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出境医 / 临床实验 / 评估SCT800在既往未经治疗患者（PUPs）中的安全性、有效性

评估SCT800在既往未经治疗患者（PUPs）中的安全性、有效性

登记号 CTR20240928 试验状态 进行中
申请人联系人 陈富强 首次公示信息日期 2024-03-28
申请人名称 神州细胞工程有限公司
一、题目和背景信息
登记号 CTR20240928
相关登记号 CTR20160409,CTR20160410,CTR20181922,CTR20191311,CTR20191772
药物名称 注射用重组人凝血因子VIII
药物类型 生物制品
临床申请受理号 企业选择不公示
适应症 未经治疗的甲型血友病患者出血的预防和控制
试验专业题目 一项多中心、开放、非对照评估重组人凝血因子VIII（SCT800）在重型甲型血友病既往未经治疗患者（PUPs）中预防治疗的安全性和有效性III期研究
试验通俗题目 评估SCT800在既往未经治疗患者（PUPs）中的安全性、有效性
试验方案编号 SCT800-A304 方案最新版本号 V1.3
版本日期: 2025-01-09 方案是否为联合用药 否
二、申请人信息
申请人名称
1
联系人姓名 陈富强 联系人座机 010-58628288 联系人手机号 18510805834
联系人Email fuqiang_chen@sinocelltech.com 联系人邮政地址 北京市-北京市-北京经济技术开发区科创七街31号 联系人邮编 100176
三、临床试验信息
1、试验目的
主要：评估SCT800在甲型血友病未经治疗患者进行预防治疗的安全性。次要：评估SCT800在甲型血友病未经治疗患者进行预防治疗的有效性。评估SCT800在甲型血友病未经治疗患者中出血事件治疗的安全性和有效性。
2、试验设计
试验分类 安全性和有效性 试验分期 III期 设计类型 单臂试验
随机化 非随机化 盲法 开放 试验范围 国内试验
3、受试者信息
年龄 无下限 (最小年龄)至 6岁(最大年龄)
性别 男
健康受试者 无
入选标准
1 年龄＜6岁。
2 重型（中心实验室检测FVIII:C＜1%）甲型血友病男性患者。
3 从未接受过pdFVIII/rFVIII治疗的患者包括已上市SCT800（曾应用≤5EDs血液制品例如冷沉淀、新鲜冰冻血浆可以接受）。
4 FVIII抑制物检测结果为阴性（中心实验室Nijmegen-Bethesda检测结果<0.6 BU/mL）。
5 艾滋病毒阴性；如为艾滋病患者，病毒携带数量<200粒/μL或<400000拷贝/mL，且艾滋病患者需满足CD4+计数>200/μL。
6 患者法定监护人签署知情同意书。
排除标准
1 已知对赋形剂过敏；已知对鼠类或仓鼠蛋白过敏者。
2 有抑制物家族史和出生后有抑制物史者。
3 除甲型血友病外的其它凝血功能异常的疾病者。
4 肝功能临床检测（ALT、AST）≥ 5倍正常值上限（ULN）或肾功能临床检测（血尿素氮/尿素、肌酐）≥ 2倍ULN者。
5 临床上诊断为活动性乙型或丙型肝炎者。
6 国际标准化比值（INR）＞1.5。
7 血小板计数＜100×10^9/L。
8 在首次用药之前1周内使用过或研究期间需要定期（如每天或隔天）使用任何抗凝剂、抗纤溶剂以及影响血小板功能的药物者包括非甾体类抗炎药（NSAIDs）如阿司匹林等。
9 在首次使用研究药物之前2周内使用过或研究期间预计接受免疫调节剂（如丙种球蛋白、皮质类固醇强的松>10 mg/d [且＞7天]或类似药物或α-干扰素，抗逆转录病毒化疗除外）者。
10 其它有临床显著意义的疾病、药物滥用、精神异常或智力障碍者。
