一、题目和背景信息
| 登记号 |
CTR20242174 |
| 相关登记号 |
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| 药物名称 |
注射用间充质干细胞（脐带）
曾用名:
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| 药物类型 |
生物制品
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临床申请受理号
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CXSL2300760
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| 适应症 |
急性缺血性脑卒中（AIS) |
| 试验专业题目 |
注射用间充质干细胞（脐带）治疗急性缺血性脑卒中（AIS）患者安全性、耐受性及
初步疗效的单臂、开放探索期临床研究 |
| 试验通俗题目 |
注射用间充质干细胞（脐带）治疗急性缺血性脑卒中（AIS）患者安全性、耐受性及
初步疗效的单臂、开放探索期临床研究 |
| 试验方案编号 |
MSCTAISP-01 |
方案最新版本号
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1.4
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| 版本日期: |
2024-05-17 |
方案是否为联合用药 |
否 |
二、申请人信息
三、临床试验信息
1、试验目的
主要目的 评价注射用间充质干细胞（脐带）治疗急性缺血性脑卒中的耐受性和安全性，确定临床用药的范围。
次要目的 初步探索注射用间充质干细胞（脐带）治疗急性缺血性脑卒中患者的有效性，并为后续确证阶段临床试验试验药物剂量的选择提供依据。
探索目的 进一步探索注射用间充质干细胞（脐带）治疗急性缺血性脑卒中患者药代动力学特征及可能的分子机制。
2、试验设计
| 试验分类 |
安全性和有效性
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试验分期 |
I期
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设计类型 |
单臂试验
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| 随机化 |
非随机化
|
盲法 |
开放
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试验范围 |
国内试验
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3、受试者信息
| 年龄 |
18岁(最小年龄)至
80岁(最大年龄)
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| 性别 |
男+女
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| 健康受试者 |
无
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| 入选标准 |
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1
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年龄18-80岁（含界值），性别不限；
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2
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本次发病临床诊断为前循环缺血性脑卒中并经头颅MRI/CT证实，且可在卒中症状发
作后1月内接受试验用药品者；
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3
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美国国立卫生研究院卒中量表（NIHSS）评分为6-20（含界值），且NIHSS评分Ia项
<2分者；
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4
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有生育能力的女性受试者或性伴侣为有生育能力女性的男性受试者在研究期间至末次
给药6个月内无生育计划且自愿采取有效的避孕措施；
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5
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在当前卒中症状出现之前，自我报告或家庭报告的mRS评分为0或1者；
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6
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所有受试者在收到关于研究的完整信息后，本人或其监护人签署知情同意书，自愿参
加该临床研究。
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| 排除标准 |
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1
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患有癫痫、阿尔茨海默病、帕金森病、重度抑郁或其他研究者认为会影响其参与试验
能力或影响研究评估的神经障碍或精神疾病者；
