登记号	CTR20242765
相关登记号
药物名称	静注人免疫球蛋白（pH4）   曾用名:
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	原发免疫性血小板减少症
试验专业题目	评价静注人免疫球蛋白（10%）治疗原发免疫性血小板减少症（ITP）患者有效性和安全性的开放、单臂、多中心Ⅲ期临床研究
试验通俗题目	静注人免疫球蛋白（10%）治疗原发免疫性血小板减少症的Ⅲ期临床研究
试验方案编号	GLS-X3202-01-Ⅲ	方案最新版本号	1.2
版本日期:	2024-07-01	方案是否为联合用药	否

申请人名称	1
联系人姓名	陈金龙	联系人座机	028-81733762	联系人手机号	13982154115
联系人Email	chenjinlong@cgeinc.com	联系人邮政地址	四川省-成都市-郫都高新西区安泰五路888号	联系人邮编	610000

主要目的是通过提升血小板的有效率，评价静注人免疫球蛋白（10%）治疗原发免疫性血小板减少症（ITP）的疗效。次要目的是通过其它次要疗效指标，观察和评价疗效；同时观察和评价安全性，包括临床症状体征观察和实验室指标，不良事件的发生率和严重程度。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	III期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	12岁(最小年龄)至 65岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 签署知情同意书时，年龄≥12 周岁，≤65 周岁，性别不限； 2 临床确诊为持续性或慢性 ITP 患者（即：确诊至签署知情同意书时病程≥3 个月）； 3 首次用药前至少 3 周未使用糖皮质激素或首次用药前至少 3 周使用维持剂量糖皮质激素，且首次用药后 4 周内未计划增加糖皮质激素剂量或加用其他升血小板药物的患者； 4 筛选时及首次用药前 24 小时内血小板计数＜30×109/L； 5 能够理解本研究的程序和方法，愿意签署知情同意书并严格遵守临床研究方案完成本研究。
排除标准	1 根据《成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南（2020 年版）》诊断为难治性 ITP 患者（指对一线治疗药物、二线治疗中的促血小板生成药物及利妥昔单抗治疗均无效，或脾切除无效/术后复发，进行诊断再评估仍确诊为 ITP 的患者）； 2 已知或怀疑对人免疫球蛋白或其他血浆蛋白和/或血液制品过敏，对本试验药物的辅料成份过敏，包括有类固醇激素过敏史者； 3 BMI 指数≥30kg/m2； 4 继发性血小板减少症； 5 筛选时有以下临床表现或疾病史的：① 血红蛋白＜60 g/L 或合并免疫性溶血性贫血；② 慢性或复发性中性粒细胞减少症（定义为绝对中性粒细胞计数<1.5×109/L）；③ 肝功能异常者：定义为 ALT 和/或 AST＞正常值上限 3 倍；和/或总胆红素≥正常值上限的 1.5 倍；④ 合并有肾功能损害的相关疾病或血清肌酐≥正常值上限 1.5 倍或肌酐清除率<60 mL/min；⑤ 患有凝血因子缺陷的血液疾病；⑥ 有抗 IgA 抗体的选择性 IgA 缺乏者；⑦ 无法控制的高血压 (SBP＞160mmHg 和/或 DBP＞100mmHg)者以及低血压者（SBP<90mmHg 和/或 DBP<60mmHg）；⑧ 签署知情同意书前存在高粘滞血症、糖尿病且控制不佳（定义为空腹静脉血糖大于 9.0mmol/L）、严重的心脑血管疾病（如 TIA、 脑卒中、血栓性疾病、NYHA 分级 III/IV 级的充血性心力衰竭、需药物治疗的心律失常（例如不稳定性心绞痛）或心肌梗塞等）、以及严重的其它系统疾病且经研究者判定不适宜入组者；⑨ 患有精神疾病、有明显的精神障碍或癫痫患者；无行为能力或认知障碍者； 6 既往使用静注人免疫球蛋白治疗或抗 D 人免疫球蛋白治疗无效者； 7 首次用药前 4 周内使用过静注人免疫球蛋白治疗或抗 D 人免疫球蛋白治疗或签署知情同意书前 4 周内接受其他任何血液、血液制品或血液衍生物治疗者； 8 首次用药前 2 周内接受过重组人血小板生成素或艾曲波帕等受体激动剂（稳定治疗>2 周无效者除外）或其它适应症明确有提高血小板计数作用的药物（如升血小板胶囊、IL-11 和维血宁等）治疗者； 9 首次用药前 3 周内接受过免疫抑制剂或其它免疫调节剂药物治疗者（以下情况除外：使用剂量稳定且无剂量变化的糖皮质激素>3 周，使用硫唑嘌呤、环磷酰胺或达那唑稳定治疗＞12 周无效者）； 10 首次用药前 8 周内接受过利妥昔单抗治疗者； 11 首次用药前 8 周内接种过或试验治疗期间计划接种减毒活疫苗，如新冠疫苗、脊髓灰质炎、麻疹、风疹、腮腺炎以及水痘病毒疫苗等；计划在使用试验药物后 1 年内接种麻疹疫苗； 12 试验期间计划进行手术且需要输血或血液制品的患者； 13 试验期间因病史计划继续服用非甾体类抗炎药、华法林等药物者； 14 筛选时 HBs 抗原（或核酸检测）、HCV 抗体（或核酸检测）、梅毒螺旋体抗体、HIV 抗体（或核酸检测）任一检查阳性者； 15 入组后仍需使用抗生素进行治疗的急性细菌性，或急性病毒性感染； 16 签署知情同意书前流产不足 30 天，孕妇及哺乳期妇女（目前正在哺乳或目前虽没有人工哺乳但分娩后不满一年）；女性受试者或男性受试者配偶在试验期间至末次给药后 90 天内有妊娠计划或捐献卵子或男性受试者有捐献精子的行为且不能保证有效避孕者； 17 脾切除患者或计划行脾切除术者； 18 有药物滥用史或吸毒者； 19 签署知情同意书之前 3 个月内参加过其他药物或医疗器械临床试验者； 20 生存期预计小于 3 个月或合并其他疾病为严重疾病，在治疗期和随访期有可能生命垂危者，研究者认为将无法评价疗效或不大可能完成预期的疗程和随访者； 21 依从性差，或因其他原因研究者判断不宜参与本试验者。

