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出境医 / 临床实验 / 评价GC101腺相关病毒注射液鞘内（IT）注射治疗3型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的安全性以及疗效性的开放、多中心、单臂Ⅰ/Ⅱ期临床试验

评价GC101腺相关病毒注射液鞘内（IT）注射治疗3型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的安全性以及疗效性的开放、多中心、单臂Ⅰ/Ⅱ期临床试验

登记号 CTR20241841 试验状态 进行中
申请人联系人 余双庆 首次公示信息日期 2024-05-23
申请人名称 北京锦篮基因科技有限公司
一、题目和背景信息
登记号 CTR20241841
相关登记号
药物名称 GC101腺相关病毒注射液   曾用名:
药物类型 生物制品
临床申请受理号 CXSL2300035
适应症 3型脊髓性肌萎缩症
试验专业题目 评价GC101腺相关病毒注射液鞘内（IT）注射治疗3型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的安全性以及疗效性的开放、多中心、单臂Ⅰ/Ⅱ期临床试验
试验通俗题目 评价GC101腺相关病毒注射液鞘内（IT）注射治疗3型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的安全性以及疗效性的开放、多中心、单臂Ⅰ/Ⅱ期临床试验
试验方案编号 JLJY-GC101-SMA-010 方案最新版本号 2.1
版本日期: 2024-03-20 方案是否为联合用药 否
二、申请人信息
申请人名称
1
联系人姓名 余双庆 联系人座机 010-87163498 联系人手机号 13681219716
联系人Email yushuangqing@bj-genecradle.com 联系人邮政地址 北京市-北京市-经济技术开发区经海三路35号院3号楼4层428室 联系人邮编 100176
三、临床试验信息
1、试验目的
I期（安全性观察） 主要目的：观察GC101腺相关病毒注射液单次鞘内（IT）注射治疗3型SMA患者的安全性。 次要目的：评价GC101腺相关病毒注射液单次鞘内（IT）注射治疗3型SMA患者的AAV病毒载体基因组和免疫原性。 II期（疗效观察） 主要目的：评价GC101腺相关病毒注射液单次鞘内（IT）注射治疗3型SMA患者的疗效。 次要目的：观察GC101腺相关病毒注射液单次鞘内（IT）注射治疗3型SMA患者的安全性。
2、试验设计
试验分类 安全性和有效性 试验分期 其它 其他说明:Ⅰ/Ⅱ期 设计类型 单臂试验
随机化 非随机化 盲法 开放 试验范围 国内试验
3、受试者信息
年龄 2岁(最小年龄)至 无上限 (最大年龄)
性别 男+女
健康受试者 无
入选标准
1 筛选时（签署知情同意书时），年龄≥2岁，性别不限；
2 符合3型SMA的遗传学及临床诊断标准，筛选期间确诊为SMN1双等位基因致病突变的5qSMA；
3 筛选时汉默史密斯功能运动-扩展量表（HFMSE）评分≥10分且≤54分；
4 育龄期女性非妊娠期、非哺乳期，所有入组患者（不论男性或女性）均应在治疗给药后6个月内采取有效的避孕措施；
5 患者和/或患者的监护人能够理解且愿意遵守研究方案要求和流程，自愿参加并签署知情同意书。
排除标准
1 参加过AAV基因治疗临床试验；
2 筛选前3个月内参加过其他SMA药物临床试验或参加过其他任何临床试验者；
3 患者在给药前120天内接受过诺西那生钠注射液治疗或15天内接受过利司扑兰等疾病修正治疗的患者；
4 呼吸功能不全，定义为使用或需要有创或无创通气支持超过16小时/天者；
5 需要鼻饲或胃饲管辅助进食；
6 筛选时血清Anti-AAV9中和抗体滴度＞1:200；
7 SMN2基因拷贝数大于4；
8 筛选期或基线期研究者认为有临床意义的肝功能、肾功能、血小板（降低）、尿常规检查异常；
9 心功能达到以下标准者：根据改良ROSS心力衰竭分级（婴幼儿）达到中度心衰标准、NYHA分级达到3级以上，或有恶性心律失常（如室颤，需要治疗的室速、室上速、房速、房扑、房颤，需要起搏治疗的传导阻滞和心动过缓等）；
10 过敏体质患者，包括对泼尼松龙或其他糖皮质激素或其赋形剂过敏或超敏反应、对碘或含碘产品过敏或超敏反应者；
