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RAG-17注射液在肌萎缩侧索硬化（ALS）患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学研究

登记号 CTR20242682 试验状态 进行中
申请人联系人 张彩琴 首次公示信息日期 2024-08-02
申请人名称 中美瑞康核酸技术（南通）研究院有限公司
一、题目和背景信息
登记号 CTR20242682
相关登记号
药物名称 RAG-17注射液   曾用名:
药物类型 化学药物
临床申请受理号 企业选择不公示
适应症 肌萎缩侧索硬化症（ALS）
试验专业题目 评估RAG-17治疗携带超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的肌萎缩侧索硬化（ALS）患者的安全性、耐受性、药代动力学和药效学的随机、双盲、安慰剂对照研究
试验通俗题目 RAG-17注射液在肌萎缩侧索硬化（ALS）患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学研究
试验方案编号 RGN17-001 方案最新版本号 1.2
版本日期: 2024-06-11 方案是否为联合用药 否
二、申请人信息
申请人名称
1
联系人姓名 张彩琴 联系人座机 0512-68121856 联系人手机号
联系人Email zhang.ginny@ractigen.com 联系人邮政地址 江苏省-苏州市-苏州工业园区金谷路99号生物医药产业园三期B区项目1号楼401单元 联系人邮编 215000
三、临床试验信息
1、试验目的
主要目的：评估RAG-17给药后在ALS患者中的安全性和耐受性。次要目的：评估血浆中RAG-17的PK特征；评估CSF中RAG-17的PK特征。
2、试验设计
试验分类 安全性和有效性 试验分期 I期 设计类型 平行分组
随机化 随机化 盲法 双盲 试验范围 国内试验
3、受试者信息
年龄 18岁(最小年龄)至 无上限 (最大年龄)
性别 男+女
健康受试者 无
入选标准
1 自愿同意参加本研究，并在开始任何研究特定程序前已提供书面知情同意书。
2 签署知情同意书时年龄≥18岁。
3 根据世界神经病学联合会El Escorial标准诊断出可能、实验室支持可能、很可能或确诊患有ALS。
4 记录到SOD1突变。
5 按性别、年龄和身高（坐位测量）校正后，用力肺活量（FVC）≥预测值的50%。
6 如果入组前接受利鲁唑或依达拉奉治疗，则受试者必须在本研究第1天前接受稳定剂量≥30天，并应保持该剂量直至末次研究访视。
排除标准
1 记录到p.F21C SOD1突变。
2 在研究药物给药前1个月或5个半衰期内（以较长者为准）接受另一种研究药物、生物制剂或器械治疗。不允许既往使用过小干扰核糖核酸治疗、干细胞治疗或基因治疗。
3 目前正在参加其他干预研究。
4 有人类免疫缺陷病毒、丙型肝炎病毒抗体或乙型肝炎病毒史或阳性检查结果。
5 目前处于妊娠期或哺乳期。
4、试验分组
试验药
序号 名称 用法
1 中文通用名:RAG-17注射液
英文通用名:RAG-17 Injection
商品名称:NA 		剂型:注射液
规格:2.5 ml：75 mg
用法用量:30 mg鞘内注射
用药时程:单次给药
2 中文通用名:RAG-17注射液
英文通用名:RAG-17 Injection
商品名称:NA 		剂型:注射液
规格:2.5 ml：75 mg
用法用量:60 mg鞘内注射
用药时程:单次给药
3 中文通用名:RAG-17注射液
英文通用名:RAG-17 Injection
商品名称:NA 		剂型:注射液
规格:2.5 ml：75 mg
用法用量:90 mg鞘内注射
用药时程:单次给药
4 中文通用名:RAG-17注射液
英文通用名:RAG-17 Injection
商品名称:NA 		剂型:注射液
规格:2.5 ml：75 mg
用法用量:120 mg鞘内注射
用药时程:单次给药
对照药
序号 名称 用法
1 中文通用名:安慰剂
英文通用名:Placebo
商品名称:NA 		剂型:注射液
规格:2.5 ml：75 mg
用法用量:安慰剂单次鞘内注射给药
用药时程:单次给药
5、终点指标
主要终点指标及评价时间
序号 指标 评价时间 终点指标选择
1 治疗中出现的不良事件（AE）和严重不良事件（SAE）的发生率和严重程度 0-57天 安全性指标
次要终点指标及评价时间
序号 指标 评价时间 终点指标选择
1 血浆和脑脊液中RAG-17的PK参数，包括AUC0-last、AUC0-inf、Cmax、tmax、λz、t1/2、CL/F、Vz/F、MRT 0-29天 有效性指标
6、数据安全监查委员会（DMC）
无
7、是否购买保险
有
四、研究者信息
1、主要研究者信息
1 姓名 王伊龙 学位 医学博士 职称 主任医师
电话 15951880775 Email yilong528@gmail.com 邮政地址 北京市-北京市-丰台区南四环西路119号
邮编 100050 单位名称 首都医科大学附属北京天坛医院
2 姓名 吴志英 学位 医学博士 职称 主任医师
电话 0571-87783695 Email zhiyingwu@zju.edu.cn 邮政地址 浙江省-杭州市-解放路88号浙医二院
邮编 310009 单位名称 浙江大学医学院附属第二医院
2、各参加机构信息
序号 机构名称 主要研究者 国家或地区 省（州） 城市
1 首都医科大学附属北京天坛医院 王伊龙 中国 北京市 北京市
2 浙江大学医学院附属第二医院 吴志英 中国 浙江省 杭州市
3 四川大学华西医院 商慧芳 中国 四川省 成都市
五、伦理委员会信息
序号 名称 审查结论 批准日期/备案日期
1 首都医科大学附属北京天坛医院医学伦理委员会 同意 2024-06-29
六、试验状态信息
1、试验状态
进行中 （招募中）
2、试验人数
目标入组人数 国内: 32 ；
已入组人数 国内: 1 ；
实际入组总人数 国内: 登记人暂未填写该信息；
3、受试者招募及试验完成日期
第一例受试者签署知情同意书日期 国内：2024-12-18；    
第一例受试者入组日期 国内：2024-12-24；    
试验完成日期 国内：登记人暂未填写该信息；    
七、临床试验结果摘要
序号 版本号 版本日期
暂未填写此信息

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