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:静注人免疫球蛋白(pH4) 英文通用名:Human Immunoglobulin(pH4)for Intravenous Injection 商品名称:暂无 剂型:注射剂 规格:5g/瓶（10%，50ml） 用法用量:静脉滴注，开始滴注速度为 0.01~0.02ml/(kg*min)。持续 15分钟后若无不良应，可逐渐加快速度，最快滴注速度不得超过0.08 ml/(kg*min)。每日 1g/kg，体重值保留为整数（四舍五入），理论用药量±5ml 为可允许的范围。 用药时程:连续输注 2 日。
对照药	序号 名称 用法 暂未填写此信息

主要终点指标及评价时间

序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 首次输注后 7 天内提升血小板的有效率。 首次输注后 7 天内 有效性指标

次要终点指标及评价时间

序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 首次输注 IVIg 后 7 天内血小板计数≥30×109 /L 且提高到基线 2 倍以上的到达时间和持续时间（天）。 首次输注后 7 天内 有效性指标 2 首次输注 IVIg后血小板计数达到的峰值、达峰时间（天）。 首次输注后 有效性指标 3 首次输注后28天内达到完全反应（CR）、有效（R）、无效（NR）、复发的受试者例数和百分比。 首次输注后28天内 有效性指标 4 首次输注后28天内CR或R响应到达时间和响应持续时间。 首次输注后28天内 有效性指标 5 首次用药治疗后第14天、21天、28天的有效率。 首次用药治疗后第14天、21天、28天 有效性指标 6 首次输注后7天内及第14天、21天、28天患者的ITP出血量表评分。 首次输注后7天内及第14天、21天、28天 有效性指标 7 随访期间，所有出血事件的首次用药治疗后第7天的ITP出血量表评分。 所有出血事件的首次用药治疗后第7天 有效性指标 8 通过临床症状体征、生命体征、实验室检查、12 导联心电图、用药期间血栓形成事件、超敏反应及 其 它 不 适 来 评 估AE/SAE/AESI 的发生率；与药物相关的 AE/SAE/AESI 的发生率。 用药后到完成随访 安全性指标

无 有

1	姓名	张磊/陈云飞	学位	医学博士	职称	主任医师/副主任医师
	电话	022-23909352	Email	zlpumc@hotmail.com	邮政地址	天津市-天津市-和平区南京路288 号
	邮编	300020	单位名称	中国医学科学院血液病医院

序号	机构名称	主要研究者	国家或地区	省（州）	城市
1	中国医学科学院血液病医院	张磊/陈云飞	中国	天津市	天津市
2	甘肃省人民医院	张启科	中国	甘肃省	兰州市
3	广西医科大学第一附属医院	程鹏	中国	广西壮族自治区	南宁市
4	华北理工大学附属医院	闫振宇	中国	河北省	唐山市
5	河南省肿瘤医院	周虎	中国	河南省	郑州市
6	南阳市第二人民医院	姚金晓	中国	河南省	南阳市
7	曲靖市第一人民医院	晋艳玲	中国	云南省	曲靖市
8	泰安市中心医院	滕清良	中国	山东省	泰安市
9	皖南医学院弋矶山医院	黄东平	中国	安徽省	芜湖市
10	西安市中心医院	宋艳萍	中国	陕西省	西安市
11	河北医科大学第二医院	张敬宇	中国	河北省	石家庄市
12	昆明医科大学第二附属医院	周泽平	中国	云南省	昆明市
13	日照市人民医院	郭军	中国	山东省	日照市
14	西安医学院第一附属医院	赵建强	中国	陕西省	西安市
15	安徽省第二人民医院	许力	中国	安徽省	合肥市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）伦理审查委员会	同意	2024-07-16

进行中 （招募中）

目标入组人数	国内: 72 ；
已入组人数	国内: 5 ；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2024-08-05；
第一例受试者入组日期	国内：2024-08-13；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；

序号	版本号	版本日期
暂未填写此信息