登记号	CTR20241128
相关登记号
药物名称	AND017胶囊   曾用名:
药物类型	化学药物
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	β-地中海贫血
试验专业题目	口服AND017在治疗β-地中海贫血的安全性和有效性的多中心、随机、双盲、安慰剂对照、多剂量的II期临床试验
试验通俗题目	口服AND017在治疗β-地中海贫血的安全性和有效性的II期临床试验
试验方案编号	AND017-BTH-205	方案最新版本号	V4.0
版本日期:	2024-08-06	方案是否为联合用药	否

申请人名称	1
联系人姓名	郝小丽	联系人座机	0571-89052795	联系人手机号	18268051059
联系人Email	haoxiaoli@kindpharmaceutical.com	联系人邮政地址	浙江省-杭州市-浙江省,杭州市,余杭区	联系人邮编	311121

主要目的：评估不同AND017口服剂量在治疗β-地中海贫血受试者的安全性和耐受性。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	II期	设计类型	平行分组
随机化	随机化	盲法	双盲	试验范围	国内试验

年龄	18岁(最小年龄)至 65岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 受试者自主签署知情同意书，自愿参与本研究。 2 年龄18-65岁（包含临界值）。 3 体重40-140公斤（包含临界值）。 4 受试者有β地中海贫血或血红蛋白E/β-地中海贫血、HbS/ β-地中海贫血的基因分型检测报告及书面诊断记录(允许伴有α-球蛋白突变和/或增殖的β-地中海贫血）。 5 TDT受试者：受试者定期接受输血，具体见方案规定。 6 NTDT受试者：受试者非输血依赖，具体见方案规定。 7 应获取受试者在随机前24周内的输血记录，包含输血日期、输血红细胞单位、输血前血红蛋白值。 8 ECOG评分0-1分。 9 有足够的肝功能，具体见方案规定。 10 在筛选评估和试验期间直至末次给药后28天（女性）或12周（男性）内无妊娠计划且自愿采取有效避孕措施，具体见方案规定。
排除标准	1 对研究药物已知成分过敏，或有严重药物过敏史，包括过敏性休克。 2 在筛选评估中，人免疫缺陷病毒HIV 阳性；或TP 检测阳性；或在给药前需要进行预防治疗或抑制性抗病毒治疗、未完成治愈性抗病毒治疗的HBV/HCV 感染或体内有不可接受的病毒载量；或上述阳性感染经研究者评估不适合入组者。 3 其他原因引起的贫血（例如溶血性贫血、纯红细胞再生障碍性贫血史、骨髓增生异常综合征或多发性骨髓瘤等）。 4 贫血由并发的具有炎症症状的自身免疫性疾病导致（例如全身性红斑，强直性脊柱炎，类风湿性关节炎，银屑病关节炎，干燥综合征，乳糜泻等）。 5 需要治疗的并发视网膜新血管病变（糖尿病性增生性视网膜病变，与年龄有关的渗出性黄斑变性，视网膜静脉阻塞，黄斑水肿等）。 6 无法口服药物，有胃/肠切除术史且可能对胃肠道药物的吸收有影响的状况（不包括胃息肉或结肠息肉切除术），或当前治疗中仍有症状的胃轻瘫。 7 在随机前4周内出现临床显著的出血（需12h内紧急输血或一周内血红蛋白下降≥2.0 g/dL），或有未经医学或手术纠正的出血倾向或出血风险。 8 不受控的高血压，定义为在筛选期重复3次血压检测（每次间隔至少5分钟）中，2次或以上舒张压值>95 mmHg或收缩压>160 mmHg。 9 并发充血性心力衰竭（纽约心脏协会 [NYHA] III级或更高）。 10 有严重肝病病史或活动性肝病患者。 11 既往由ESA或HIF-PHI引起的总胆红素>3xULN或ALT>3xULN，或AST>3xULN，或ALP>3xULN。 12 在随机前24周内有中风，短暂性脑缺血发作(TIA)，心肌梗塞，血栓栓塞事件（深静脉血栓形成，DVT），肺栓塞，或肺梗死史。 13 有血友病等凝血功能明显异常病史，或血小板计数＞1000×109/L或血小板计数＜100×109/L。 14 癫痫病病史或过去有任何癫痫发作。 15 既往或当前有恶性肿瘤病史（至少5年没有复发的受试者除外，非活动期皮肤癌基底细胞癌和鳞状细胞癌除外）。 16 9个月内有造血干细胞移植计划。 17 在随机前3个月内使用过羟基脲、罗特西普或沙利度胺。 18 NTDT受试者在随机前3个月内使用过祛铁治疗。 19 在随机前6周内使用免疫抑制剂或系统性类固醇或HIF-PHI其它同类靶向药物治疗，或雄激素，睾丸酮庚酸酯或美雄烷治疗； 20 在随机前3个月内有重大病史（如重大外科手术史），或在研究进行期间有择期手术计划。 21 在随机前4周内使用过其它临床研究药物（不包括医疗器械的临床研究）。 22 孕期、哺乳期、疑似怀孕、在研究期间或研究治疗结束后4周（女性）或12周（男性伴侣或配偶）内计划怀孕、或无法遵守所指示避孕措施。 23 随机前2年内有酗酒或吸毒史。 24 研究者认为不符合本试验条件的其他原因。