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2
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本次缺血性脑卒中后发生出血转化，经研究者判断，不适合参加临床试验者；
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3
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恶性肿瘤患者，但除外基底细胞癌、甲状腺乳头状癌、原位局限性前列腺癌等低度恶
性肿瘤且接受根治性治疗超过五年者；
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4
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严重感染，包括脓毒症、脓毒症休克、重症肺炎（重症肺炎诊断标准参考2007年美国
感染病学会/美国胸科学会对成人重症肺炎诊断标准）等；
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5
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呼吸衰竭患者，或目前有证据显示肺栓塞或可疑肺栓塞患者；
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6
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器官功能水平符合以下任意一条或多条者：
a. ALT或AST＞2×ULN；TBil＞1.5×ULN；Scr＞2×ULN；
b. 有血小板减少症（血小板计数< 75000 /mm3）或肝素引起的血小板减少症；
c. 未接受抗凝治疗的患者，活化部分凝血活酶时间（APTT）＞2.5×ULN或凝血酶
原时间（PT）＞2.5×ULN；已接受抗凝治疗的患者，经研究者评估有严重的出
血风险者；
d. 血红蛋白（Hb）<90g/L；
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|
7
|
既往或目前患有严重的心血管疾病者：
a. 患有CTCAE分级Ⅱ级以上心肌缺血或心肌梗死或不稳定型心绞痛；
b. 研究者认为有临床意义的严重心律失常；
c. NYHA标准Ⅲ～Ⅳ级的心功能不全；
d. 其他急性严重并发症危及生命者；
|
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8
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控制不佳的高血压者（定义为虽经降压治疗，但收缩压持续＞220mmHg或舒张压＞
120mmHg）；
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9
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控制不佳的糖尿病（定义为经治疗后，血糖仍＞16.8mmol/L）或低血糖者（血糖
<2.8mmol/L）；
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10
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有免疫缺陷病史，包括：HIV阳性，或其他获得性、先天性免疫缺陷疾病者、特发性
IgA缺乏症者，或接受试验药物前14天内或试验期间需要全身性类固醇激素（≥10 mg/
天的泼尼松当量）/免疫抑制药物治疗者；
|
|
11
|
乙型肝炎表面抗原（HBsAg）阳性或乙型肝炎核心抗体（HBcAb）阳性，且
HBVDNA 阳性、丙型肝炎抗体（HCV）阳性或梅毒螺旋体抗体（TPAb/RPR）阳性
患者；
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12
|
筛选前3个月内曾参加过其他药物临床试验者；
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13
|
已知对试验药物或试验药物中任何成份（包括人血白蛋白、二甲基亚砜或复方电解质
注射液，以及牛来源产品）过敏者；
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14
|
因各种原因不能做头颅CT/MRI检查者；
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15
|
首次给药前3个月内接受过大型手术、或发生过严重外伤，或计划在试验期间进行影
响神经功能评估的手术者；
|
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16
|
哺乳期或妊娠期女性（妊娠诊断采用血妊娠试验/尿妊娠试验和或产科超声检查综合
评价）；
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17
|
合并其他严重的全身性疾病，或患有可能混淆研究结果、干扰受试者参与研究程序或
不符合受试者参加研究最佳利益的任何疾病或实验室异常的病史，根据研究者判断，不适合入组者。
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4、试验分组
| 试验药 |
| 序号 |
名称 |
用法 |
|
1
|
中文通用名:注射用间充质干细胞（脐带）
英文通用名:Mesenchymal Stem Cells for Injection (Umbilical Cord)
商品名称:NA
|
剂型:注射剂
规格:5 ml：2.0×10^7细胞
用法用量:0.5x10^6个细胞/kg体重，静脉滴注
用药时程:单次给药
