

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 不良事件及严重不良事件的发生率 整个试验期间 安全性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 客观缓解率（ORR） 整个试验期间 有效性指标 2 无进展生存期（PFS）、疾病控制率（DCR）和缓解持续时间（DOR） 整个试验期间 有效性指标

有 有

1	姓名	倪鑫	学位	博士	职称	主任医师
	电话	010-88324973	Email	nixin@bch.com.cn	邮政地址	北京市-北京市-西城区南礼士路56号
	邮编	100045	单位名称	首都医科大学附属北京儿童医院

2	姓名	王焕民	学位	博士	职称	主任医师
	电话	010-88324973	Email	wanghuanmin@bch.com.cn	邮政地址	北京市-北京市-西城区南礼士路56号
	邮编	100045	单位名称	首都医科大学附属北京儿童医院

序号	机构名称	主要研究者	国家或地区	省（州）	城市
1	首都医科大学附属北京儿童医院	倪鑫&王焕民	中国	北京市	北京市
2	四川大学华西医院	屠重棋	中国	四川省	成都市
3	北京大学人民医院	汤小东	中国	北京市	北京市
4	北京肿瘤医院	樊征夫	中国	北京市	北京市
5	中山大学肿瘤防治中心	张翼鷟	中国	广东省	广州市
6	上海交通大学医学院附属新华医院	袁晓军	中国	上海市	上海市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	首都医科大学附属北京儿童医院	同意	2024-07-12
2	首都医科大学附属北京儿童医院	同意	2024-10-22

进行中 （招募中）

目标入组人数	国内: 30 ；
已入组人数	国内: 1 ；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2024-12-23；
第一例受试者入组日期	国内：2025-01-06；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；

序号	版本号	版本日期
暂未填写此信息