登记号	CTR20240883
相关登记号
药物名称	OAV101注射液
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	脊髓性肌萎缩症患者
试验专业题目	针对临床试验中接受OAV101IT或OAV101IV治疗的脊髓性肌萎缩症患者进行的长期随访研究
试验通俗题目	针对临床试验中接受 OAV101 治疗的脊髓性肌萎缩症患者进行的长期随访研究
试验方案编号	COAV101A12308	方案最新版本号	04
版本日期:	2024-08-01	方案是否为联合用药	否

申请人名称	1 2 3
联系人姓名	诺华医学热线（临床登记）	联系人座机	400-6213132	联系人手机号
联系人Email	clinicaltrial.cn@novartis.com	联系人邮政地址	北京市-北京市-北京市	联系人邮编	100004

本研究旨在长期随访期间对接受OAV101 静脉内（IV）或鞘内（IT）给药治疗的脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的安全性和疗效进行评估。将评估5 年内的安全性和疗效。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	其它 其他说明:IIIb	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国际多中心试验

年龄	2岁(最小年龄)至 18岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 参与过 OAV101 临床试验。 2 在进行任何评估之前必须获得书面知情同意。 3 患者/父母/法定监护人愿意并能够遵守研究程序。
排除标准	1 本研究没有特定的排除标准。

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:OAV101注射液 英文通用名:OAV101 Injection 商品名称:NA 剂型:NA 规格:NA 用法用量:NA 用药时程:NA
对照药	序号 名称 用法 暂未填写此信息

主要终点指标及评价时间

序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 将按监管活动医学词典（MedDRA）系统器官分类（SOC）和首选术语（PT）总结整个研究期间（ 5 年）报告治疗期间出现的 SAE 的受试者人数和比例。 0-第5年：观察期内收集 安全性指标 2 将按 AESI 类别以及 MedDRA SOC 和 PT 总结整个研究期间（5年）报告治疗期间出现的 AESI 的受试者人数和比例。 0-第5年：观察期内收集 安全性指标

次要终点指标及评价时间

序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 证实达到各发育里程碑（根据发育里程碑检查表）的受试者人数和比例 0-第2年：6个月/次 第3年 - 第5年 / 提前终止访视：1年/次 有效性指标 2 证实维持各发育里程碑的受试者人数和比例 0-第5年：观察期内收集 有效性指标 3 HFMSE 总评分较基线变化 0-第2年：6个月/次 第3年 - 第5年 / 提前终止访视：1年/次 有效性指标 4 RULM 总评分较基线变化 0-第2年：6个月/次 第3年 - 第5年 / 提前终止访视：1年/次 有效性指标 5 具有潜在有临床意义生命体征结果的患者人数和比例，针对各生命体征参数单独总结 0-第2年：6个月/次 第3年 - 第5年 / 提前终止访视：1年/次 安全性指标 6 具有潜在有临床意义实验室检查值的患者人数和比例，针对各实验室参数单独总结 0-第2年：6个月/次 第3年 - 第5年 / 提前终止访视：1年/次 安全性指标

有 有

1	姓名	姜玉武	学位	医学博士	职称	主任医师
	电话	010-66119025	Email	yuwujiangbdy@126.com	邮政地址	北京市-北京市-西城区西什库大街8号
	邮编	100034	单位名称	北京大学第一医院

