登记号	CTR20240458
相关登记号
药物名称	FT-002注射液
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	RPGR基因变异相关的X连锁视网膜色素变性
试验专业题目	一项剂量递增和剂量扩展的I/II期临床研究，评价FT-002注射液视网膜下注射对RPGR基因变异相关的X连锁视网膜色素变性受试者的安全性和有效性
试验通俗题目	针对RPGR基因变异相关的X连锁视网膜色素变性受试者的基因治疗研究
试验方案编号	FT002-C101	方案最新版本号	1.1
版本日期:	2023-12-18	方案是否为联合用药	否

申请人名称	1
联系人姓名	薛明慧	联系人座机	021-58206061	联系人手机号	13759496937
联系人Email	minghui.xue@fronteratherapeutics.com	联系人邮政地址	上海市-上海市-浦东新区金科路2889弄长泰广场办公楼C座1001室	联系人邮编	201203

评价FT-002对RPGR基因变异相关X连锁视网膜色素变性的男性受试者的安全性、耐受性和初步有效性。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	其它 其他说明:I期+II期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	8岁(最小年龄)至 45岁(最大年龄)
性别	男
健康受试者	无
入选标准	1 愿意并能够配合完成预定的访视、治疗和实验室检查等试验程序，并签署书面知情同意书； 2 年龄：I期剂量递增阶段，18-45岁男性（含边界值）； II期剂量扩展阶段，8-45岁男性（含边界值） 3 临床诊断XLRP，主要症状包括但不限于夜盲、视野缺损、视力下降等； 4 基因检测确认RPGR基因变异（接受既往的基因检测结果）；
排除标准	1 研究眼患有其它的视网膜病变，如其他已知遗传性视网膜营养不良基因变异导致的视网膜变性、由研究者判断影响受试者安全或影响有效性评估的黄斑前膜、黄斑裂孔、视网膜脱离或有相关既往病史、视网膜动/静脉阻塞、糖尿病性视网膜病变等； 2 研究眼患有可能导致视力丧失或影响研究结果判断的其他眼病（如严重的晶状体混浊）； 3 研究眼存在青光眼或青光眼病史； 4 研究眼入组前1个月存在活动性眼内、眼外或眼周感染（包括但不局限于结膜炎、角膜炎、巩膜炎、眼内炎）； 5 任意眼葡萄膜炎或葡萄膜炎病史； 6 研究眼入组前6个月内曾行眼部手术（3个月以上的白内障手术、双眼皮成形术、翼状胬肉切除术除外）、玻璃体切割术史、视网膜激光治疗史； 7 入组前6周内接受过全身皮质类固醇激素的长期（连续或累计≥7天）给药； 8 入组前3个月内参加过药物临床试验且洗脱期未超过5个半衰期（若试验用药物5个半衰期时间>3个月者，则为5个半衰期）（维生素和矿物质除外）； 9 已知对研究药物的成分，对研究期间使用的麻醉药、抗菌制剂或糖皮质激素过敏。 10 拒绝从签署知情同意书（ICF）至研究给药后12个月内使用有效避孕措施；

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:FT-002注射液 英文通用名:FT-002 Injection 商品名称:NA 剂型:注射剂 规格:0.35ml/支 用法用量:300μL，视网膜下注射 用药时程:单次给药
对照药	序号 名称 用法 暂未填写此信息

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 DLT在各剂量组发生情况 给药后28天 安全性指标 2 眼部和非眼部不良事件发生率和严重程度 给药后52周 安全性指标 3 研究眼主要视功能结果较基线的变化 给药后52周 有效性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 治疗前后视功能变化 给药后52周 有效性指标 2 免疫原性反应和载体DNA脱落情况 给药后52周 安全性指标

有 有

1	姓名	睢瑞芳	学位	医学博士	职称	主任医师
	电话	13511017280	Email	hrfsui@163.com	邮政地址	北京市-北京市-北京市东城区帅府园1号
	邮编	100032	单位名称	中国医学科学院北京协和医院

序号	机构名称	主要研究者	国家或地区	省（州）	城市
1	中国医学科学院北京协和医院	睢瑞芳	中国	北京市	北京市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会	修改后同意	2023-12-13
2	中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会	同意	2024-01-08

进行中 （尚未招募）

目标入组人数	国内: 26 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；

序号	版本号	版本日期
暂未填写此信息