登记号	CTR20242448
相关登记号
药物名称	人脐带间充质干细胞注射液   曾用名:
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	间质性肺病
试验专业题目	探索人脐带间充质干细胞注射液治疗间质性肺病（ILD）的安全性、耐受性和初步有效性的I/II期临床试验
试验通俗题目	人脐带间充质干细胞注射液治疗间质性肺病（ILD）
试验方案编号	SHLF-MSC-ILD-101（补充申请）	方案最新版本号	1.3
版本日期:	2024-04-15	方案是否为联合用药	否

申请人名称	1
联系人姓名	王凯	联系人座机	021-33887659	联系人手机号	17601600819
联系人Email	kwang@shlifestemcell.com	联系人邮政地址	上海市-上海市-闵行区新骏环路138号4栋401	联系人邮编	201114

I期主要目的：评价人脐带间充质干细胞注射液多次给药治疗ILD患者的安全性和耐受性，并确定最大耐受剂量（MTD）及II期推荐剂量（RP2D）。次要目的：评价人脐带间充质干细胞注射液多次给药治疗ILD患者的初步有效性和免疫原性。 II期的主要目的：评价人脐带间充质干细胞注射液治疗ILD患者的有效性。次要目的：评价人脐带间充质干细胞注射液治疗ILD患者的安全性和免疫原性。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	其它 其他说明:I期+II期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	18岁(最小年龄)至 无上限 (最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 性别不限，年龄≥18岁（含临界值）； 2 间质性肺疾病患者，符合特发性肺纤维化（IPF）、结缔组织病相关的间质性肺病（CTD-ILD）、特发性非特异性间质性肺炎（iNSIP）、慢性过敏性肺炎（HP）、结节病、环境/职业性肺病或不可分类的特发性间质性疾病（IIP）诊断之一； 3 筛选前6个月内经肺部高分辨CT（HRCT）诊断明确符合间质性肺病（ILD）的受试者； 4 筛选前3个月内肺功能检查中一氧化碳弥散量（DLCO）（使用Hb校正）为预计值的30%~80%（含边界值）；FVC为预计值的40%~70%（含边界值） 5 合并用药方面：患者必须a.不接受免疫抑制剂治疗，或b. 3个月内接受环磷酰胺或霉酚酸酯/钠或甲氨蝶呤稳定或其它免疫抑制剂单药治疗，而且在入组之后至少12个月，该背景治疗保持稳定；对于筛选时正在接受糖皮质激素治疗的患者：在入组之后至少12个月，该背景治疗保持稳定；且能耐受细胞治疗的受试者；如果筛选时正在接受吡非尼酮或尼达尼布治疗，患者必须在筛选时已至少接受了4周的稳定剂量，并且计划在进入本研究后继续稳定接受这一背景治疗 6 血生化检查需符合下列标准：谷丙转氨酶（ALT）≤2.5×ULN，谷草转氨酶（AST）≤2.5×ULN，总胆红素（TBIL）≤2×ULN，直接胆红素（DBIL）≤1.5×ULN或肌酐（Cr）≤3×ULN 7 依从性好，能够理解并配合完成肺功能检查操作，愿意按照方案的要求用药并按时接受随访检查的受试者 8 被充分告知试验目的、方法及可能出现的不舒适，自愿参加试验，理解并自愿签署知情同意书的受试者
排除标准	1 对人血白蛋白、麻醉药物或其中成分过敏者 2 既往曾接受过干细胞治疗者 3 不能耐受支气管镜检查的受试者（包括但不限于以下情况：活动性大咯血；严重的高血压及心律失常；筛选前4周内的心肌梗死（急性心肌梗死后4~6周内若需行支气管镜检查术，建议请心内科医生会诊，充分评估其发生心脏病的风险）或有不稳定心绞痛发作史；严重心肺功能障碍；不能纠正的出血倾向（血小板计数＜60×109/L），如凝血功能严重障碍、尿毒症及严重的肺动脉高压等；严重的上腔静脉阻塞综合征；疑有主动脉瘤；多发性肺大疱；全身情况极度衰竭）；12个月内有血栓事件病史（包括卒中和短暂性缺血发作） 4 入组前3天内，使用大剂量皮质类固醇（相当于甲泼尼龙>240 mg/天）或不规律使用全身皮质类固醇 5 对于接受免疫抑制剂治疗的患者，接受环磷酰胺或霉酚酸酯/钠或甲氨蝶呤或其它免疫抑制剂单药的不稳定背景治疗（不允许联合治疗） 6 筛选前1个月内受试者有机械通气史或合并患有感染性肺炎、哮喘者；有气道阻塞疾病者（使用支气管扩张药之前的FEV1/FVC<0.7）；肺部有其他临床意义严重异常者；目前需使用氧疗治疗者（氧疗时间>15 h/d） 7 经研究者判断预期生存期可能小于1年者 8 筛选前5年内发生恶性肿瘤，之前曾以根治为目的进行治疗的子宫颈原位癌、皮肤鳞状细胞癌或基底细胞癌除外 9 筛选前1年内曾因ILD急性加重发作或因其他呼吸系统疾病而住院治疗达3次及以上者 10 10) 有证据表明受试者目前存在可能影响安全性的消化系统、泌尿系统、心脑血管、血液系统、神经系统、精神及代谢性疾病，如血糖控制不佳的2型糖尿病（3个月内糖化血红蛋白≥8.5%），血压控制不佳的高血压（收缩压≥160 mmHg，舒张压≥100 mmHg）等 11 有精神类药物滥用史、吸毒史 12 血清病毒学（乙型肝炎表面抗原[HBsAg]、丙型肝炎病毒[HCV]抗体、人类免疫缺陷病毒[HIV]抗体、梅毒螺旋体抗体）检查阳性者，其中乙肝病毒携带者、经药物治疗后稳定的乙肝患者（DNA滴度≤500 IU/mL或拷贝数＜1000 copies/mL）和已治愈的丙肝患者（HCV RNA检测阴性）经研究者判断合格后可以入组 13 筛选前3个月内参与任何其他临床试验的受试者 14 由研究者判断对于全身麻醉/局部麻醉风险较高者 15 妊娠期或哺乳期女性，或筛选期人绒毛膜促性腺激素β（β-HCG）检测呈阳性者，或不能和不愿意在研究期间及研究结束后6个月采取有效的非药物避孕措施者 16 其他研究者认为不适宜进入本项试验的受试者

