登记号	CTR20240117
相关登记号	CTR20140546,CTR20140884,CTR20181091
药物名称	人凝血因子Ⅷ   曾用名:
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	甲型血友病
试验专业题目	评价人凝血因子Ⅷ在治疗血友病A患者中的安全性和有效性的上市后临床研究
试验通俗题目	人凝血因子Ⅷ IV期临床研究
试验方案编号	RS-FⅧ-01	方案最新版本号	第1.0版
版本日期:	2023-10-31	方案是否为联合用药	否

申请人名称	1
联系人姓名	沈虎	联系人座机	028-60664586	联系人手机号	18011432530
联系人Email	shenhu@sinopharm.com	联系人邮政地址	四川省-成都市-四川省成都市双流区菁园路280号 成都蓉生药业有限责任公司	联系人邮编	610041

评价人凝血因子Ⅷ在上市后治疗血友病A患者的安全性和有效性

试验分类	安全性和有效性	试验分期	IV期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	0岁(最小年龄)至 65岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 年龄不限 2 临床确诊为血友病A，伴有临床出血症状（包括但不限于疼痛、肿胀及关节受限等）的患者 3 既往接受FⅧ药物治疗且暴露日≥50EDs 4 成年受试者本人自愿签署知情同意书，青少年（12岁≤年龄＜18岁）和儿童（8岁≤年龄<12岁）受试者本人和其法定监护人自愿签署知情同意书，儿童（年龄<8岁）受试者法定监护人自愿签署知情同意书
排除标准	1 对凝血因子Ⅷ制剂任何成分和其他蛋白类血液制品过敏且不能耐受治疗的患者 2 有凝血因子Ⅷ抑制物家族史或曾经出现凝血因子Ⅷ抑制物阳性或者筛选期凝血因子Ⅷ抑制物检测结果为阳性（定义为大于实验室正常值上限，一般Bethesda法≥0.6 BU/ml） 3 确诊有除血友病A外的其他先天性或获得性出血性疾病的患者 4 患有精神疾病且有明显的精神障碍或癫痫发作期的患者；无行为能力或认知能力障碍者；嗜酒、吸毒者；孕妇或处于哺乳期的妇女 5 筛选期存在严重血栓形成倾向或既往有血栓栓塞性疾病（如深静脉血栓或肺栓塞或动脉栓塞）的患者，经研究者判断不适合入组本研究 6 筛选期或既往HIV阳性患者 7 筛选前30天内参加过其他药物临床试验并使用了试验药物者，或参加其他药物临床试验末次使用研究药物未满5个半衰期者 8 其他任何研究者认为不适合参加本临床试验者，包括无法或不愿意遵守试验方案的要求者

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:人凝血因子Ⅷ 英文通用名:Coagulation Factor Ⅷ 商品名称:NA 剂型:注射剂（无菌粉末） 规格:200IU/瓶 用法用量:用前应先在室温下用灭菌注射用水按瓶签的标示量注入瓶内进行溶解，使制品完全溶解进行静脉滴注。制品溶解后在1小时内输完，不得放置。所需人凝血因子VIII单位（IU）/次=0.5×患者体重（kg）×需提升的人凝血因子VIII活性水平（正常的%） 用药时程:单次给药；按需用药，按需治疗用量及用药时程参照《血友病诊断与治疗中国专家公示（2017年版）》；
对照药	序号 名称 用法 暂未填写此信息

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 研究期间，针对每次新发出血事件使用研究药物治疗时，按照ISTH-SSC《止血疗效评分量表》对止血疗效进行评价。对于评估为“极好和良好”的出血事件，将纳入到临床有效率的计算。 每次按需使用试验药物后 有效性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 受试者首次使用研究药物时，根据受试者状况不同，由研究者依据药品说明书中的用法用量确定FⅧ活性的计划增加值，并据此计算受试者需要输注的因子量。在首次输注结束后10分钟测定FⅧ活性值，计算输注效率值。 首次给药后10分钟 有效性指标 2 通过检测首次输注前和输注后10分钟的APTT，观察APTT纠正情况。 首次给药后10分钟 有效性指标 3 记录受试者治疗每次新发出血事件的研究药物输注次数，每次输注的单位剂量（IU/kg）。 每一次出血按需使用试验药物后 有效性指标 4 生命体征、体格检查、临床实验室检查、心电图、不良事件（包括但不限于过敏反应、输液反应、抑制物形成、血栓形成等） 每一次出血按需使用试验药物后 安全性指标

无 有

1	姓名	张磊	学位	医学博士	职称	主任医师
	电话	13502118379	Email	zhanglei1@ihcams.ac.cn	邮政地址	天津市-天津市-和平区南京路288号
	邮编	300020	单位名称	中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）

序号	机构名称	主要研究者	国家或地区	省（州）	城市
1	中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）	张磊	中国	天津市	天津市
2	济南市中心医院	陈昀	中国	山东省	济南市
3	赣州市人民医院	张敬东	中国	江西省	赣州市
4	安徽医科大学附属阜阳医院	王庆义	中国	安徽省	阜阳市
5	潍坊医学院附属医院	王海英	中国	山东省	潍坊市
6	南阳医学高等专科学校第一 附属医院	党惠兵	中国	河南省	南阳市
7	安徽省儿童医院	陈天平	中国	安徽省	合肥市
8	驻马店市中心医院	王萍	中国	河南省	驻马店市
9	保定市第一中心医院	姚海英	中国	河北省	保定市
10	台州市第一人民医院	陈莉莉	中国	浙江省	台州市
11	湛江中心人民医院	吴国才	中国	广东省	湛江市
12	茂名市人民医院	张雄	中国	广东省	茂名市
13	菏泽市中医医院	徐瑞琴	中国	山东省	菏泽市
14	青海省人民医院	李文倩	中国	青海省	西宁市
15	广州市番禺区中心医院	程淑琴	中国	广东省	广州市
16	攀枝花市中西医结合医院	高泽莉	中国	四川省	攀枝花市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）伦理审查委员会	同意	2023-12-05

进行中 （招募中）

目标入组人数	国内: 100 ；
已入组人数	国内: 53 ；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2024-04-15；
第一例受试者入组日期	国内：2024-04-24；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；

序号	版本号	版本日期
暂未填写此信息