登记号	CTR20242202
相关登记号	CTR20241839
药物名称	VGN-R09b   曾用名:
药物类型	生物制品
临床申请受理号	CXSL2400060
适应症	帕金森病
试验专业题目	评价纹状体内注射VGN-R09b在帕金森病患者中的耐受性、安全性和有效性的Ⅰ/Ⅱ期临床研究
试验通俗题目	评价纹状体内注射VGN-R09b在帕金森病患者中的耐受性、安全性和有效性的Ⅰ/Ⅱ期临床研究
试验方案编号	VGN-R09b-101	方案最新版本号	V.12
版本日期:	2024-05-13	方案是否为联合用药	否

申请人名称	1 2
联系人姓名	吕华	联系人座机	021-60630501	联系人手机号
联系人Email	h.lv@vitalgen.com	联系人邮政地址	上海市-上海市-上海市	联系人邮编	200120

评估VGN-R09b治疗帕金森病患者的耐受性和安全性。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	其它 其他说明:I/II期	设计类型	平行分组
随机化	随机化	盲法	单盲	试验范围	国内试验

年龄	40岁(最小年龄)至 75岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 男性或女性，签署知情同意时年龄≥40且＜75周岁； 2 原发性帕金森病≥4年，有确诊的病史记录且符合国际帕金森和运动障碍协会（MDS）原发性帕金森病的诊断标准； 3 筛选时正接受左旋多巴类药物的优化治疗方案（指至少经过复方左旋多巴制剂联合多巴胺激动剂或MOA-B抑制剂的剂量优化，且左旋多巴≥300mg/天），但运动症状控制效果不佳或明显减弱（筛选期日记卡记录的连续三天的平均“关”时≥2.5h）； 4 筛选时，帕金森症稳定时间和优化后的药物剂量稳定时间≥4周，且左旋多巴使用时间≥1年； 5 “关”时Hoehn-Yahr分级为2.5~4级； 6 对现有的脑深部电刺激术（DBS），研究者判断不适合或患者明确表示不愿意者； 7 有生育潜力的男性和女性必须在筛选期至用药后至少1年内持续正确地使用一种高效的避孕措施；
排除标准	1 为非典型或继发性的帕金森综合征的，包括但不限于由于创伤、脑肿瘤、感染、脑血管疾病或其他神经系统疾病引起的，或经研究者确认为药物、化学品或毒素引起的症状者； 2 合并有GBA或Parkin基因致病突变者； 3 MoCA评分≤16者； 4 存在活动性感染或筛查前12周内有严重感染者（包括但不限于肺炎、败血症、中枢神经系统感染[如脑膜炎、脑炎]）； 5 未良好控制的糖尿病（筛查时糖化血红蛋白≥7%）或高血压者； 6 未良好控制的糖尿病（筛查时糖化血红蛋白≥7%）或高血压者； 7 筛查前1年内，有卒中或短暂性脑缺血发作、不稳定心绞痛、心肌梗死、慢性心力衰竭(纽约心脏协会分级III级或IV级)或有临床意义的传导异常(如不稳定心房纤颤)； 8 筛选前1年内存在新发或不稳定的精神类症状（例如精神错乱、严重抑郁或有自残/自杀倾向的）； 9 既往3年内的癌症史，除外已经稳定至少6个月的完全切除的非黑素瘤皮肤癌、非转移性前列腺癌和完全治愈的原位癌； 10 研究者认为可能会影响试验相关操作(包括脑内注射手术) 的其他任何禁忌性状态，如存在严重的异动症/冲动控制障碍/震颤可能影响试验用药的、存在脑内植入物、出血体质、临床显著的凝血功能障碍、血小板减少或颅内压升高；

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:VGN-R09b 英文通用名:VGN-R09b 商品名称:NA 剂型:注射剂 规格:2.0×10^12 vg (0.5ml)/瓶，1瓶/盒 用法用量:纹状体壳核局部注射，单次用药，用量遵医嘱 用药时程:单次给药
对照药	序号 名称 用法 暂未填写此信息

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 用药后52周内的耐受性和安全性，包括不良事件（AE）/严重不良事件（SAE）的发生率和严重程度（CTCAE v5.0）及生命体征、体格检查、实验室检查结果的变化。 用药后52周内 安全性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 影像学药效指标（纹状体和中脑）：18F-Dopa-PET、DAT-PET； 筛选期、W4、W52、M36、M60 有效性指标 2 免疫原性评估：外周血中AAV9、AADC和GDNF抗体阳性的受试者例数及抗体滴度； 筛选期、W4、W12、W26 安全性指标 3 病毒脱落评估：外周血和尿液中的载体基因组水平变化； 筛选期，D1给药后、D7 安全性指标 4 5年内长期安全性跟踪，包括与药物相关的不良事件 用药后5年内 安全性指标

无 有

1	姓名	王坚	学位	医学博士	职称	主任医师
	电话	021-52889999	Email	wangjian336@hotmail.com	邮政地址	上海市-上海市-乌鲁木齐中路12号
	邮编	200040	单位名称	复旦大学附属华山医院

2	姓名	陈亮	学位	医学博士	职称	主任医师
	电话	021-52889999	Email	chenlianghs@126.com	邮政地址	上海市-上海市-乌鲁木齐中路12号
	邮编	200040	单位名称	复旦大学附属华山医院

3	姓名	张菁	学位	医学博士	职称	主任药师
	电话	021-52887926	Email	Zhangj_fudan@163.com	邮政地址	上海市-上海市-乌鲁木齐中路12号
	邮编	200040	单位名称	复旦大学附属华山医院

序号	机构名称	主要研究者	国家或地区	省（州）	城市
1	复旦大学附属华山医院	王坚	中国	上海市	上海市
2	复旦大学附属华山医院	陈亮	中国	上海市	上海市
3	复旦大学附属华山医院	张菁	中国	上海市	上海市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	复旦大学附属华山医院伦理审查委员会	同意	2024-05-29

进行中 （招募中）

目标入组人数	国内: 39 ；
已入组人数	国内: 1 ；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2024-08-12；
第一例受试者入组日期	国内：2024-09-02；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；

序号	版本号	版本日期
暂未填写此信息