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出境医 / 临床实验 / CS-101注射液治疗重型β-地中海贫血的临床研究

CS-101注射液治疗重型β-地中海贫血的临床研究

登记号 CTR20241167 试验状态 进行中
申请人联系人 罗北 首次公示信息日期 2024-04-12
申请人名称 正序（上海）生物医药科技有限公司
一、题目和背景信息
登记号 CTR20241167
相关登记号
药物名称 CS-101注射液   曾用名:
药物类型 生物制品
临床申请受理号 企业选择不公示
适应症 重型β-地中海贫血
试验专业题目 一项单臂、开放标签的Ⅰ期临床试验：评估单剂量CS-101注射液治疗重型β-地中海贫血受试者的安全性、耐受性、有效性、药代动力学和药效动力学特征
试验通俗题目 CS-101注射液治疗重型β-地中海贫血的临床研究
试验方案编号 CS-101-01 方案最新版本号 V2.0
版本日期: 2024-04-07 方案是否为联合用药 否
二、申请人信息
申请人名称
1
联系人姓名 罗北 联系人座机 021-68880657 联系人手机号 13482472674
联系人Email bei.luo@correctsequence.com 联系人邮政地址 上海市-上海市-浦东新区海科路99号6号楼 联系人邮编 201204
三、临床试验信息
1、试验目的
评价重型β-地中海贫血的受试者在接受CS-101注射液回输后受试者的安全性和有效性、药代动力学和药效动力学特征
2、试验设计
试验分类 安全性和有效性 试验分期 I期 设计类型 单臂试验
随机化 非随机化 盲法 开放 试验范围 国内试验
3、受试者信息
年龄 12岁(最小年龄)至 35岁(最大年龄)
性别 男+女
健康受试者 无
入选标准
1 自愿签署知情同意书，12-35周岁（含），男女不限
2 诊断为重型β-地中海贫血
3 一般状况良好，筛选期Karnofsky评分（16岁及以上）≥60分，或Lansky Play-Performance 评分（16岁以下）≥60分
4 对于有生育能力的男性/女性采取有效避孕
排除标准
1 在签署知情同意书之前30天或药物6个半衰期内使用其他研究用药或其他试验性干预措施治疗。
2 3个月内曾接受或者正在接受沙利度胺和/或罗特西普治疗的受试者。
3 既往接受过异基因造血干细胞移植或基因治疗或基因编辑治疗。
4 有可选的亲属全相合供者、符合异基因造血干细胞移植条件且已计划移植的受试者。
5 合并α-地中海贫血的受试者。
6 已知对自体造血干细胞移植过程中所用药物、辅料或器械过敏者、经研究者判断不适宜参与本研究的
7 研究者判定具有临床意义的细菌、真菌、寄生虫或病毒感染。
8 重度铁过载的受试者。
9 既往/现症肿瘤病史的患者。
10 受试者已知存在神经意识障碍、心理问题或精神疾病。
11 受试者已知存在未经控制的癫痫发作病史。
12 未纠正的出血性疾病。
13 非脾功能亢进引起的白细胞计数<3×10^9/L，和/或血小板计数<100×10^9/L
14 受试者存在其他严重心脏血管、肺部、肾脏、消化道、肝脏疾病和/或其他身体器官疾病等情况
15 妊娠或哺乳期的女性
4、试验分组
试验药
序号 名称 用法
1 中文通用名:CS-101注射液
英文通用名:CS-101 Injection
商品名称:NA 		剂型:注射剂
规格:2.0-20.0x10^6 cells/mL，25mL/袋，1袋/盒
用法用量:基于不同个体的造血干细胞的单采量，每批次1袋或2袋，静脉输注，单次给药
用药时程:复融后2小时内完成回输，每受试者一次性给药
对照药
序号 名称 用法
暂未填写此信息
5、终点指标
主要终点指标及评价时间
序号 指标 评价时间 终点指标选择
1 不良事件及严重不良事件 回输后12个月 安全性指标
2 受试者植入的百分比 回输后42天 安全性指标
3 中性粒细胞植入时间 回输后12个月 安全性指标
4 血小板植入时间 回输后12个月 安全性指标
5 移植相关死亡率 回输后100天 安全性指标
6 总血红蛋白和胎儿血红蛋白的表达水平 回输后12个月 有效性指标
次要终点指标及评价时间
序号 指标 评价时间 终点指标选择
暂未填写此信息
6、数据安全监查委员会（DMC）
无
7、是否购买保险
有
四、研究者信息
1、主要研究者信息
1 姓名 陈赛娟 学位 医学博士 职称 教授
电话 021-64370045 Email sjchen@stn.sh.cn 邮政地址 上海市-上海市-黄浦区瑞金二路197号
邮编 200025 单位名称 上海交通大学附属瑞金医院
2 姓名 赵维莅 学位 医学博士 职称 主任医师
电话 021-64370045 Email zwl_trial@163.com 邮政地址 上海市-上海市-黄浦区瑞金二路197号
邮编 200025 单位名称 上海交通大学附属瑞金医院
2、各参加机构信息
序号 机构名称 主要研究者 国家或地区 省（州） 城市
1 上海交通大学附属瑞金医院 陈赛娟 中国 上海市 上海市
2 上海交通大学附属瑞金医院 赵维莅 中国 上海市 上海市
3 复旦大学附属儿科医院 翟晓文 中国 上海市 上海市
4 广西医科大学第一附属医院 赖永榕 中国 广西壮族自治区 南宁市
五、伦理委员会信息
序号 名称 审查结论 批准日期/备案日期
1 上海交通大学医学院附属瑞金医院药物临床试验伦理委员会 同意 2024-01-25
2 上海交通大学医学院附属瑞金医院药物临床试验伦理委员会 同意 2024-05-13
六、试验状态信息
1、试验状态
进行中 （招募中）
2、试验人数
目标入组人数 国内: 8 ；
已入组人数 国内: 1 ；
实际入组总人数 国内: 登记人暂未填写该信息；
3、受试者招募及试验完成日期
第一例受试者签署知情同意书日期 国内：2024-04-18；    
第一例受试者入组日期 国内：2024-05-09；    
试验完成日期 国内：登记人暂未填写该信息；    
七、临床试验结果摘要
序号 版本号 版本日期
暂未填写此信息

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