|
|
2
|
中文通用名:注射用间充质干细胞（脐带）
英文通用名:Mesenchymal Stem Cells for Injection（Umbilical Cord）
商品名称:NA
|
剂型:注射剂
规格:5 ml：2.0×10^7细胞
用法用量:1.0x10^6个细胞/kg体重，静脉滴注
用药时程:单次给药
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|
3
|
中文通用名:注射用间充质干细胞（脐带）
英文通用名:Mesenchymal Stem Cells for Injection（Umbilical Cord）
商品名称:NA
|
剂型:注射剂
规格:5 ml：2.0×10^7细胞
用法用量:2.0x10^6个细胞/kg体重，静脉滴注
用药时程:单次给药
|
|
4
|
中文通用名:注射用间充质干细胞（脐带）
英文通用名:Mesenchymal Stem Cells for Injection（Umbilical Cord）
商品名称:NA
|
剂型:注射剂
规格:5 ml：2.0×10^7细胞
用法用量:0.5x10^6个细胞/kg体重，静脉滴注
用药时程:每周给药1次，连续给药3周
|
|
5
|
中文通用名:注射用间充质干细胞（脐带）
英文通用名:Mesenchymal Stem Cells for Injection（Umbilical Cord）
商品名称:NA
|
剂型:注射剂
规格:5 ml：2.0×10^7细胞
用法用量:1.0x10^6个细胞/kg体重，静脉滴注
用药时程:每周给药1次，连续给药3周
|
|
6
|
中文通用名:注射用间充质干细胞（脐带）
英文通用名:Mesenchymal Stem Cells for Injection（Umbilical Cord）
商品名称:NA
|
剂型:注射剂
规格:5 ml：2.0×10^7细胞
用法用量:2.0x10^6个细胞/kg体重，静脉滴注
用药时程:每周给药1次，连续给药3周
|
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| 对照药 |
|
5、终点指标
| 主要终点指标及评价时间 |
| 序号 |
指标 |
评价时间 |
终点指标选择 |
| 1 |
改良 Rankin 量表（mRS） |
180±10 天 |
有效性指标
|
| 2 |
所有受试者在临床研究期间发生的不良事件；
确定 DLT 和 MTD。 |
整个试验周期 |
安全性指标
|
|
| 次要终点指标及评价时间 |
| 序号 |
指标 |
评价时间 |
终点指标选择 |
| 1 |
国立卫生研究院卒中量表
（NIHSS） |
7±1 天 |
有效性指标
|
| 2 |
国立卫生研究院卒中量表
（NIHSS） |
14±2 天
（仅多次给药） |
有效性指标
|
| 3 |
国立卫生研究院卒中量表
（NIHSS） |
21±3 天 |
有效性指标
|
| 4 |
国立卫生研究院卒中量表
（NIHSS） |
90±7 天 |
有效性指标
|
| 5 |
国立卫生研究院卒中量表
（NIHSS） |
180±10 天 |
有效性指标
|
| 6 |
改良 Rankin 量表（mRS） |
7±1 天 |
有效性指标
|
| 7 |
改良 Rankin 量表（mRS） |
14±2 天
（仅多次给药） |
有效性指标
|
| 8 |
改良 Rankin 量表（mRS） |
21±3 天 |
有效性指标
|
| 9 |
改良 Rankin 量表（mRS） |
90±7 天 |
有效性指标
|
| 10 |
Barthel 指数 |
7±1 天 |
有效性指标
|
| 11 |
Barthel 指数 |
14±2 天
（仅多次给药） |
有效性指标
|
| 12 |
Barthel 指数 |
21±3 天 |
有效性指标
|
| 13 |
Barthel 指数 |
90±7 天 |
有效性指标
|
| 14 |
Barthel 指数 |
180±10 天 |
有效性指标
|
| 15 |
Fugl-Meyer 运动功能评分量表
（FM） |
7±1 天 |
有效性指标
|
| 16 |
Fugl-Meyer 运动功能评分量表
（FM） |
14±2 天
（仅多次给药） |
有效性指标
|
| 17 |
Fugl-Meyer 运动功能评分量表 |
21±3 天 |
有效性指标
|
| 18 |
Fugl-Meyer 运动功能评分量表 |
90±7 天 |
有效性指标
|
| 19 |
Fugl-Meyer 运动功能评分量表 |
180±10 天 |
有效性指标
|
|
6、数据安全监查委员会（DMC）
无
7、是否购买保险
有
四、研究者信息
1、主要研究者信息
| 1 |
姓名 |
郝峻巍 |
学位 |
博士 |
职称 |
主任医师 |
| 电话 |
01083198650 |
Email |
haojunwei@vip.163.com |
邮政地址 |
北京市-北京市-北京市西城区长椿街45号 |
| 邮编 |
100000 |
单位名称 |
首都医科大学宣武医院 |
2、各参加机构信息
| 序号 |
机构名称 |
主要研究者 |
国家或地区 |
省（州） |
城市 |
| 1 |
首都医科大学宣武医院 |
郝峻巍 |
中国 |
北京市 |
北京市 |
五、伦理委员会信息
| 序号 |
名称 |
审查结论 |
批准日期/备案日期 |
| 1 |
首都医科大学宣武医院伦理委员会 |
同意
|
2024-05-31 |
六、试验状态信息
1、试验状态
进行中
（招募中）
2、试验人数
| 目标入组人数 |
国内: 18 ；
|
| 已入组人数 |
国内: 1 ；
|
| 实际入组总人数 |
国内: 登记人暂未填写该信息；
|
3、受试者招募及试验完成日期
| 第一例受试者签署知情同意书日期 |
国内：2024-08-08；
|
| 第一例受试者入组日期 |
国内：2024-08-10；
|
|
试验完成日期
|
国内：登记人暂未填写该信息；
|
七、临床试验结果摘要