11 在首次用药之前一个月内参加过其他临床研究的患者，在签署知情同意书后参加过其他FVIII临床试验的患者。
4、试验分组
试验药
序号 名称 用法
1 中文通用名:注射用重组人凝血因子VIII
英文通用名:Recombinant Human Coagulation Factor VIII for Injection
商品名称:安佳因 		剂型:注射剂
规格:250IU/瓶
用法用量:每瓶药物用4mL灭菌注射用水（由申办方统一提供）复溶后，静脉注射给药，给药频率为隔天一次或者每周三次，对于预防治疗期内发生的出血事件，由研究者根据出血部位及程度、受试者的临床状况决定给药的剂量和频率。
用药时程:主研究期（V1至V7）、扩展期（V8）
2 中文通用名:注射用重组人凝血因子VIII
英文通用名:Recombinant Human Coagulation Factor VIII for Injection
商品名称:安佳因 		剂型:注射剂
规格:1000IU/瓶
用法用量:每瓶药物用4 mL灭菌注射用水（由申办方统一提供）复溶后，静脉注射给药，给药频率为隔天一次或者每周三次，对于预防治疗期内发生的出血事件，由研究者根据出血部位及程度、受试者的临床状况决定给药的剂量和频率。
用药时程:主研究期（V1至V7）、扩展期（V8）
3 中文通用名:注射用重组人凝血因子VIII
英文通用名:Recombinant Human Coagulation Factor VIII for Injection
商品名称:安佳因 		剂型:注射剂
规格:250IU/瓶
用法用量:每瓶药物用4mL灭菌注射用水（由申办方统一提供）复溶后，静脉注射给药，给药频率为隔天一次或者每周三次，对于预防治疗期内发生的出血事件，由研究者根据出血部位及程度、受试者的临床状况决定给药的剂量和频率。
用药时程:主研究期（V1至V7）、扩展期（V8）
4 中文通用名:注射用重组人凝血因子VIII
英文通用名:Recombinant Human Coagulation Factor VIII for Injection
商品名称:安佳因 		剂型:注射剂
规格:250IU/瓶
用法用量:每瓶药物用4mL灭菌注射用水（由申办方统一提供）复溶后，静脉注射给药，给药频率为隔天一次或者每周三次，对于预防治疗期内发生的出血事件，由研究者根据出血部位及程度、受试者的临床状况决定给药的剂量和频率。
用药时程:主研究期（V1至V7）、扩展期（V8）
5 中文通用名:注射用重组人凝血因子VIII
英文通用名:Recombinant Human Coagulation Factor VIII for Injection
商品名称:安佳因 		剂型:注射剂
规格:1000IU/瓶
用法用量:每瓶药物用4mL灭菌注射用水（由申办方统一提供）复溶后，静脉注射给药，给药频率为隔天一次或者每周三次，对于预防治疗期内发生的出血事件，由研究者根据出血部位及程度、受试者的临床状况决定给药的剂量和频率。
用药时程:主研究期（V1至V7）、扩展期（V8）
6 中文通用名:注射用重组人凝血因子VIII
英文通用名:Recombinant Human Coagulation Factor VIII for Injection
商品名称:安佳因 		剂型:注射剂
规格:1000IU/瓶
用法用量:每瓶药物用4mL灭菌注射用水（由申办方统一提供）复溶后，静脉注射给药，给药频率为隔天一次或者每周三次，对于预防治疗期内发生的出血事件，由研究者根据出血部位及程度、受试者的临床状况决定给药的剂量和频率。
用药时程:主研究期（V1至V7）、扩展期（V8）
7 中文通用名:注射用重组人凝血因子VIII
英文通用名:Recombinant Human Coagulation Factor VIII for Injection
商品名称:安佳因 		剂型:注射剂