11 存在脊椎穿刺手术或鞘内治疗的禁忌症（包括但不限于给药部位皮肤感染和颅内压升高的体征或症状）及严重的脊柱侧弯（Cobb角≥50度的脊柱侧凸）或存在严重关节挛缩畸形可能影响运动能力评估者、计划在观察期内进行脊柱矫正手术者；
12 GC101鞘内注射治疗前2周患有活动性感染并需要接受全身用药治疗者；
13 研究者判断受试者存在糖皮质激素应用禁忌，如严重高血压、严重感染性疾病、青光眼、骨质疏松、结核病（包括潜伏性和活动性感染）等；
14 患者合并其他严重疾病，例如：严重的心脑血管系统疾病、消化系统疾病、泌尿系统疾病、内分泌系统疾病、血液系统疾病、免疫系统疾病、神经系统疾病（包括但不限于癫痫、脑膜炎、惊厥或抽搐史、脑脊液循环障碍者）和精神病等；
15 既往损伤（如上肢或下肢骨折）或外科手术未完全恢复或达到稳定状态；
16 人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性，或乙肝表面抗原阳性，或丙肝抗体阳性，或梅毒螺旋体抗体阳性；
17 接种疫苗与给药间隔＜2周者；
18 研究者评估认为不适合参加本研究者。
4、试验分组
试验药
序号 名称 用法
1 中文通用名:GC101腺相关病毒注射液
英文通用名:NA
商品名称:NA 		剂型:注射液
规格:1mL：1.2E+14vg
用法用量:鞘内注射, 1.2E+14vg/人
用药时程:解冻后药品须在1小时内使用。若需延后使用，应保存2~8℃，并在7天内使用。
对照药
序号 名称 用法
暂未填写此信息
5、终点指标
主要终点指标及评价时间
序号 指标 评价时间 终点指标选择
1 I期（安全性观察）：评价单次给药后不良事件的发生情况； 给药后12个月 安全性指标
2 II期（疗效观察）：给药后12个月时，汉默史密斯功能运动-扩展量表（HFMSE）评分较基线的改变。 给药后12个月 有效性指标
次要终点指标及评价时间
序号 指标 评价时间 终点指标选择
1 II期（疗效观察）：给药后12个月时，HFMSE评分与基线相比提高3分的受试者比例； 给药后12个月 有效性指标
2 II期（疗效观察）：给药后12个月时，修正版上肢功能（Revised Upper Limb Module，RULM)测试评分较基线的改变。 给药后12个月 有效性指标
6、数据安全监查委员会（DMC）
无
7、是否购买保险
有
四、研究者信息
1、主要研究者信息
1 姓名 张在强 学位 博士 职称 主任医师
电话 13910838816 Email ttyy0142011@126.com 邮政地址 北京市-北京市-丰台区南四环西路119号
邮编 100070 单位名称 首都医科大学附属北京天坛医院
2 姓名 王雅洁 学位 博士 职称 主任医师
电话 18600265376 Email yajienet@126.com 邮政地址 北京市-北京市-丰台区南四环西路119号
邮编 100070 单位名称 首都医科大学附属北京天坛医院
3 姓名 曾进胜 学位 博士 职称 主任医师
电话 87755766-8293 Email zengjs@pub.guangzhou.gd.cn 邮政地址 广东省-广州市-中山二路58号
邮编 510080 单位名称 中山大学附属第一医院
2、各参加机构信息
序号 机构名称 主要研究者 国家或地区 省（州） 城市
1 首都医科大学附属北京天坛医院 张在强 中国 北京市 北京市
2 首都医科大学附属北京天坛医院 王雅洁 中国 北京市 北京市
3 中山大学附属第一医院 曾进胜 中国 广东省 广州市
五、伦理委员会信息
序号 名称 审查结论 批准日期/备案日期
1 首都医科大学附属北京天坛医院医学伦理委员会 修改后同意 2024-03-14
2 首都医科大学附属北京天坛医院医学伦理委员会 同意 2024-05-06
六、试验状态信息
1、试验状态
进行中 （尚未招募）
2、试验人数
目标入组人数 国内: 21 ；
已入组人数 国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数 国内: 登记人暂未填写该信息；
3、受试者招募及试验完成日期
第一例受试者签署知情同意书日期 国内：登记人暂未填写该信息；    
第一例受试者入组日期 国内：登记人暂未填写该信息；    
试验完成日期 国内：登记人暂未填写该信息；    
七、临床试验结果摘要
序号 版本号 版本日期
暂未填写此信息

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