登记号	CTR20240672
相关登记号
药物名称	KL003细胞注射液   曾用名:
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	输血依赖型β-地中海贫血
试验专业题目	评估KL003细胞注射液治疗输血依赖型β-地中海贫血安全性和有效性的Ⅰ/Ⅱ期临床试验
试验通俗题目	地中海贫血的基因治疗Ⅰ/Ⅱ期临床试验
试验方案编号	CP-KL003-003/01	方案最新版本号	v 1.1
版本日期:	2024-01-19	方案是否为联合用药	否

申请人名称	1
联系人姓名	陶建军	联系人座机	0571-86870039	联系人手机号	18601758112
联系人Email	taojianjun@kanglinbio.com	联系人邮政地址	浙江省-杭州市-钱塘新区下沙街道福城路291号和达4号楼301	联系人邮编	310020

评价3-35周岁确诊为输血依赖型β-地中海贫血的受试者，接受KL003细胞注射液静脉回输后受试者的安全性和有效性。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	I期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	3岁(最小年龄)至 35岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 筛选时受试者年龄为3-35周岁（包含边界值），性别不限； 2 诊断为输血依赖性的？-地中海贫血，并且筛选前两年内保留有详细的输血史医疗记录，每年至少输注红细胞100 mL/kg，或者红细胞年输注次数≥8次； 3 KPS（Karnofsky level of performance）（16周岁及以上的受试者）评分或LPS（Lansky level of performance）评分（16周岁以下的受试者）≥70分； 4 具备自体造血干细胞移植的条件； 5 愿意接受至少两年的治疗和随访，能够遵守研究程序和条件，具有良好的依从性； 6 本人和/或其监护人自愿参加本临床试验并签署知情同意书。
排除标准	1 诊断伴有>1个α链缺失或α基因功能缺陷的α地中海贫血； 2 曾接受过基因治疗或异基因造血干细胞移植者； 3 有HLA全相合的意愿供者并有条件进行异基因造血干细胞移植者； 4 已知对试验药物（普乐沙福或rhG-CSF或白消安等）或成分（DMSO等）过敏者； 5 筛选时经研究者判断的具有临床意义的活动性细菌、病毒、真菌或寄生虫感染； 6 非脾脏功能亢进导致的持续性白细胞计数＜3.0×10^9/L，和/或血小板计数＜100.0×10^9/L； 7 任何以前或现在的恶性肿瘤或骨髓增生性或免疫缺陷疾病； 8 直系亲属具有已知或疑似的家族性癌症综合征（包括但不限于遗传性乳腺癌和卵巢癌综合症、遗传性非息肉性结直肠癌综合症、家族性腺瘤息肉病等）； 9 确诊有重大精神疾病或精神疾病倾向，将严重影响临床研究的参与能力； 10 筛选前的3个月内参加过或正在参加其他干预性临床研究； 11 怀孕或哺乳期妇女，受试者及其性伴侣研究期间不能采取医学公认有效的避孕措施； 12 研究者认为的其他不适合参加本临床试验的任何情况。

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:KL003细胞注射液 英文通用名:KL003 Cell Injection 商品名称:NA 剂型:注射剂 规格:2.0-20.0×10^6 cells/mL，20 mL/袋，1袋/盒 用法用量:静脉输注 用药时程:一次性给药
对照药	序号 名称 用法 暂未填写此信息

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 移植成功的受试者比例 回输后2个月 安全性指标 2 中性粒细胞植入时间 回输后2个月 安全性指标 3 血小板植入时间 回输后24个月 安全性指标 4 KL003细胞注射液回输后2年内发生AE、AESI和SAE的例数、频率、严重程度以及与KL003的相关性（AE的分类采用NCI CTCAE 5.0标准）。 回输后24个月 安全性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 达到脱离输血依赖（transfusion independence, TI）标准的受试者比例 回输后24个月 有效性指标

无 有

1	姓名	施均	学位	博士	职称	主任医师
	电话	13752253515	Email	shijun@ihcams.ac.cn	邮政地址	天津市-天津市-天津市和平区贵州路94号
	邮编	300070	单位名称	中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)

2	姓名	陈赛娟	学位	博士	职称	教授
	电话	021-64370045	Email	Sjchen@stn.sh.cn	邮政地址	上海市-上海市-上海市黄浦区瑞金二路197号
	邮编	200025	单位名称	上海交通大学医学院附属瑞金医院

3	姓名	唐暐	学位	博士	职称	主任医师
	电话	13472889588	Email	weiwei_tang@yahoo.com	邮政地址	上海市-上海市-上海市黄浦区瑞金二路197号
	邮编	200025	单位名称	上海交通大学医学院附属瑞金医院

序号	机构名称	主要研究者	国家或地区	省（州）	城市
1	中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)	施均	中国	天津市	天津市
2	上海交通大学医学院附属瑞金医院	陈赛娟	中国	上海市	上海市
3	上海交通大学医学院附属瑞金医院	唐暐	中国	上海市	上海市
4	广东医科大学附属医院	张宇明	中国	广东省	湛江市
5	广州市第一人民医院	王顺清	中国	广东省	广州市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）伦理审查委员会	同意	2024-02-06

进行中 （招募完成）

目标入组人数	国内: 9 ；
已入组人数	国内: 9 ；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2024-03-20；
第一例受试者入组日期	国内：2024-04-18；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；

序号	版本号	版本日期
暂未填写此信息