规格:1000IU/瓶
用法用量:每瓶药物用4mL灭菌注射用水（由申办方统一提供）复溶后，静脉注射给药，给药频率为隔天一次或者每周三次，对于预防治疗期内发生的出血事件，由研究者根据出血部位及程度、受试者的临床状况决定给药的剂量和频率。
用药时程:主研究期（V1至V7）、扩展期（V8）
对照药
序号 名称 用法
1 中文通用名:无
5、终点指标
主要终点指标及评价时间
序号 指标 评价时间 终点指标选择
1 采用Nijmegen-Bethesda方法对主研究中FVIII抑制物产生情况进行监测。 主研究期（V1至V7） 安全性指标
次要终点指标及评价时间
序号 指标 评价时间 终点指标选择
1 FVIII抑制物发生率（扩展研究及整体研究） 主研究期（V1至V7）、扩展期（V8） 安全性指标
2 AE的发生率 主研究期（V1至V7）、扩展期（V8） 安全性指标
3 抗CHO抗体的发生率 主研究期（V1至V7）、扩展期（V8） 安全性指标
4 年化出血率（预防治疗） 主研究期（V1至V7）、扩展期（V8） 有效性指标
5 年化关节出血率（预防治疗） 主研究期（V1至V7）、扩展期（V8） 有效性指标
6 FVIII增量体内回收率（预防治疗） 主研究期（V1至V7）、扩展期（V8） 有效性指标
7 SCT800用量（预防治疗） 主研究期（V1至V7）、扩展期（V8） 有效性指标
8 止血有效性（出血事件治疗） 主研究期（V1至V7）、扩展期（V8） 有效性指标
9 SCT800注射次数和给药剂量（出血事件治疗） 主研究期（V1至V7）、扩展期（V8） 有效性指标
6、数据安全监查委员会（DMC）
无
7、是否购买保险
有
四、研究者信息
1、主要研究者信息
1 姓名 吴润晖 学位 医学博士 职称 主任医师
电话 010-59616161 Email runhuiwu@hotmail.com 邮政地址 北京市-北京市-西城区南礼士路56号
邮编 100045 单位名称 首都医科大学附属北京儿童医院
2、各参加机构信息
序号 机构名称 主要研究者 国家或地区 省（州） 城市
1 首都医科大学附属北京儿童医院 吴润晖 中国 北京市 北京市
2 河南省儿童医院郑州儿童医院 刘炜 中国 河南省 郑州市
3 湖南省儿童医院 郑敏翠 中国 湖南省 长沙市
4 南方医科大学南方医院 冯晓勤 中国 广东省 广州市
5 华中科技大学同济医学院附属同济医院 胡群 中国 湖北省 武汉市
6 重庆医科大学附属儿童医院 肖剑文 中国 重庆市 重庆市
7 山西省儿童医院 程艳丽 中国 山西省 太原市
8 广西医科大学第一附属医院 何云燕 中国 广西壮族自治区 南宁市
9 南京市儿童医院 方拥军 中国 江苏省 南京市
五、伦理委员会信息
序号 名称 审查结论 批准日期/备案日期
1 首都医科大学附属北京儿童医院医学伦理委员会 修改后同意 2024-01-23
2 首都医科大学附属北京儿童医院医学伦理委员会 同意 2024-02-23
3 首都医科大学附属北京儿童医院医学伦理委员会 同意 2024-06-18
4 首都医科大学附属北京儿童医院医学伦理委员会 同意 2025-02-24
六、试验状态信息
1、试验状态
进行中 （招募中）
2、试验人数
目标入组人数 国内: 36 ；
已入组人数 国内: 5 ；
实际入组总人数 国内: 登记人暂未填写该信息；
3、受试者招募及试验完成日期
第一例受试者签署知情同意书日期 国内：2024-04-26；    
第一例受试者入组日期 国内：2024-04-29；    
试验完成日期 国内：登记人暂未填写该信息；    
七、临床试验结果摘要
序号 版本号 版本日期
暂未填写此信息

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