试验药

序号 名称 用法 1 中文通用名:人脐带间充质干细胞注射液 英文通用名:Human umbilical cord mesenchymal stem cell injection 商品名称:NA 剂型:注射液 规格:6.0×10^7个细胞/10mL/袋 用法用量:每次3.0×10^7个细胞，经支气管镜给药 用药时程:两次给药；间隔4周 2 中文通用名:人脐带间充质干细胞注射液 英文通用名:Human umbilical cord mesenchymal stem cell injection 商品名称:NA 剂型:注射液 规格:6.0×10^7个细胞/10mL/袋 用法用量:每次6.0×10^7个细胞，经支气管镜给药 用药时程:两次给药；间隔4周 3 中文通用名:人脐带间充质干细胞注射液 英文通用名:Human umbilical cord mesenchymal stem cell injection 商品名称:NA 剂型:注射液 规格:6.0×10^7个细胞/10mL/袋 用法用量:每次1.2×10^8个细胞，经支气管镜给药 用药时程:两次给药；间隔4周

对照药

序号 名称 用法 暂未填写此信息

主要终点指标及评价时间

序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 不良事件及发生率 给药4周内 安全性指标

次要终点指标及评价时间

序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 圣乔治呼吸问卷（SGRQ）较基线的变化 首次给药后第4周、12周、24周、48周 有效性指标 2 肺功能指标（用力肺活量[FVC]、一氧化碳弥散量[DLCO-sb]、第1秒用力呼气容积[FEV1]）较基线的变化 首次给药后第4周、12周、24周、48周 有效性指标 3 呼吸困难评分（mMRC）较基线的变化 首次给药后第4周、12周、24周、48周 有效性指标 4 咳嗽评分较基线的变化 首次给药后第4周、12周、24周、48周 有效性指标 5 6分钟步行试验（6MWT）较基线的变化 首次给药后第4周、12周、24周、48周 有效性指标 6 胸部HRCT评分较基线的变化 首次给药后第12周、24周、48周 有效性指标 7 肺肿瘤标志物较基线的变化 首次给药后第4周、24周、48周 安全性指标 8 灌注显像检测较基线的变化 首次给药后第4周、24周、48周 有效性指标 9 运动心肺试验较基线的变化 首次给药后第12周、24周、48周 有效性指标 10 ILD患者急性加重事件的发生频次 首次给药后48周内 有效性指标 11 剂量限制性毒性（DLT）发生情况和例数 首次给药后4周内 安全性指标 12 不良事件及发生率 首次给药后48周内 安全性指标 13 免疫原性较基线变化情况。 首次给药后4周、12周、24周 有效性指标+安全性指标

无 无

1	姓名	任涛	学位	医学博士	职称	主任医师
	电话	021-64369181	Email	rentao305@163.com	邮政地址	上海市-上海市-宜山路600号
	邮编	200000	单位名称	上海市第六人民医院

序号	机构名称	主要研究者	国家或地区	省（州）	城市
1	上海市第六人民医院	任涛	中国	上海市	上海市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	上海市第六人民医院伦理委员会	同意	2024-06-03

进行中 （尚未招募）

目标入组人数	国内: 18 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；

序号	版本号	版本日期
暂未填写此信息