登记号	CTR20242228
相关登记号	CTR20191617
药物名称	注射用重组尿酸氧化酶   曾用名:
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	用于预防和治疗计划或正在接受抗癌化学治疗的白血病、淋巴瘤和实体瘤等儿科恶性肿瘤患儿的血尿酸水平快速升高的初始控制，这些肿瘤患儿具有高肿瘤负荷，或已存在高尿酸血症，存在肿瘤溶解综合征（TLS）高风险，进而导致继发血浆尿酸水平快速升高的风险。
试验专业题目	评估注射用重组尿酸氧化酶在儿科恶性肿瘤患者中预防和治疗肿瘤溶解综合征所致急性高尿酸血症的有效性、安全性和PK/PD的多中心、开放、设置外部对照的单臂研究
试验通俗题目	注射用重组尿酸氧化酶
试验方案编号	SJNCT-2020-001	方案最新版本号	V1.4
版本日期:	2024-03-15	方案是否为联合用药	否

申请人名称	1
联系人姓名	杜研	联系人座机	0431-82008485	联系人手机号	13944949383
联系人Email	duyan9383@163.com	联系人邮政地址	吉林省-长春市-高新区顺达路1239号	联系人邮编	130000

主要目的：评估注射用重组尿酸氧化酶在儿科恶性肿瘤患者中预防和治疗肿瘤溶解综合征所致急性高尿酸血症的有效性。 次要目的：1.评估注射用重组尿酸氧化酶在儿科恶性肿瘤患者中预防和治疗肿瘤溶解综合征所致急性高尿酸血症时的安全性；2.评估注射用重组尿酸氧化酶在儿科恶性肿瘤患者中预防和治疗肿瘤溶解综合征所致急性高尿酸血症时的远期肾功能改善；3.评估注射用重组尿酸氧化酶在儿科恶性肿瘤患者中多次给药的药代动力学/药效动力学特征（PK/PD）；4.评估注射用重组尿酸氧化酶在儿科恶性肿瘤患者中的免疫原性；5.评估注射用重组尿酸氧化酶在儿科恶性肿瘤患者中肿瘤溶解综合征的发生率。 探索性目的：评估注射用重组尿酸氧化酶在不同年龄段的儿科恶性肿瘤患者亚组人群中的有效性和安全性。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	II期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	1岁(最小年龄)至 17岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 年龄1~18岁（不含 18 岁）的儿童或青少年患者（签署知情同意书日起）； 2 筛选时，患者预期寿命≥ 45天，并且Lansky评分体能状态（PS） ≥ 30； 3 首次化疗前新诊断为血液恶性肿瘤（非霍奇金淋巴瘤或急性白血病）或实体瘤（神经母细胞瘤或横纹肌肉瘤）患者，筛选期基线血尿酸> 7.5 mg/dL [446 μmol/L] （≥ 13岁）或> 6.5 mg/dL [387 μmol/L] （< 13岁以下）； 4 自愿并且能够签署知情同意书（当8岁以上儿童受试者有能力做出同意参加临床试验的决定时，需要患儿及其父母一方/法定监护人共同签署知情同意，8岁以下儿童的受试者，父母或法定监护人同意参加并签署知情同意书即可）。 不符合上述条件之一者，不得作为受试者入选。
排除标准	1 诊断为急性早幼粒细胞白血病患者； 2 患有严重感染或活动性出血患者； 3 注射用重组尿酸氧化酶给药前72小时内接受别嘌呤醇； 4 既往接受过拉布立海或其他尿酸氧化酶治疗患者； 5 患者有尚未纠正的肝功能不全和肾功能不全（AST/ALT>正常上限2.5倍，肌酐清除率>正常上限1.5倍），或正在使用有肾毒性的药物（抗生素类如四环素类、氨基糖苷类、糖肽类；抗真菌类如两性霉素B等；抗病毒类如阿昔洛韦等；抗结核类如利福平等；非甾体抗炎药等）； 6 有支气管哮喘或遗传性过敏性病史或患者处于超敏状态； 7 葡萄糖-6-磷酸脱氢酶（G6PD）缺陷患者； 8 有高铁血红蛋白综合症或其他引起溶血性贫血的疾病患者； 9 已知对注射用重组尿酸氧化酶及其他成分有既往过敏史者； 10 最近一个月（28天）内接种活疫苗者； 11 乙型肝炎表面抗原（HBsAg）、乙型肝炎e抗原（HBeAg）、丙型肝炎病毒（HCV）抗体初筛、人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体初筛、梅毒螺旋体抗体（TP-Ab）任一检查结果阳性者； 12 在初始筛选前28天/或研究化合物的7倍半衰期（取时间较长者）内参加过任何临床试验者； 13 对饮食有特殊要求者，不能遵守统一饮食（如对标准食物不耐受等），或者给药前72 h直至研究结束不能避免食用富含嘌呤的饮料（咖啡、茶等）或食物（巧克力、动物肝脏等）； 14 对已有月经初潮的患儿，进行性教育，避免妊娠，必要时进行妊娠检查结果阳性者； 15 研究者认为不适合入组的其他情况。

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:注射用重组尿酸氧化酶 英文通用名:Recombinant Urate Oxidase for Injection 商品名称:无 剂型:注射剂 规格:1.5mg/支 用法用量:0.2 mg/kg，每日一次，连续给药5天，于化疗前≥4小时进行首次给药。用药时以1 mL灭菌注射用水溶解后加至50 ml注射用0.9%氯化钠溶液中，静脉滴注不少于30分钟，给药时需使用没有过滤器的输液器。 用药时程:每日一次，连续给药5天。
对照药	序号 名称 用法 暂未填写此信息

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 血尿酸缓解率（维持血浆尿酸水平的患者比例） 首次给药后48小时至末次给药后24小时 有效性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 血浆尿酸水平相对于基线的平均下降百分比 首次给药后4小时 有效性指标 2 血浆尿酸浓度曲线下面积（AUC0-96 h） 首次给药96小时后 有效性指标 3 肾功能较基线的变化 用药后第28天、第12周 安全性指标 4 肿瘤溶解综合征的发生率 用药后第1-28天 安全性指标 5 不良事件、生命体征、体格检查、临床实验室指标、心电图检查 用药后第1天-第12周 安全性指标

无 有

1	姓名	张瑞东	学位	博士	职称	主任医师
	电话	13801265377	Email	zhangruidong@vip.sina.com	邮政地址	北京市-北京市-南礼士路56号
	邮编	100045	单位名称	首都医科大学附属北京儿童医院

序号	机构名称	主要研究者	国家或地区	省（州）	城市
1	首都医科大学附属北京儿童医院	张瑞东	中国	北京市	北京市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	首都医科大学附属北京儿童医院医学伦理委员会	同意	2024-04-23

进行中 （尚未招募）

目标入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；

序号	版本号	版本日期
暂未填写此信息