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:AND017胶囊 英文通用名:AND017 Capsules 商品名称:NA 剂型:胶囊 规格:4mg 用法用量:具体参见临床试验方案 用药时程:一天1次，24周 2 中文通用名:AND017胶囊 英文通用名:AND017 Capsules 商品名称:NA 剂型:胶囊 规格:10mg 用法用量:具体参见临床试验方案 用药时程:一天1次，24周
对照药	序号 名称 用法 1 中文通用名:AND017胶囊安慰剂 英文通用名:AND017 placebo 商品名称:NA 剂型:胶囊 规格:4mg 用法用量:具体参见临床试验方案 用药时程:一天1次，24周 2 中文通用名:AND017胶囊安慰剂 英文通用名:AND017 placebo 商品名称:NA 剂型:胶囊 规格:10mg 用法用量:具体参见临床试验方案 用药时程:一天1次，24周

主要终点指标及评价时间

序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 评估不同AND017口服剂量在治疗β-地中海贫血受试者的安全性和耐受性 从知情同意到安全性随访 安全性指标

次要终点指标及评价时间

序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 NTDT受试者:1. 评价AND017+BSC对Hb和其它相关红细胞指标的影响 基线，第2、4、6、8、10、12、14、16、18、20、22周，以及EOT访视 有效性指标 2 NTDT受试者:2. 评估AND017+BSC在给药后12~24周对平均输血负荷的变化 NTDT受试者:3. 评估AND017+BSC在给药后12~24周对平均输血次数的变化 基线，第12-24周，以及EOT访视 有效性指标 3 NTDT受试者：4. 评价AND017+BSC对PD指标EPO和铁调素水平的影响 基线，第4、8、12、16、20，以及EOT访视 有效性指标 4 NTDT受试者：5. 评价AND017+BSC对铁代谢参数的影响 基线，第4、8、12、16、20，以及EOT访视] 有效性指标 5 TDT受试者：评估AND017+BSC对输血指标的影响 基线和第2、4、6、8、10、12、14、16、18、20、22、以及EOT访视 有效性指标

无 有

1	姓名	赖永榕	学位	医学博士	职称	主任医师
	电话	0771-5356304	Email	laiyongrong@263.net	邮政地址	广西壮族自治区-南宁市-双拥路6号
	邮编	530021	单位名称	广西医科大学第一附属医院

序号	机构名称	主要研究者	国家或地区	省（州）	城市
1	广西医科大学第一附属医院	赖永榕	中国	广西壮族自治区	南宁市
2	海南省人民医院	王谷云	中国	海南省	海口市
3	柳州市人民医院	韦敏	中国	广西壮族自治区	柳州市
4	茂名市人民医院	董颖	中国	广东省	茂名市
5	南方医科大学南方医院	蒋玲	中国	广东省	广州市
6	百色市人民医院	黄艳	中国	广西壮族自治区	百色市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	广西医科大学第一附属医院药物临床试验伦理委员会	同意	2024-03-22
2	广西医科大学第一附属医院药物临床试验伦理委员会	同意	2024-07-17
3	广西医科大学第一附属医院药物临床试验伦理委员会	同意	2024-08-29

进行中 （招募中）

目标入组人数	国内: 64 ；
已入组人数	国内: 4 ；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2024-06-19；
第一例受试者入组日期	国内：2024-08-13；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；

序号	版本号	版本日期
暂未填写此信息