序号	机构名称	主要研究者	国家或地区	省（州）	城市
1	北京大学第一医院	姜玉武	中国	北京市	北京市
2	四川大学华西第二医院（华西妇产儿童医院）	罗蓉	中国	四川省	成都市
3	浙江大学医学院附属儿童医院	毛姗姗	中国	浙江省	杭州市
4	北京协和医院	戴毅	中国	北京市	北京市
5	重庆医科大学附属儿童医院	洪思琦	中国	重庆市	重庆市
6	深圳市儿童医院	罗序峰	中国	广东省	深圳市
7	广州市妇女儿童医疗中心	刘丽	中国	广东省	广州市
8	首都医科大学附属北京儿童医院	吕俊兰/任晓暾	中国	北京市	北京市
9	Sydney Childrens Hospital	Michelle Anne Farrar	澳大利亚	Sydney	Sydney
10	UZ Leuven	Liesbeth De Waele	比利时	Leuven	Leuven
11	McGill University Health Center Gen Site	Maryam Oskoui	加拿大	Quebec	Montreal
12	Hopital de Hautepierre	Vincent Laugel	法国	Bas-Rhin	Strasbourg
13	APHP Poincare	Susana Quijano-Roy	法国	Garches	Garches
14	Policlin.Univ.A.Gemelli Universita Cattolica del Sacro Cuore U.O.C.Neuropsichiatr.Infantile	Eugenio Maria Mercuri	意大利	Roma	Roma
15	National University Hospital	Stacey Kiat Hong Tay	新加坡	Singapore	Singapore
16	National Taiwan University Hospital	Yin Hsiu Chien	中国台湾	Taipei	Taipei
17	Kaohsiung Medical University Chung Ho Memorial Hospital	Yuh-Jyh Jong	中国台湾	Kaohsiung	Kaohsiung
18	Siriraj Hospital	Oranee Sanmaneechai	泰国	Bangkok	Bangkok
19	Great North Children Hospital	Maha ElSeed (ex-Chiara Marini-Bettolo)	英国	Newcastle-upon-Tyne	Newcastle-upon-Tyne
20	Great Ormond Street Hospital for Children	Giovanni Baranello	英国	London	London
21	Children's Hospital of the King's Daughters	Crystal Miller Proud	美国	Virginia	Norfolk
22	Vietnam National Children’s hospital	Dung Vu Chi	越南	Ha Noi, thu do	Hanoi
23	Hospital Erasto Gaertner	Adriana Ortega	巴西	Paraná	Curitiba
24	Hospital das Clínicas da FMUSP	Edmar Zanoteli	巴西	N/A	Sao Paulo
25	University of Ottawa - Children's Hospital of Eastern Ontari	Hugh McMillan	加拿大	Ontario	Ottawa
26	Rigshospitalet/ National University Hospital	Alfred Peter Born	丹麦	Capital	Copenhagen
27	Hospital Femme Mere Enfant	Laure Le Goff	法国	Rhne	Bron
28	CHU de Toulouse - Hopital des Enfants - HOPITAL DES ENFANTS-NEUROLOGIE	Claude Cances	法国	Haute-Garonne	TOULOUSE
29	P.D. Hinduja National Hospital and Medical Research Center	Neelu Desai	印度	Maharashtra	Mumbai
30	Sir Ganga Ram Hospital	Ratna Puri	印度	Delhi	New Delhi
31	All India Institute of Medical Sciences	Sheffali Gulati	印度	Delhi	New Delhi
32	Peerless Hospital	Sanjukta Dey	印度	West Bengal	Hyderabad
33	Rainbow Hospital	Ramesh Konanki	印度	Telangana	Hyderabad
34	Tokyo Women's Medical University Hospital - Institute of Clinical Genomics	Tamaki 環 Kato 加藤	日本	Tokyo	Shinjuku-ku
35	Kurume University Hospital - Pediatrics	Munetsugu 宗嗣 Hara 原	日本	Hukuoka	Kurume
36	University Malaya Medical Centre	Choong Yi Fong	马来西亚	Wilayah Persekutuan Kuala Lumpur	Kuala Lumpur
37	Hospital Tunku Azizah	Dianah Abd Hadi	马来西亚	Wilayah Persekutuan Kuala Lumpur	Kuala Lumpur
38	Hospital Civil De Guadalajara Fray Antonio Alcalde	Rosa Elizabeth Marquez Palacios	墨西哥	N/A	Guadalajara
39	Hospital Infantil De Mexico Federico Gomez	Daniel Alvarez Amado	墨西哥	N/A	Mexico
40	University Medical Center Utrecht (UMCU)	W.L. (Ludo) van der Pol	荷兰	Utrecht	Utrecht
41	King Faisal Specialist Hospital and Research Center	Mohamed Al Muhaizea	沙特阿拉伯	Ar Riyad	Riyadh
42	Red Cross War Memorial Children's Hospital	Joanne (Jo) Wilmshurst	南非	Western Cape	Cape Town
43	Hospital Universitario Vall d'Hebrón	Francina Munell Casadesus	西班牙	Barcelona	Barcelona
44	Children's Hospital of the King's Daughters	Crystal Proud	美国	Virginia	Norfolk
45	Boston Children’s Hospital	Leslie Hayes	美国	Massachusetts	Boston
46	University of Wisconsin Hospitals and Clinics	Jennifer Kwon	美国	Wisconsin	Madison

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	北京大学第一医院生物医学研究伦理委员会	同意	2023-12-12
2	北京大学第一医院生物医学研究伦理委员会	同意	2024-07-03
3	北京大学第一医院生物医学研究伦理委员会	同意	2025-02-25
4	北京大学第一医院生物医学研究伦理委员会	同意	2025-04-24

进行中 （招募中）

目标入组人数	国内: 27 ； 国际: 260 ；
已入组人数	国内: 16 ； 国际: 107 ；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2024-05-30；     国际：2022-12-19；
第一例受试者入组日期	国内：2024-05-30；     国际：2022-12-19；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；     国际：登记人暂未填写该信息；

序号	版本号	版本日期
暂未填写此信息